轉(zhuǎn)自：復(fù)星醫(yī)藥
金陵春深聚群賢，兒腎杏林譜新篇！2025年4月26日，“領(lǐng)航前行—利妥昔單抗治療兒童腎病綜合征50問專家溝通會”在南京成功召開。
本次會議由國家兒童醫(yī)學(xué)中心 復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院、中國人民解放軍東部戰(zhàn)區(qū)總醫(yī)院牽頭，聯(lián)合海南國際醫(yī)藥創(chuàng)新聯(lián)合基金會共同主辦，復(fù)星醫(yī)藥全程支持。會議由復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院的徐虹教授和中國人民解放軍東部戰(zhàn)區(qū)總醫(yī)院的夏正坤教授擔(dān)任主席，匯聚高春林、沈茜、蔣小云和劉小榮等十余位國內(nèi)頂尖兒科腎病學(xué)專家，圍繞利妥昔單抗（RTX）的精準(zhǔn)應(yīng)用展開深度探討，為兒童腎病綜合征的分子靶向治療開啟新紀(jì)元。
會議背景：從“激素依賴”到“靶向突破”
兒童原發(fā)性腎病綜合征是兒科最常見的腎小球疾病，大多數(shù)患兒對糖皮質(zhì)激素反應(yīng)良好，但總體復(fù)發(fā)風(fēng)險仍然較高，約50%患兒進展為頻復(fù)發(fā)或激素依賴（FRNS/SDNS），反復(fù)激素及其他免疫抑制治療帶來的生長發(fā)育障礙、感染風(fēng)險等問題亟待破解。
利妥昔單抗作為靶向CD20的單克隆抗體，近年來在腎病綜合征的治療，尤其在FRNS/SDNS患兒中降低復(fù)發(fā)率、縮短激素療程，展現(xiàn)出革命性潛力。本次會議以“50問”形式系統(tǒng)梳理RTX應(yīng)用的臨床難點，直擊一線醫(yī)生痛點，推動治療規(guī)范化。
大咖云集：共話“RTX撬動”新格局
中國人民解放軍東部戰(zhàn)區(qū)總醫(yī)院的高春林教授首先分享《利妥昔單抗治療兒童SDNS回顧性研究》報告，詳細介紹了利妥昔單抗在兒童腎病綜合征中的最新前沿進展，臨床實踐存在的問題，進一步展示回顧性研究設(shè)計，結(jié)合多中心實際病例分析了利妥昔單抗的療效和安全性初步結(jié)果，期待論文正式發(fā)表。
隨后，復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院的沈茜教授對《利妥昔單抗治療兒童腎病綜合征50問》進行了深入解讀，從RTX的作用機制、適用病種、劑量調(diào)整到治療后的監(jiān)測、激素撤減等多個方面進行了系統(tǒng)闡述，囊括六個章節(jié)（RTX概覽篇、激素依賴/復(fù)發(fā)篇、NS初治篇、NS耐藥篇、不良反應(yīng)篇、注意事項篇），為臨床醫(yī)生提供實用參考。
焦點突破：四大共識引領(lǐng)臨床實踐
初治患兒早期RTX干預(yù)獲強力證據(jù) 徐虹/沈茜教授團隊發(fā)布的國內(nèi)RTXFIRPedINS研究1顯示：初治NS患兒在激素誘導(dǎo)緩解后聯(lián)合RTX治療，1年無復(fù)發(fā)生存率提升至74.4%（對照組30.3%），2年無復(fù)發(fā)率高達62.8%。這一成果被國際權(quán)威期刊《Kidney International Reports》收錄，標(biāo)志著RTX從“挽救治療”邁向“一線預(yù)防”時代。
劑量優(yōu)化與個體化撤減方案 針對FRNS/SDNS患兒，2025年KDIGO指南2推薦基于體表面積調(diào)整RTX劑量（375mg/m2×1-4次）。患兒在病情穩(wěn)定且尿蛋白轉(zhuǎn)陰后，應(yīng)用首劑RTX即可啟動糖皮質(zhì)激素撤減，撤減周期可縮短至3個月；部分患兒誘導(dǎo)緩解階段，除激素外還使用CNI（他克莫司或環(huán)孢素）協(xié)同，優(yōu)先減停副作用顯著藥物。
耐藥性腎病治療新希望 國際多中心研究3證實：RTX可提高CNI耐藥型SRNS患兒的緩解率，推薦盡早使用，為傳統(tǒng)難治性患兒提供突破性選擇。國內(nèi)回顧性病例分析4，同步證實RTX可有效降低CNI 抵抗型 SRNS 患兒尿蛋白，提高血清白蛋白，藥物總體耐受性良好。
高效降復(fù)發(fā)、長期省費用 國內(nèi)發(fā)表的寧夏地區(qū)數(shù)據(jù)5顯示：RTX治療后患兒月均醫(yī)療費用下降32%（1863元→1275元），印證其“高效降復(fù)發(fā)、長期省費用”的雙重價值。
爭議與挑戰(zhàn)：精準(zhǔn)治療仍待探索
專家們結(jié)合自身豐富的臨床經(jīng)驗，分享了利妥昔單抗在不同場景下的應(yīng)用經(jīng)驗和見解，部分議題仍待探索：
RTX治療無效的定義：NS患兒在復(fù)發(fā)后，再次使用RTX仍可獲得緩解，建議明晰RTX治療無效的定義；
患兒維持緩解的策略：定期輸注RTX vs 復(fù)發(fā)后按需治療，需更多高質(zhì)量循證驗證；
生物標(biāo)志物指導(dǎo)用藥：CD19+ B細胞重建與復(fù)發(fā)無直接關(guān)聯(lián)，如何預(yù)測復(fù)發(fā)仍需探索；
RTX破局萬象新，靶向治療啟華章
利妥昔單抗徹底撬動兒童腎病綜合征的治療邏輯——從激素反復(fù)撤減的漫長拉鋸，到精準(zhǔn)狙擊B細胞的靶向突破；從“談激素色變”的沉重負擔(dān)，到“免激素、低復(fù)發(fā)”的自由新生。本次會議以循證為基石，以臨床需求為導(dǎo)向，為兒童腎病綜合征治療樹立了新標(biāo)桿。隨著RTX應(yīng)用的不斷優(yōu)化，更多患兒將迎來無復(fù)發(fā)、免激素的健康未來。
參考文獻：
[1] Liu J, Deng F, Wang X, et al. Early Rituximab as an Add-On Therapy in Children With the Initial Episode of Nephrotic Syndrome. Kidney International Reports. 2024;9(5):1220-1227.
[2] Floege J, Gibson KL, Vivarelli M, Liew A, Radhakrishnan J, Rovin BH. KDIGO 2025 Clinical Practice Guideline for the Management of Nephrotic Syndrome in Children. Kidney International. 2025;107(5):S241-S289.
[3] Chan E Y, Sinha A, Yu E L M, et al. An international, multi-center study evaluated rituximab therapy in childhood steroid-resistant nephrotic syndrome[J]. Kidney International, 2024, 106(6): 1146–1157.
[4] 余思澄, 劉佳璐, 劉嬌嬌, 等. 利妥昔單抗治療兒童CNI抵抗型激素耐藥型腎病綜合征的短期療效[J]. 中華兒科雜志, 2025, 63(2): 185–189.
[5] 楊武, 王小娥, 顧佳樂, 等. 寧夏地區(qū)利妥昔單抗治療兒童原發(fā)性腎病綜合征的開展及療效分析. 臨床腎臟病雜志. 2024;24(2):103-107.
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