3月22日，樂城方面公布了三項率先通過官方評審的細胞治療項目。
送審前的200余項，最后通過的3項，目前轉(zhuǎn)化率僅有約 3 / 200。百里挑一背后，有樂城方的嚴格管控，而這三個項目能過難關(guān)，自然也有它們的過人之處。
項目名稱
適應(yīng)癥
療程
落地醫(yī)院
臍帶間充質(zhì)干細胞注射液治療膝骨關(guān)節(jié)炎技術(shù)
膝骨關(guān)節(jié)炎
單次注射
上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院
氣道基底層干細胞治療技術(shù)
慢性
阻塞性肺病
單次給藥
上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院
改善射血分數(shù)減低型心力衰竭的臍帶來源間充質(zhì)干細胞治療技術(shù)
左室射血分數(shù)（LVEF）≤40% NYHA心功能在II~IV的心力衰竭患者
1周1次
共3次
四川大學華西樂城醫(yī)院
1
上海愛薩爾生物
治療膝骨關(guān)節(jié)炎技術(shù)
目前，上海僅有兩家企業(yè)的MSC臨床進程較快、且適應(yīng)癥為膝骨關(guān)節(jié)炎（KOA）。一家企業(yè)是西比曼，旗下異體人源脂肪間充質(zhì)祖細胞注射液AlloJoin?針對KOA；此次獲批的、符合條件的臍帶間充質(zhì)干細胞注射液治療膝骨關(guān)節(jié)炎技術(shù)，屬于另一家—上海愛薩爾生物。
它以“專注細胞制藥，鑄就卓越品質(zhì)”為已任，細胞制藥為主要產(chǎn)品方向。
其核心產(chǎn)品管線覆蓋間充質(zhì)干細胞藥品、誘導多能干細胞藥品和免疫細胞藥品三大領(lǐng)域。
旗下以膝骨關(guān)節(jié)炎（KOA）為適應(yīng)癥的間充質(zhì)類干細胞產(chǎn)品名為IxCell hUC-MSC-O，是國內(nèi)首批進入III期臨床試驗的干細胞產(chǎn)品之一。
圖源：CDE 當時還未改版
而在國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心官網(wǎng)可以獲悉，2019年5月27日，該產(chǎn)品就已獲得國家藥品監(jiān)督管理局臨床試驗默示許可，批件號 CXSL1900016。另外，這也是實施“60天臨床試驗默許制”后，國內(nèi)第3項干細胞新藥IND獲得默認許可。
已經(jīng)可以說是歷史悠久了。
IxCell hUC-MSC-O是從健康人臍帶組織中分離提取的間充質(zhì)干細胞，通過干細胞的分泌效應(yīng)和自我分化能力修復膝關(guān)節(jié)功能：
分泌細胞因子調(diào)節(jié)關(guān)節(jié)內(nèi)免疫微環(huán)境、增加軟骨自我修復能力
分化為軟骨細胞參與關(guān)節(jié)修復來逆轉(zhuǎn)膝骨關(guān)節(jié)炎的病理進程
在I期、II期臨床試驗中，IxCell hUC-MSC-O產(chǎn)品的安全性和有效性已得到確認，之后，于2023年8月宣布開展“評價IxCell hUC-MSC-O治療膝骨關(guān)節(jié)炎患者的療效和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心Ⅲ期臨床研究”，計劃招募約398例符合研究要求的受試者。
愛薩爾生物曾明確表示，計劃以較低的價格推出該細胞治療產(chǎn)品，讓更多普通民眾能夠負擔得起，提高他們的生活質(zhì)量。
如今，在各類天價細胞療法對比之下，看到它3.6萬/次的治療價格，也算是履行承諾了。
2
吉美瑞生
氣道基底層細胞治療COPD技術(shù)
氣道基底層細胞治療慢性阻塞性肺疾病，這項技術(shù)還是很獨特的，國內(nèi)臨床進展推進較深的應(yīng)當只有吉美瑞生再生醫(yī)學集團，技術(shù)名為REGEND001。
