2025 年 4 月 11 日
醫(yī)麥客新聞 eMedClub News
2025 年 4 月 11 日，是第 29 個「世界帕金森病日」，也是瑞金醫(yī)院-中國首批帕金森病高級中心暨國內(nèi)首家帕金森病一站式診療中心成立五周年的紀(jì)念日，并且前不久，首位在瑞金醫(yī)院接受自體干細(xì)胞治療的帕金森患者順利出院。這一切，都牽動著每一位「帕友」和他們家屬的心，也吸引著廣大科研與臨床工作者的關(guān)注。
帕金森病（PD）作為第二大常見的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，影響著國內(nèi)數(shù)百萬患者的生活質(zhì)量。今年世界帕金森病日的主題為「人工智能助力帕金森病管理」，為此，瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科專家團(tuán)隊特別攜手躍賽生物等創(chuàng)新企業(yè)，日前在院內(nèi)舉辦了主題為「人工智能和創(chuàng)新技術(shù)助力帕金森病」的患者科普與交流活動。活動現(xiàn)場座無虛席，前來參與活動的患者、家屬以及醫(yī)學(xué)愛好者們熱情高漲。
中國工程院院士、瑞金醫(yī)院院長寧光專門出席了此次活動并致開場辭，他講道：“帕金森病給患者帶來諸多健康問題，也影響著大家的幸福。因此瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科在劉軍主任的帶領(lǐng)下，聯(lián)合功能神經(jīng)外科致力于整合國內(nèi)先進(jìn)治療技術(shù)與方法的應(yīng)用，包括干細(xì)胞移植、神經(jīng)調(diào)控等，同時借助擁有「先行先試」政策優(yōu)勢的海南分院，引入國際前沿藥物及設(shè)備，以盡可能地為患者提供幫助，這也是為醫(yī)者最大的心愿。另外，非常感謝各位患者對瑞金醫(yī)院的信任與積極配合，一起探索新技術(shù)、新方法，也希望未來我們能夠攜手并進(jìn)，共同戰(zhàn)勝帕金森病?！?/p>
寧光院長致辭
隨后，牛夢月醫(yī)生率先帶來了「帕金森病干細(xì)胞治療前景」的主題演講，對帕金森病的發(fā)病機理與干細(xì)胞療法的治療原理進(jìn)行了深入簡出的介紹。
她指出，干細(xì)胞創(chuàng)新療法旨在補充、替代受損神經(jīng)元，恢復(fù)多巴胺水平，有望實現(xiàn)帕金森病功能性治愈，擁有傳統(tǒng)藥物、手術(shù)治療難以比擬的優(yōu)勢。而 iPSC 來源的細(xì)胞治療更是為帕金森病的治療開辟了新的道路，目前國內(nèi)外已經(jīng)公布了多項臨床前研究的初步數(shù)據(jù)，均表明干細(xì)胞治療帕金森病的安全性和有效性，而隨著探索的持續(xù)深入，包括 iPSC 在內(nèi)的干細(xì)胞治療技術(shù)將在帕金森病領(lǐng)域大放異彩。
這一分享極大地引發(fā)了現(xiàn)場聽眾的興趣，諸多患者對干細(xì)胞技術(shù)充滿期待并咨詢了臨床應(yīng)用進(jìn)展與受試者招募等問題。而更另令人激動的是，醫(yī)院首例接受自體干細(xì)胞移植的患者沈阿姨也親臨現(xiàn)場，通過她的訪談視頻、測試影像與現(xiàn)身說法，讓大家真切地感受這一創(chuàng)新療法帶來的療效與改變。
據(jù)沈阿姨介紹，此前震顫、失眠、遲緩、尿頻尿急等問題困擾了她數(shù)十年，嘗試了多種治療方式卻并未好轉(zhuǎn)，甚至曾奔赴日本尋求干細(xì)胞治療卻被告知「干細(xì)胞治療剛起步并不成熟」。乘興而往敗興而歸的沈阿姨在此后幾年持續(xù)關(guān)注這一創(chuàng)新療法，并最終在瑞金醫(yī)院接受了治療，目前多項癥狀都得到了顯著緩解。
沈阿姨樂觀的心態(tài)和與疾病戰(zhàn)斗的執(zhí)著精神深深感染著大家，她分享道：“看著每天在一點點變好，我感覺非常開心和充滿希望?！?/strong>
據(jù)了解，沈阿姨所接受的干細(xì)胞藥物是由躍賽生物自主研發(fā)的自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生細(xì)胞治療候選產(chǎn)品 UX-DA001 注射液，由患者自身細(xì)胞經(jīng)重編程和體外分化制備得到，因此患者接受治療時無需使用免疫抑制劑，從而降低了副作用影響。同時 UX-DA001 有望重建帕金森病患者腦內(nèi)嚴(yán)重受影響的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，改善患者的運動和非運動功能，從而提升患者生活質(zhì)量。
在現(xiàn)場，醫(yī)麥客旗下《峰客訪談》欄目有幸采訪了躍賽生物 UX-DA001 項目臨床試驗 PI——瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科劉軍主任，他給我們分享了干細(xì)胞治療帕金森疾病的關(guān)注要點、臨床情況以及發(fā)展趨勢等。
瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科劉軍主任接受《峰客訪談》記者采訪
躍賽生物的 UX-DA001 注射液是國內(nèi)首款、全球第二款獲批臨床試驗?zāi)驹S可的針對帕金森病的自體 iPSC 衍生細(xì)胞治療候選藥物，其臨床進(jìn)展備受關(guān)注。
