提到AI+醫(yī)療人們可能更多想到的是AI問診、AI審閱X光片、AI診斷等面向患者的“C端”應(yīng)用，但AI+醫(yī)療還有另一重要領(lǐng)域，就是利用AI技術(shù)研發(fā)新藥，盡管目前AI制藥的商業(yè)化之路還在探索中，但降本增效的效果卻已經(jīng)顯而易見的，它能讓長達(dá)15年，花費20億美元的新藥研發(fā)過程，縮短到1年半，花費200多萬美元。從效果上看，AI+制藥發(fā)展前景充滿希望。
AI解決了制藥難題
自從ChatGPT問世以來，AI對千行百業(yè)的重構(gòu)就已經(jīng)開始，尤其是從2024年開始，涌現(xiàn)出許多行業(yè)大模型，這其中，醫(yī)療作為最早一批開始擁抱AI技術(shù)的行業(yè)，自然也成為了大模型落地的沃土。
其實早在AI大模型問世之前，就已經(jīng)有不少醫(yī)藥企業(yè)開始通過數(shù)字化的手段，提升制藥效率。對此，深勢科技生物醫(yī)藥研發(fā)總工程師鄭行告訴筆者，從上世紀(jì)90年代開始，醫(yī)藥企業(yè)就開始利用物理建模的方式，進(jìn)行藥物的研發(fā)。
只不過，當(dāng)AI出現(xiàn)之后，用AI賦能后的數(shù)字技術(shù)，讓新藥研發(fā)的速度有了質(zhì)的飛躍。英矽智能IT負(fù)責(zé)人沙林告訴筆者，原先藥物研發(fā)是一個漫長的過程，平均時間可達(dá)10~15年，每款新藥的平均研發(fā)費用在10~20億美元，AI大模型問世之后，英矽智能利用亞馬遜云科技，構(gòu)建的生成式人工智能賦能的藥物研發(fā)平臺Pharma.AI曾僅用時18個月，花費260萬美元就完成了從靶點發(fā)現(xiàn)到臨床化合物提名的早期藥物發(fā)現(xiàn)過程。
近期，英矽智能自主研發(fā)的特發(fā)性肺纖維化候選藥物Rentosertib已完成在患者群體中開展的2a期臨床試驗，驗證了藥物的安全性初步有效性“Rentosertib是全球首款藥物靶點和分子結(jié)構(gòu)均由生成式人工智能賦能發(fā)現(xiàn)的候選藥物。”沙林指出。
無獨有偶，深勢科技生物醫(yī)藥研發(fā)總工程師鄭行也對筆者表示，深勢科技基于 AI for Science的范式，打造了Hermite藥物計算設(shè)計平臺和RiDYMO高質(zhì)量Hit發(fā)現(xiàn)平臺?；谄脚_能力，深勢科技在一個靶向GPCR先導(dǎo)化合物篩選的項目中，從1200萬個候選化合物中結(jié)合AI高通量篩選和高精度評估，僅通過少量實驗驗證就發(fā)現(xiàn)了14個單納摩爾級先導(dǎo)化合物。比同樣做這個靶點的國際大藥企的發(fā)現(xiàn)效能提升了數(shù)百倍以上。
利用AI進(jìn)行藥物研發(fā)已經(jīng)不是個例，在靶點發(fā)現(xiàn)與藥物設(shè)計階段，輝瑞利用AI技術(shù)成功研發(fā)出針對罕見遺傳病的創(chuàng)新藥物，其研發(fā)周期縮短至傳統(tǒng)方法的1/3，成本降低至1/200，；AlphaFold2通過預(yù)測蛋白質(zhì)三維結(jié)構(gòu)，解決了傳統(tǒng)實驗耗時數(shù)年的難題，已被全球超200萬科研人員使用。值得注意是，深勢科技在2021年就推出了 Uni-Fold，將最新注意力機(jī)制加速技術(shù)Flash-Attention與Uni-Fold深度結(jié)合，進(jìn)一步優(yōu)化了模型的顯存利用和計算效率。優(yōu)化后，Uni-Fold端到端訓(xùn)練速度再增18%，將現(xiàn)有蛋白折疊模型（Jumper et al, 2021）的端到端訓(xùn)練時間由11天降至4天。此外，該技術(shù)大幅降低了模型推理的顯存需求，在不使用模型并行與分塊計算技術(shù)時，支持的最大序列長度增至2倍。公開資料顯示，2023年11月，深勢科技發(fā)布的Uni-Mol Docking v2，其性能超越了 DeepMind 于2023年10月底發(fā)布的 AlphaFold-latest。在PoseBuster數(shù)據(jù)集上，Uni-Mol Docking v2的預(yù)測精度達(dá)77.6%，生成的分子構(gòu)象更加合理，確保了幾何形態(tài)和手性關(guān)系的準(zhǔn)確性。2024年5月，該模型被作為實驗基線，列入AlphaFold3的官方Nature論文中，表現(xiàn)僅次于AlphaFold3，且差距微小。
此外，在新藥臨床階段，輝瑞還借助AI優(yōu)化臨床試驗設(shè)計，減少30%的無效實驗周期；梅奧診所利用AI預(yù)測早期癌癥并生成個性化治療方案，將治愈率提升20%。
在老藥新用與合成規(guī)劃方面，AI通過數(shù)據(jù)挖掘發(fā)現(xiàn)現(xiàn)有藥物的新適應(yīng)癥。AI還可預(yù)測藥物合成路徑，減少化學(xué)實驗試錯成本，部分案例顯示合成效率提升50%以上。除此之外，大名在外的?AlphaFold也在蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測方面有著優(yōu)秀的表現(xiàn)，?AlphaFold成功預(yù)測了地球上幾乎所有已知蛋白質(zhì)的三維結(jié)構(gòu)，極大地推動了藥物研發(fā)和臨床試驗的進(jìn)程?.....