吉美瑞生成立于2015年，專注于干細胞的人體器官再生醫(yī)學領(lǐng)域，通過開發(fā)創(chuàng)新的細胞與基因治療產(chǎn)品，實現(xiàn)人體組織器官的修復、再生和增強。
REGEND001使用的是來源于人支氣管上皮基底層的肺前體細胞，這類細胞以P63、KRT5和SOX9為標志，具備分化為多種肺部上皮細胞的潛能。
通過單次肺內(nèi)給藥技術(shù)將肺前體細胞移植到患者肺部，這些細胞能夠響應(yīng)肺部的大規(guī)模損傷，分化成多種肺部上皮細胞，從而實現(xiàn)受損肺泡區(qū)域的功能性再上皮化，修復肺纖維化損傷，從根本上改善肺臟的換氣功能。
2023年，吉美瑞生完成了REGEND001治療伴肺彌散功能障礙的COPD的Ⅰ期多中心IIT臨床試驗，結(jié)果顯示達到預期的安全性和療效終點。
具體的實驗結(jié)果則于2024年2月發(fā)表在了《科學-轉(zhuǎn)化醫(yī)學》（Science Translational Medicine）上，研究顯示超過70%的COPD患者在接受細胞治療后肺換氣功能顯著改善并伴隨運動能力的提升，長期隨訪提示COPD患者的生存期得到明顯延長
2024年4月，吉美瑞生宣布REGEND001注冊臨床Ⅱ期試驗已完成全部患者入組。
2025年2月，吉美瑞生再生醫(yī)學集團（Regend Therapeutics）成功完成數(shù)千萬元的B+輪融資。
此前2024年度國家重點研發(fā)計劃“干細胞研究與器官修復”重點專項擬立項目名單公示，由吉美瑞生牽頭的項目“氣道基底層干細胞移植治療呼吸系統(tǒng)重大疾病確證性臨床研究”（項目編號：2024YFA1108900）成功入選。
吉美瑞生CEO張婷博士在接受采訪時明確表示：
將在今年上半年與監(jiān)管部門就Ⅲ期臨床試驗展開溝通，預計REGEND001有望在未來三年內(nèi)獲得批準上市，屆時或?qū)⒊蔀槿蚴卓罘闻K再生醫(yī)學產(chǎn)品，與現(xiàn)有的呼吸系統(tǒng)藥物形成互補，并逐步替代器官移植。
3
改善射血分數(shù)減低型心力衰竭
臍帶來源間充質(zhì)干細胞治療技術(shù)
符合條件的相關(guān)技術(shù)，能夠搜集到的資料較少，可查及的是由上海市東方醫(yī)院主導，劉中民團隊研發(fā)的“人臍帶間充質(zhì)干細胞治療心衰注射液”。
其已進入Ⅰ期臨床試驗階段，是我國在該領(lǐng)域的首款藥物。
該注射液是從臍帶黏液質(zhì)中提取的多能干細胞，具有組織修復、免疫調(diào)節(jié)、抗炎作用，并且免疫原性低，可分化為多種細胞類型。
通過小鼠心梗模型和豬冠脈結(jié)扎致心衰模型研究，該注射液可通過旁分泌作用調(diào)控心肌組織微環(huán)境，對于缺血性心肌病中的心肌細胞組織損傷有明顯抑制作用，增加動物心功能，促進血管再生，減少心肌凋亡。
4
要點四：明確轉(zhuǎn)化應(yīng)用申請和實施路徑
不難發(fā)現(xiàn)，這三個項目都在國內(nèi)處于相對領(lǐng)先的臨床試驗階段；適應(yīng)癥普遍，具有較大的臨床應(yīng)用潛力和市場前景；安全性良好，未發(fā)現(xiàn)與細胞治療相關(guān)的重大不良事件。
這符合樂城此次強調(diào)的，當前開展各項的工作會堅持以安全性為前提。
即：具有創(chuàng)新性的、臨床進展深入的、患者急需的（亦或者說能夠帶來可見收益的）、安全的項目更易獲得樂城方面青睞。
寫在文末
總的來說，這次大會開出了一個結(jié)論：重研發(fā)、腳踏實地的團隊或者企業(yè)們，你們會過得越來越好的。
* 文章內(nèi)容僅供參考，不構(gòu)成任何建議
since 2015.
來源/ 部分信息整理自網(wǎng)絡(luò)編輯/ RainForest出品/ 云上細胞團隊
熱門跟貼