*僅供醫(yī)學(xué)專業(yè)人士閱讀參考

“藥創(chuàng)新”深度訪談16位藥企高管、PI， 尋找中國創(chuàng)新藥增長新動能。

整理丨黃思宇

過去十年，中國創(chuàng)新藥跑出“加速度”，從仿制藥為主，到快速跟跑，再到如今憑借大量海外交易、潛在best-in-class、first-in-class引發(fā)世界矚目。海內(nèi)外專家期待，創(chuàng)新藥將成為中國的下一個DeepSeek Moment。

但除了研發(fā)速度全球領(lǐng)先，中國創(chuàng)新藥如何釋放更大潛能？臨床試驗(yàn)與醫(yī)學(xué)事務(wù)有哪些創(chuàng)新的可能？如何借助當(dāng)紅的AI賦能行業(yè)發(fā)展？只有為這些問題找到解法，中國方能全面提升創(chuàng)新藥研發(fā)能力，在激烈的創(chuàng)新藥競賽中站穩(wěn)腳跟，邁向下一個輝煌的十年。

在3月18日-20日舉行的中國（蘇州）創(chuàng)新藥物醫(yī)學(xué)大會暨2025CMAC年會上，“藥創(chuàng)新”就上述問題與16位頂尖創(chuàng)新藥企高管、資深臨床試驗(yàn)PI進(jìn)行了專訪。本文對他們的深刻見解進(jìn)行整理，以饗讀者。

中國創(chuàng)新藥如何釋放更大潛能？

王興利 復(fù)星醫(yī)藥執(zhí)行總裁、全球研發(fā)中心首席執(zhí)行官、創(chuàng)新藥事業(yè)部聯(lián)席首席執(zhí)行官

中國創(chuàng)新藥發(fā)展的時間短，進(jìn)步快，從做仿制藥到me-too，到fast follow，到開始做一些best-in-class。今天全球1/3的license deal來自中國，有這樣的成績，要為中國的醫(yī)藥科學(xué)家們點(diǎn)個贊。

但是，現(xiàn)在行業(yè)里的“重磅炸彈”幾乎沒有來自中國的。中國的創(chuàng)新藥更多是進(jìn)行工藝或者工程上的革新，不論是ADC還是雙抗，都是趨向于best-in-class，而不是真正意義上的first-in-class。

這并不是錯的，需要一個過程。最著名的GLP-1司美格魯肽，也是經(jīng)過了二三十年的耕耘才成為“重磅炸彈”，而中國做創(chuàng)新藥的整個歷史也沒有二三十年。我們要知道自己的缺陷在哪里，去補(bǔ)強(qiáng)缺陷。總體來說，中國創(chuàng)新藥是走向繁榮的，我相信未來中國也會有first-in-class的藥物出現(xiàn)，這是不容置疑的。

王莉 禮來全球高級副總裁，禮來中國藥物開發(fā)及醫(yī)學(xué)事務(wù)中心負(fù)責(zé)人

中國的藥物研發(fā)速度和十年前相比是突飛猛進(jìn)的。而最近幾年，跨國藥企的中國部門逐漸實(shí)現(xiàn)了四個“全球同步”：全球同步研發(fā)、全球同步遞交、全球同步審批和全球同步上市。

不過，在為今天的成績感到自豪時，也要看到中國與全球的臨床研發(fā)速度相比仍有長足的進(jìn)步空間，包括提升新藥審評速度、優(yōu)化臨床研究手續(xù)、研究型醫(yī)院擴(kuò)容等。還要有優(yōu)質(zhì)的人才，不僅精于技術(shù)，也有更加高瞻遠(yuǎn)矚的策略思維、臨床研究解讀能力、與藥監(jiān)部門溝通的能力，幫助提升臨床研究效率。

吳諸麗 復(fù)星醫(yī)藥全球研發(fā)中心高級副總裁、首席醫(yī)學(xué)官（腫瘤），復(fù)星醫(yī)藥合伙人

中國在新藥研發(fā)上有這幾大優(yōu)勢：（1）患者基數(shù)大；（2）患者比較集中，不像美國可能還要去社區(qū)招募患者；（3）中國的研究者對新藥研發(fā)有高度的熱情，有“主人翁”精神，在患者入組、質(zhì)量管理等方面都提供了很大的支持。

比如臨床入組的速度，中國可能是歐美的1.5-2倍甚至更多，每個患者的成本是歐美國家的1/5-1/3。越來越多的外資藥企希望用中國的臨床數(shù)據(jù)支持未來和海外的研發(fā)。

中國的創(chuàng)新藥企也非常向往first-in-class。但是通常來說，“第一個吃螃蟹”的人可能會碰到各種問題，first-in-class真正能成藥的并不是太多。在不斷打磨的過程中，到了第二代、第三代才會有更好的成藥性，在療效和安全性方面有更大的提升。

