血液制品，一直以來(lái)都是維系生命的 “紅色生命線”，在醫(yī)療救治中占據(jù)著不可替代的地位。在中國(guó)，每年臨床用血量超過(guò)5000噸。其中，人血清白蛋白作為血液制品的核心成分，需求量極其龐大，每年高達(dá)1000噸以上。然而，令人憂心的是，我國(guó)60% 的人血清白蛋白依賴進(jìn)口。
這種供需失衡的背后，是傳統(tǒng)血漿提取技術(shù)難以克服的天然缺陷。生產(chǎn)1克人血清白蛋白，就需要消耗400毫升血漿。與此同時(shí)，我國(guó)千人口獻(xiàn)血率僅為11.5，與發(fā)達(dá)國(guó)家相比，存在較大差距。更讓人不安的是，傳統(tǒng)血漿提取工藝還存在病原體傳播風(fēng)險(xiǎn)。20世紀(jì)90年代爆發(fā)的丙肝危機(jī)，導(dǎo)致不少患者無(wú)辜感染，給無(wú)數(shù)家庭帶來(lái)了沉重災(zāi)難，至今仍令人心有余悸。但現(xiàn)在好消息來(lái)了，武漢禾元生物的科研團(tuán)隊(duì)經(jīng)過(guò)十多年的不懈努力，借助基因編輯技術(shù)，成功將水稻種子打造成高效生產(chǎn)人血清白蛋白的 “綠色工廠”。這項(xiàng)全球首創(chuàng)的 “稻米造血” 技術(shù)，徹底顛覆了血液制品的傳統(tǒng)生產(chǎn)邏輯，讓我們擺脫了對(duì)人血漿的過(guò)度依賴，可以說(shuō)是解決了血荒難題。
禾元生物的科研團(tuán)隊(duì)運(yùn)用CRISPR - Cas9基因編輯技術(shù)，將人血清白蛋白基因精確植入水稻基因組。通過(guò)優(yōu)化啟動(dòng)子序列，讓目標(biāo)蛋白在水稻胚乳中特異性表達(dá)。最終，實(shí)現(xiàn)了每公斤稻米提取10克人血清白蛋白的偉大成果。這一生產(chǎn)效率，等同于520人單次獻(xiàn)血的血漿總量，并且純度高達(dá)99.9999%，遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過(guò)傳統(tǒng)工藝標(biāo)準(zhǔn)。
在技術(shù)優(yōu)化過(guò)程中，科研人員通過(guò)引入水稻內(nèi)源蛋白體靶向序列，保證人血清白蛋白在細(xì)胞內(nèi)正確折疊，有效避免了蛋白酶降解。同時(shí)，巧妙調(diào)控水稻種子中淀粉與蛋白質(zhì)的合成比例，將目標(biāo)蛋白積累量提升至種子總蛋白的10.58%。
全球首個(gè)植物源重組人血清白蛋白生產(chǎn)工廠已在武漢光谷投產(chǎn)。該工廠每年可生產(chǎn)10噸原液及100萬(wàn)支人血清白蛋白注射液，并且實(shí)現(xiàn)了全流程自動(dòng)化，生產(chǎn)效率較傳統(tǒng)工藝提升了5倍。目前該藥品已進(jìn)入新藥審批“綠色通道”審批階段，最快有望于今年上市。
數(shù)據(jù)表明，該技術(shù)生產(chǎn)的人血清白蛋白在療效上與血漿來(lái)源產(chǎn)品無(wú)顯著差異，而過(guò)敏反應(yīng)發(fā)生率更是降低至0.3%。更令人欣喜的是生產(chǎn)成本大幅下降，植物源重組人血清白蛋白的單位生產(chǎn)成本較血漿提取法降低了60%。這意味著，每支10克裝注射液的價(jià)格有望從500元降至300元左右，將極大地減輕患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
除了利用水稻的光合作用合成蘊(yùn)含人血清白蛋白的稻米，科研人員還正在嘗試通過(guò)基因編輯技術(shù)讓水稻能同時(shí)合成凝血因子、免疫球蛋白等多種血液成分，最終構(gòu)建“全譜血液替代品”。
這種“植物生物反應(yīng)器”模式實(shí)屬逆天，不僅規(guī)避了動(dòng)物細(xì)胞培養(yǎng)過(guò)程中面臨的倫理爭(zhēng)議，還突破了微生物表達(dá)系統(tǒng)在翻譯后修飾方面的限制，為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)開(kāi)辟了一條全新的發(fā)展道路。相信隨著基因編輯、合成生物學(xué)等技術(shù)的持續(xù)進(jìn)步，未來(lái)水稻等植物將給為人類健康事業(yè)做出更大貢獻(xiàn)。
這不僅是患者的福音，更走出了一條新的農(nóng)業(yè)發(fā)展道路。據(jù)悉，在湖北、湖南等地試點(diǎn) “藥用稻” 種植區(qū)，每畝稻田收益相較于“食用稻” 有了很大提升，帶動(dòng)了大量農(nóng)戶增收致富。
熱門跟貼