劉軍主任表示：“在干細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究中，需要重點關(guān)注安全性和有效性，Ⅰ期臨床更加注重安全性，Ⅲ期臨床則更加關(guān)注有效性。到目前為止，UX-DA001 治療帕金森病 I 期項目入組的患者安全性良好，今天更是現(xiàn)身說法，表明了其對現(xiàn)階段治療情況的滿意?！?/p>
另外，劉軍主任提到瑞金醫(yī)院新的實驗室引入了人工智能評分系統(tǒng)，結(jié)合傳統(tǒng)的專家評分，能夠更加科學(xué)客觀評估治療結(jié)果，降低研究者之間的主觀誤差。
盡管干細(xì)胞是一種非常前沿的治療手段，但據(jù)劉軍主任介紹，患者對該療法的接受程度普遍比較高，臨床試驗的報名非常踴躍，這也體現(xiàn)出了患者對于利用干細(xì)胞療法治愈帕金森病的渴望。
針對患者普遍關(guān)心的干細(xì)胞治療后停藥的可能性問題，劉軍主任持審慎樂觀態(tài)度，他講道：“部分患者在干細(xì)胞治療后能夠?qū)崿F(xiàn)藥物劑量顯著遞減，但完全停藥仍需長期驗證?！?/p>
同時，對于干細(xì)胞的有效性與持續(xù)時間等問題，劉軍主任客觀地表示，目前全球尚未有定論，仍需更多的臨床數(shù)據(jù)驗證，但干細(xì)胞療法極具前景，有望為帕金森病帶來革命性的治療手段。
當(dāng)談及院內(nèi)的帕金森病一站式診療中心，劉軍主任自豪地感慨道：“早在 2020 年，瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科成立了全國首家帕金森病一站式診療中心，這 5 年來我們迎來了質(zhì)的飛躍發(fā)展，從單一化藥物治療發(fā)展為包含干細(xì)胞、基因療法的多樣化治療，同步推進(jìn)了多項臨床試驗，積累了豐富的經(jīng)驗，能夠給帕金森病患者帶來了更多的治療選擇?！?/p>
據(jù)劉軍主任介紹，目前診療中心通過多種不同的臨床研究項目，疊加傳統(tǒng)的治療手段，能夠差異化地為患者推薦最為適合的治療方案，患者覆蓋率可達(dá) 60% 以上。
在采訪的尾聲，劉軍主任面向鏡頭堅定地表示：“帕金森病并不可怕，我們的科研人員、醫(yī)生、創(chuàng)新藥企等將通力合作，提供更多的治療選擇，幫助患者獲得臨床上的改善。廣大「帕友」要有信心，我們將一起同疾病作斗爭，勝利終將屬于我們！”
就像劉軍主任所說，針對帕金病的治療技術(shù)還在不斷地創(chuàng)新，同時傳統(tǒng)的診療方式與康復(fù)手段也在近年來隨著人工智能 AI 的加持賦能有了全面的提升。
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在此次活動上，功能神經(jīng)外科李殿友主任、神經(jīng)內(nèi)科周立徹醫(yī)生、楊曉東醫(yī)生、李媛媛醫(yī)生等多位臨床專家，還分別從神經(jīng)調(diào)控治療、人工智能遠(yuǎn)程評估、腸道干預(yù)療法、患者睡眠管理等多個維度向患者傳播了前沿科學(xué)進(jìn)展與實用的實操經(jīng)驗。
現(xiàn)場播放的「醫(yī)療人工智能系統(tǒng)&人工智能評估平臺」短片也加深了觀眾對新技術(shù)的認(rèn)知，引得觀眾頻頻點頭。在互動環(huán)節(jié)，在場患者體驗了人工智能評估系統(tǒng)，科技賦能醫(yī)療的場景正變得觸手可及。
對于日復(fù)一日、年復(fù)一年忙碌于臨床旁的醫(yī)生來說，這個「4 月 11 日」不過又是幫助患者的平常一天，但卻也是充滿意義的一天。科技的進(jìn)步總會給我們帶來新的戰(zhàn)勝疾病的希望與力量，而我們需要做的，便是堅持相信，永不放棄！
全國衛(wèi)生產(chǎn)業(yè)企業(yè)管理協(xié)會轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)分會（以下簡稱分會）是全國衛(wèi)生產(chǎn)業(yè)企業(yè)管理協(xié)會（以下簡稱總會）的分支機構(gòu)。全國衛(wèi)生產(chǎn)業(yè)企業(yè)管理協(xié)會是由原國家衛(wèi)生部申報，國家民政部登記批準(zhǔn)，1992年10月成立。由從事衛(wèi)生健康企事業(yè)單位和科研、管理等人員自愿結(jié)成的全國性、行業(yè)性、非營利性，具有獨立法人資格的國家一級社會團(tuán)體。登記管理機關(guān)是國家民政部，黨建領(lǐng)導(dǎo)機關(guān)是中央和國家機關(guān)工作委員會，業(yè)務(wù)指導(dǎo)單位是國家衛(wèi)生健康委員會。協(xié)會宗旨：堅持“護(hù)佑健康、發(fā)展產(chǎn)業(yè)、誠信創(chuàng)新、服務(wù)社會”，推進(jìn)衛(wèi)生健康事業(yè)、產(chǎn)業(yè)企業(yè)發(fā)展，為國家經(jīng)濟(jì)建設(shè)和人民健康服務(wù)。CCTMIS（全國衛(wèi)生產(chǎn)業(yè)企業(yè)管理協(xié)會轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)分會）致力打造一個“產(chǎn)學(xué)研醫(yī)、協(xié)同創(chuàng)新”的平臺，目前協(xié)會有超過4000個會員，其中超過半數(shù)為臨床專家型醫(yī)生！
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