還要避免同質(zhì)化競爭。比如Claudin18.2，可以做單抗、雙抗、ADC，還可以做CAR-T。那么就要思考，合格產(chǎn)品的策略是什么，如何定位這個產(chǎn)品。一個靶點(diǎn)的目標(biāo)人群總是相似的，如果內(nèi)部競爭都難以消化，就可能造成研究資源和患者資源的浪費(fèi)。

黃薇 石藥集團(tuán)首席醫(yī)學(xué)官

天下武功，唯快不破。藥企研發(fā)也是這樣，一旦速度跟不上就只能“挨打”。這方面中國有得天獨(dú)厚的優(yōu)勢，患者人群基數(shù)大，腫瘤等疑難患者傾向于到一線城市的大醫(yī)院治療，便于快速入組，歐美很難趕上中國的臨床研究速度。

2024年，中國創(chuàng)新藥出海交易總額500多億美元，充分說明全球?qū)χ袊邪l(fā)實(shí)力的認(rèn)可。我相信國內(nèi)的創(chuàng)新藥企有能力把控和挑選產(chǎn)品，分得清哪些可以拿出去賣，哪些應(yīng)該留在自己手里。既然能做出一個好的產(chǎn)品，未來一定有能力做出第二個、第三個好的產(chǎn)品。

周蘇 安斯泰來大中華區(qū)醫(yī)學(xué)事務(wù)負(fù)責(zé)人

中國藥企的研發(fā)速度和效率肯定是全球首屈一指的。我們常說世界上有三種速度：fast（快）、very fast（非?？欤?、China fast（中國速度）?，F(xiàn)在中國早期開發(fā)的能力也越來越強(qiáng)，發(fā)現(xiàn)新靶點(diǎn)的能力已經(jīng)和美國比肩了，遲早有一天也是要引領(lǐng)全球的。

面對“內(nèi)卷”，創(chuàng)新藥企有兩種破局方式。一種是比同行更“卷”，另一種就是跳出“內(nèi)卷”，借助新的工具提升效率，拓寬邊界。以糖尿病產(chǎn)品為例，過去要住院監(jiān)測和調(diào)控血糖，現(xiàn)在居家也可以監(jiān)測血糖并且控制得很好。如何借助科技的力量，順應(yīng)患者需求，是應(yīng)對“內(nèi)卷”的參考方向之一。

張國才 輝瑞藥物科學(xué)腫瘤與免疫中國負(fù)責(zé)人

隨著研究的深入，我們對腫瘤的認(rèn)識其實(shí)越來越“模糊”，只能借助于工程學(xué)的概念，像做IT和芯片一樣去不斷地快速迭代，不斷地把概念快速引入到臨床階段，快速找出正確的分子。按照這個趨勢，未來藥物的研發(fā)會更加復(fù)雜，但也更加快速。

很多年前行業(yè)內(nèi)提倡“fast fail，fast win”，但那更多是在分子篩選和臨床前階段。未來這個概念會慢慢拓展到臨床階段，傳統(tǒng)的臨床試驗(yàn)設(shè)計也會發(fā)生變化，從而適應(yīng)新的趨勢。

臨床試驗(yàn)的創(chuàng)新實(shí)踐

方翼 北京大學(xué)人民醫(yī)院國家藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)I期臨床試驗(yàn)研究室主任

隨著直接針對機(jī)制研發(fā)的藥物越來越多，傳統(tǒng)的一些I期臨床研究方法和研究內(nèi)容，已經(jīng)不能滿足新的藥物研發(fā)需求了。

例如基因治療，通過合適的遞送方式將基因編輯的酶送入體內(nèi)后，能夠在體內(nèi)對基因進(jìn)行重編輯，用于治療早老性癡呆、帕金森病等。對于這種療法，進(jìn)入體內(nèi)的藥物量和治療效果之間沒有明顯的量效關(guān)系，也測不出藥物的去向，如何更好地進(jìn)行I期臨床？

因此，未來要更多地從生物學(xué)、細(xì)胞學(xué)，甚至更深層次的受體動力學(xué)等層面去看待I期臨床，把導(dǎo)致疾病的基礎(chǔ)和治療疾病的基礎(chǔ)都弄明白，才能更高質(zhì)量地開展I期臨床，推動藥物在大規(guī)模人群中的研究和獲批上市，并借此改寫目前很多基于化合物的臨床研究指南。

張劍 復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院I期臨床研究病房主任

I期臨床最重要的責(zé)任就是摸索出藥物的安全性和耐受性。另一個非常重要的目的在于，當(dāng)藥物確實(shí)有一點(diǎn)缺陷時，如何通過醫(yī)療上的探討和特殊的研究方法，為藥物找到獨(dú)特的出路，推動好的藥物加速上市。