顯然，AI在藥物研發(fā)領(lǐng)域的賦能是普遍的，對此，亞馬遜云科技中國區(qū)醫(yī)療及生命科學(xué)行業(yè)負(fù)責(zé)人張湛告訴筆者，許多生命科學(xué)行業(yè)的客戶正在全面擁抱和利用生成式AI，比如用新的方式研發(fā)新的藥物；用新的方式打造新的診療設(shè)備；用新的方式識別不良反應(yīng)，從而提升患者的安全；用新的方式加快商業(yè)化進(jìn)程，觸達(dá)更多的患者。
從百億到萬億
根據(jù)麥肯錫預(yù)測，2030年市場規(guī)模突破1000億美元，若AI全面滲透藥物研發(fā)全鏈條，潛在市場空間可達(dá)2800-5300億美元。與此同時，有數(shù)據(jù)顯示，2025年全球AI醫(yī)療市場規(guī)模將達(dá)到150億美元，其中醫(yī)學(xué)影像分析、智能診斷和藥物研發(fā)將成為三大核心領(lǐng)域。
從資本市場對于AI+醫(yī)療的態(tài)度也能看出AI醫(yī)療的火爆。從年初開始，多家AI醫(yī)療概念股就已經(jīng)開始了狂飆，泛癌早篩Grail年初至今漲幅超200%，AI精準(zhǔn)醫(yī)療Tempus漲幅達(dá)165%.....
根據(jù)《2025年AI制藥市場分析及未來發(fā)展趨勢報告》顯示，2025年全球AI制藥市場規(guī)模預(yù)計達(dá)200億美元，年復(fù)合增長率超30%。顯然，當(dāng)DeepSeek火爆之后，AI大模型正在全面“占領(lǐng)”醫(yī)療領(lǐng)域，尤其是推動了AI制藥的發(fā)展。
但從市場上看，大眾所能接觸到的，“暴露”在視野之中的更多的是面向終端用戶的醫(yī)療解決方案，就連一些證券分析師也認(rèn)為，當(dāng)前來看，AI+醫(yī)療的主要發(fā)力點還是在C端，“從目前應(yīng)用上看，AI還是在服務(wù)端有著比較好的表現(xiàn)，在制造端的表現(xiàn)受到多種因素的影響，尚未展現(xiàn)出高度商業(yè)化的能力。”江億資本研究總監(jiān)袁晨曾對筆者表示。
在制造端，AI+制藥的商業(yè)化主要受限于投入資本開支的影響，在袁晨看來，大多數(shù)創(chuàng)新企業(yè)資本開支主要源自一級市場公司，源自PE資本端的支持，利用AI能力制造創(chuàng)新藥的過程中，需要創(chuàng)新藥品在全球市場中具備競爭力，并且整個產(chǎn)品能帶來可觀的現(xiàn)金流，覆蓋投入成本，但就國內(nèi)市場來看，目前在這方面的進(jìn)展并不理想，這也是阻礙AI+制藥推廣最大的掣肘。
另一方面，從全球范圍內(nèi)看，數(shù)據(jù)碎片化（醫(yī)療機(jī)構(gòu)間壁壘）和模型“黑箱”問題制約發(fā)展。目前尚無AI主導(dǎo)藥物進(jìn)入III期臨床。
對此，鄭行也表示，新藥研發(fā)的成本模型是“十年時間、十億美金”，本就是一個周期較長的過程，影響一個候選藥物是否真的能成功上市的因素也錯綜復(fù)雜。也正因如此，在醫(yī)療這個大的領(lǐng)域里，AI+新藥研發(fā)的項目比起其他AI+醫(yī)療健康的回報周期確實更長，于是投資者對其熱情和信心就更容易有所波動。
