4月15日，華泰證券發(fā)布科技行業(yè)動(dòng)態(tài)點(diǎn)評(píng)。AI制藥迎重要政策支持，產(chǎn)業(yè)趨勢(shì)加速

4月10日，美國(guó)FDA宣布將通過一系列方法減少、改進(jìn)或取代在單克隆抗體療法及其他藥物的研發(fā)中動(dòng)物試驗(yàn)要求，包括基于AI的毒性計(jì)算模型、在實(shí)驗(yàn)室環(huán)境中進(jìn)行的細(xì)胞系和類器官毒性測(cè)試。2025年計(jì)劃啟動(dòng)試點(diǎn)項(xiàng)目，允許部分藥企在FDA監(jiān)督下完全跳過動(dòng)物實(shí)驗(yàn)，全面政策更新預(yù)計(jì)2026年完成。FDA此項(xiàng)政策將進(jìn)一步推動(dòng)AI在新藥研發(fā)中的覆蓋，從化學(xué)合成環(huán)節(jié)加速走向臨床前及臨床試驗(yàn)等生物環(huán)節(jié)，推動(dòng)創(chuàng)新藥企業(yè)加大AI藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)投入。

多重原因?qū)е翭DA降低動(dòng)物試驗(yàn)需求

FDA推出此項(xiàng)政策，主要由于技術(shù)革新、研發(fā)效率及成本優(yōu)化等多重因素的綜合推動(dòng)。第一，動(dòng)物并不能充分模擬人類的健康和疾病狀況，超過90%在動(dòng)物身上看似安全有效的藥物最終未能獲得FDA的人類使用批準(zhǔn)。動(dòng)物實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)在預(yù)測(cè)包括癌癥、阿爾茨海默等多種常見疾病藥物的成功率方面表現(xiàn)尤其不佳。一些在人類中普遍認(rèn)為安全的藥物，如阿司匹林，可能從未通過動(dòng)物實(shí)驗(yàn)。相反，一些在動(dòng)物模型中看似安全的化合物在人體試驗(yàn)中卻致命。第二，得益于AI技術(shù)快速發(fā)展，類器官已經(jīng)能夠在一定程度上取代動(dòng)物試驗(yàn)，毒性檢測(cè)準(zhǔn)確率不斷提升。第三，優(yōu)化成本，開發(fā)一種單抗藥物的成本在6.5億美元至7.5億美元，通常會(huì)使用144只非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物（NHP），近年來非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物的價(jià)格飆升，每只高達(dá)5萬美元。

AI及“類器官”有望在新藥研發(fā)中取代部分動(dòng)物實(shí)驗(yàn)

替代單克隆抗體安全性評(píng)估中的動(dòng)物試驗(yàn)的關(guān)鍵技術(shù)包括：1.AI計(jì)算模型：鼓勵(lì)開發(fā)者利用計(jì)算機(jī)建模和AI來預(yù)測(cè)藥物的行為，AI可以模擬單克隆抗體在人體內(nèi)的分布，并基于這種分布以及藥物的分子組成可靠地預(yù)測(cè)副作用；2.基于人類的實(shí)驗(yàn)室模型：FDA將推廣使用實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)的人類“類器官”和器官芯片系統(tǒng)，模擬人類器官（如肝臟、心臟和免疫器官）來測(cè)試藥物安全性。2022年FDA批準(zhǔn)了基于器官芯片數(shù)據(jù)的新藥阿齊瑞格（Azeliragon）進(jìn)入臨床試驗(yàn)。目前，國(guó)內(nèi)AI+類器官也已達(dá)到國(guó)際領(lǐng)先水平，晶泰科技AI藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)聯(lián)合希格生科胃類器官模型開發(fā)出全球首款彌漫性胃癌靶向藥SIGX1094，已經(jīng)進(jìn)入Ⅰ期臨床試驗(yàn)階段，并獲FDA孤兒藥資格及快速通道認(rèn)證。

AI正在構(gòu)建醫(yī)療新范式，AI醫(yī)療2025年大有可為

AI與臨床疾病診斷與治療的結(jié)合已經(jīng)取得階段性成果。《中國(guó)卒中學(xué)會(huì)急性缺血性卒中再灌注治療指南2024》中明確針對(duì)發(fā)病4.5小時(shí)至24小時(shí)的大血管閉塞腦卒中患者，通過iStroke（人工智能軟件）的灌注影像分析輔助判斷（有梗死核心/低灌注不匹配），能夠?qū)崿F(xiàn)將溶栓時(shí)間窗從4.5小時(shí)延長(zhǎng)到24小時(shí)。2025年以來，全國(guó)百余家醫(yī)院實(shí)現(xiàn)DeepSeek本地化部署，未來將加速在預(yù)問診分診、電子病歷生成、病歷質(zhì)控、臨床輔助決策、智能隨訪等多個(gè)場(chǎng)景落地AI應(yīng)用。