在精準(zhǔn)醫(yī)療的驅(qū)動下，我們要更加精準(zhǔn)地管理好臨床試驗(yàn)患者，特別是患者的安全性。部分first-in-class的創(chuàng)新藥可能有罕見毒性，一些ADC藥物可能導(dǎo)致角膜上皮損傷、ADC相關(guān)肺炎、皮膚改變等。在早期臨床研究中，精準(zhǔn)地管理患者的不良事件，形成處理不良事件的規(guī)范，將為III期臨床的成功和新藥上市奠定重要基礎(chǔ)。

王亞寧 瑞寧康生物醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼CEO，前FDA臨床定量藥理部部長

定量藥理學(xué)，就是在新藥研發(fā)及審評審批中將已有的數(shù)據(jù)數(shù)學(xué)模型化，用于對接下來的臨床試驗(yàn)進(jìn)行優(yōu)化，提高成功率。

定量藥理學(xué)更高級的作用在于，有望取代實(shí)際的臨床試驗(yàn)，這也是定量藥理學(xué)行業(yè)奮斗多年的目標(biāo)。未來可以用模型設(shè)計一個分子，再用模型預(yù)測分子進(jìn)入人體后如何作用，模擬在孕婦、肝腎功能損傷患者等特殊人群中的試驗(yàn)，用模擬臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)說服監(jiān)管部門，從而大幅縮短藥物發(fā)現(xiàn)、研發(fā)和批準(zhǔn)的時間。在這方面，美國FDA已經(jīng)走在前列。

楊彬 和黃醫(yī)藥臨床運(yùn)營副總裁、臨床運(yùn)營部負(fù)責(zé)人

開展全球多中心臨床最重要的一點(diǎn)，就是不能把國內(nèi)的經(jīng)驗(yàn)直接帶入。我們必須認(rèn)識到，在全球的政策法規(guī)體系中，具體的執(zhí)行流程和國內(nèi)還是有一些差異的，要充分認(rèn)識并尊重這些差異。

還要做好預(yù)案，提前思考可能出現(xiàn)的各種風(fēng)險、與國內(nèi)不太一致的地方。對于每一個潛在的風(fēng)險，我們?nèi)绾翁幚?？需要哪些資源（人員、資金等）？這樣就不至于問題真的發(fā)生時手忙腳亂。

醫(yī)學(xué)事務(wù)如何賦能增長？

谷成明 揚(yáng)子江市場和醫(yī)學(xué)事務(wù)部負(fù)責(zé)人

臨床數(shù)據(jù)和真實(shí)世界數(shù)據(jù)是不一樣的。臨床研究的每一項(xiàng)數(shù)據(jù)都是精挑細(xì)選得來的，就像開了個金礦，稍微提煉一下就能用了。但真實(shí)世界研究的混雜因素特別多，需要“沙里淘金”。

這其實(shí)也是藥物療效和效果的區(qū)別。臨床數(shù)據(jù)代表的是療效，而真實(shí)世界數(shù)據(jù)體現(xiàn)的才是效果。舉個例子，一輛法拉利跑車在賽車場上能跑300公里/小時，這是療效，但在擁擠的城市道路上只能開20公里/小時，這才是效果。

在藥物研發(fā)中，我們不僅要看療效，更要看效果。高質(zhì)量的證據(jù)可以支持臨床指南或共識的制定，也可以形成多種模態(tài)的醫(yī)學(xué)信息傳遞給客戶。

崔楠 雅培中國區(qū)醫(yī)學(xué)事務(wù)負(fù)責(zé)人

醫(yī)學(xué)事務(wù)的職能主要體現(xiàn)在三個方面：（1）數(shù)據(jù)生成；（2）醫(yī)學(xué)溝通，讓醫(yī)生和患者了解到未滿足需求的存在；（3）價值傳遞，創(chuàng)新藥能否讓患者觸達(dá)，價格、醫(yī)保溝通、準(zhǔn)入溝通都非常關(guān)鍵。對全新的創(chuàng)新產(chǎn)品，尤其是first-in-class產(chǎn)品的上市，醫(yī)學(xué)事務(wù)是絕對的引領(lǐng)作用。

每個國家的患者路徑不同，比如美國的患者要先看全科醫(yī)生再轉(zhuǎn)診給?？漆t(yī)生，而中國的患者會直接去三甲醫(yī)院找專科醫(yī)生，意味著針對美國的上市策略不一定適合中國。把海外的經(jīng)驗(yàn)照搬到中國，未必能助力產(chǎn)品上市后的騰飛。更關(guān)鍵的是case by case去討論，清楚地找到每個國家的患者路徑和未滿足的需求。

在和海外同事溝通時，中國的醫(yī)學(xué)事務(wù)要學(xué)會講清楚why。中國人非常追求落地，所以才有了“中國速度”。在和海外同事溝通時，中國同事往往直接告訴對方“我要做什么”。但如果對方不理解“你為什么要這么做”，就會影響溝通的有效性。