不過，在鄭行看來，近兩年來，資本對于AI+制藥的關(guān)注度回歸“理性”，這會促進(jìn)行業(yè)的良性發(fā)展。而科學(xué)大模型、超級實驗室等在AI+新藥研發(fā)領(lǐng)域的實際落地和有效應(yīng)用，也加強(qiáng)了大家對AI+新藥研發(fā)的信息。“雖然AI制藥的周期很長，但是AI在藥物研發(fā)的關(guān)鍵環(huán)節(jié)上已經(jīng)在解決實際問題提升研發(fā)效能，科學(xué)大模型如何結(jié)合物理模擬方法組成解決方案的路徑也已經(jīng)探索出來，AI+制藥還有廣闊的前景和巨大的潛力，”鄭行進(jìn)一步指出，“深勢科技經(jīng)過多年的積累，基于AI for Science的理念，構(gòu)建的Hermite藥物設(shè)計平臺，已經(jīng)服務(wù)了眾多的藥企和生物技術(shù)公司，同時依托RiDYMO高質(zhì)量Hit發(fā)現(xiàn)平臺的服務(wù)能力，深勢科技在AI+制藥的商業(yè)化上已經(jīng)取得了不錯的成績?！?/p>
不過從技術(shù)角度出發(fā)，AI+制藥仍處于發(fā)展的初期階段，仍有很多問題需要解決，對此，望石智慧創(chuàng)始人兼CEO周杰龍對筆者表示，AI+藥物研發(fā)還處于早期階段，一方面，行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)尚未建立完全，“比如模型的幻覺問題仍然存在，模型產(chǎn)生的結(jié)果之中，很多分子結(jié)構(gòu)都不現(xiàn)實?！敝芙荦堖M(jìn)一步指出，“這一方面需求提升模型性能，更重要的是，需要建立行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行引導(dǎo)，通過計算的指標(biāo)進(jìn)行評估?！?/p>
為了解決上述問題，望石智慧自身也對模型生成結(jié)果提出了評估標(biāo)準(zhǔn)，主要分為三個等級，包括了分子結(jié)構(gòu)本身、陽性分子復(fù)現(xiàn)率，以及從化學(xué)空間角度出發(fā)，多樣性和新穎行的評估等，“我們希望能夠給予我們的認(rèn)知和經(jīng)驗，助力行業(yè)逐步建立合理的、被業(yè)內(nèi)認(rèn)可的標(biāo)準(zhǔn)?！敝芙荦埲缡钦f。
另一方面，與其他行業(yè)應(yīng)用大模型的痛點相同，AI+制藥也面臨著缺乏足量的高質(zhì)量專業(yè)數(shù)據(jù)用于訓(xùn)練模型的問題，對此，鄭行告訴筆者，AI本質(zhì)上是數(shù)據(jù)驅(qū)動的研究范式，但有別于圖像識別、語音識別等領(lǐng)域，在AI+制藥遇見最大的問題是：自身的高質(zhì)量數(shù)據(jù)量不足，“這時候，AI for Science的理念就有了用武之地，”鄭行進(jìn)一步指出，“通過這種理念，我們可以把科學(xué)家的經(jīng)驗與AI建模相結(jié)合，就能僅用很少的數(shù)據(jù)，就能得到一個更棒的模型?！?/p>
展望未來，在鄭行看來，AI+制藥接下來的研發(fā)方向是：如何更好地將AI的設(shè)計能力與智能化實驗相結(jié)合，打通兩者之間的壁壘形成干濕閉環(huán)，讓數(shù)據(jù)有效地積累起來，并最終形成數(shù)據(jù)-模型迭代的飛輪。
與此同時，AI正從輔助工具演變?yōu)樗幬镅邪l(fā)的核心引擎，推動行業(yè)從“經(jīng)驗驅(qū)動”轉(zhuǎn)向“數(shù)據(jù)智能驅(qū)動”。盡管面臨數(shù)據(jù)、監(jiān)管與技術(shù)成熟度挑戰(zhàn)，但其在縮短研發(fā)周期、降低失敗率及開啟全新治療范式上的潛力不可忽視。因此，業(yè)內(nèi)很多專家都認(rèn)為，隨著大模型的使用成本的下降，以及性能的提升，未來十年，AI制藥將重塑全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)格局，催生萬億級市場增量，成為人類攻克重大疾病的關(guān)鍵突破口。（本文首發(fā)于鈦媒體APP，作者｜張申宇，編輯丨蓋虹達(dá)）
熱門跟貼