范俊豪 CSL中國區(qū)醫(yī)學(xué)負(fù)責(zé)人

醫(yī)療反腐等環(huán)境變化要求企業(yè)與醫(yī)生互動時更加規(guī)范，更加學(xué)術(shù)化，這對MSL而言是一個利好，同時也提出了更高的要求。未來，MSL不能只關(guān)注自己的產(chǎn)品，還要把視野放大到“以患者為中心”，與醫(yī)生進(jìn)行疾病管理等方面的互動。這意味著MSL要對整體醫(yī)療環(huán)境、醫(yī)生臨床工作中的實(shí)際問題和挑戰(zhàn)有更清晰的認(rèn)識。

MSL還要有整合資源的能力，例如把臨床專家、藥學(xué)專家和醫(yī)院管理層拉到一起，結(jié)合醫(yī)院政策、藥品管理等話題進(jìn)行互動和交流，讓臨床專家影響藥學(xué)專家，也讓藥學(xué)專家和醫(yī)院管理層幫助臨床醫(yī)生理解藥品管理、醫(yī)院管理方面的訴求。

徐美林 GE醫(yī)療藥物診斷事業(yè)部大中華區(qū)醫(yī)學(xué)負(fù)責(zé)人

MSL如何與KOL互動是一個非常經(jīng)典的問題。我用將近5年時間對此進(jìn)行了系統(tǒng)性研究，訪談了23家公司的43位MSL或MSL經(jīng)理，發(fā)現(xiàn)MSL與KOL互動時主要基于以下機(jī)制選擇策略：

（1）KOL自身因素，包括KOL的學(xué)術(shù)興趣、需求、性格等；（2）MSL自身因素，包括MSL的學(xué)術(shù)優(yōu)勢、公司政策、擁有的資源等；（3）雙方關(guān)系，包括合作基礎(chǔ)、合作頻率等；（4）需求與資源的匹配情況。

過去，MSL主要負(fù)責(zé)向醫(yī)生傳遞醫(yī)學(xué)信息，回復(fù)醫(yī)生問題。但隨著總體需求的變化，未來MSL需要具備更多技能，例如如何借助AI解讀和分析研究數(shù)據(jù)等。

AI+醫(yī)藥的全新可能

王偉 拜耳副總裁、影像診斷事業(yè)部亞太醫(yī)學(xué)總監(jiān)

AI在大型放射科設(shè)備、信息流管理和輔助放射科醫(yī)生診斷中都非常常態(tài)化了。例如肺結(jié)節(jié)的檢出，以往醫(yī)生要去掃描薄層的CT，產(chǎn)生上千張片子，用肉眼看好幾遍。即使是經(jīng)驗(yàn)非常豐富的老醫(yī)生，可能也需要10分鐘去診斷一個患者。有了AI以后，只用幾秒時間就能把可疑病灶全部檢出，醫(yī)生只需要對幾處可疑病灶進(jìn)行確認(rèn)即可。

AI也是影像診斷數(shù)字化解決方案非常突出的表現(xiàn)。影像診斷數(shù)字化解決方案是一個整體，包括硬件、信息傳輸和存儲系統(tǒng)的升級?，F(xiàn)在國家大力倡導(dǎo)的檢查報告互認(rèn)互通就是一個數(shù)字化的問題，需要先通過數(shù)字化建立互認(rèn)的標(biāo)準(zhǔn)，光靠人力肯定是不夠的。

張菁 復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院抗生素研究所副所長、臨床藥理研究中心主任

AI在抗菌藥研發(fā)領(lǐng)域有很多的應(yīng)用，最主要的就是通過AI預(yù)警病原體對抗菌藥物的敏感性和耐藥性。在抗菌藥物的臨床試驗(yàn)中，我們也可以利用AI建立虛擬隊(duì)列，在確證性臨床研究中做好非劣效性界值的確定。

此外，抗菌藥物上市后，可以通過模型引導(dǎo)的精準(zhǔn)用藥（MIPD），提供適合患者的劑量和給藥方式，推動抗生素合理臨床應(yīng)用。

在抗菌藥研發(fā)領(lǐng)域，科學(xué)家們已經(jīng)通過AI找到可用于新藥研發(fā)的目標(biāo)化合物。雖然還沒有走到臨床，但這一定是未來的趨勢。

作者簡介

精彩資訊等你來

本文來源：藥創(chuàng)新

責(zé)任編輯：Sheep

*醫(yī)學(xué)界力求其發(fā)表內(nèi)容專業(yè)、可靠，但不對內(nèi)容的準(zhǔn)確性做出承諾；請相關(guān)各方在采用或以此作為決策依據(jù)時另行核查。