近日，中國首例接受自體干細胞移植治療的帕金森病患者現(xiàn)身上海瑞金醫(yī)院科普活動，首度面向公眾分享其階段性康復體驗，標志著我國在自體干細胞治療帕金森病，的臨床研究道路上邁出了關鍵的一步。
帕金森病的疾病治療現(xiàn)狀
帕金森?。≒D）是常見的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，為中腦黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元退行性病變，致紋狀體多巴胺分泌不足。其典型表現(xiàn)為運動障礙，如震顫、肌強直、運動遲緩等，且病情加重會降低患者生活自理能力。
流行病學調(diào)查表明，歐美國家60歲以上帕金森病患病率為1%，我國65歲以上達1.7%，患者已超300萬，預計至2030年我國將超500萬患者。
當前帕金森病治療以藥物為主，如左旋多巴類等緩解癥狀，但5年后易出現(xiàn)藥效波動且難阻病情進展。部分患者可選DBS術(shù)改善運動障礙，不過需長期調(diào)控參數(shù)，療效或逐漸下降。
傳統(tǒng)的治療方法均無法再生多巴胺神經(jīng)元或解決神經(jīng)元退行性病變的問題，無法根本改變病程。而干細胞技術(shù)有望為帕金森病帶來治愈希望。
中國首例66歲帕金森病患者接受
自體干細胞療法——從寸步難行
開始的重生之旅
2022年12月9日，上海交大醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院宣布啟動帕金森病自體干細胞治療項目，由劉軍主任牽頭國內(nèi)首個相關I期臨床試驗并招募患者。
66歲的帕金森患者沈女士（化名）是該臨床試驗的受益者，她確診帕金森病已14年，歷經(jīng)從單藥到多藥聯(lián)用的漫長治療。病情進展后，她出現(xiàn)藥效波動、睡眠障礙、肢體僵硬及尿失禁等，尤以“粘步現(xiàn)象”最困擾她。
手術(shù)后，沈女士的康復速度遠超預期：
術(shù)后當天：清醒后即可在床上活動肢體；
術(shù)后次日：下地行走；
術(shù)后一個月：實現(xiàn)全天自主行走，睡眠時間延長至6小時，肢體僵硬和震顫顯著減輕，甚至能完成太極拳、八段錦等復雜動作。
“每天都能感受到細微進步，這種‘一天比一天好’的狀態(tài)讓我充滿希望。”沈女士在瑞金醫(yī)院的科普活動中分享道。
沈女士接受的療法名為“UX-DA001注射液”，是一款自體iPSC衍生的細胞治療產(chǎn)品，旨在取代帕金森病中丟失的多巴胺產(chǎn)生神經(jīng)元。
操作流程分為四步
1.采集與重編程：提取外周血細胞，通過基因編輯為誘導多能干細胞。
2.定向分化：實驗室中，干細胞被誘導分化為可成熟的功能神經(jīng)元前體。
3.精準移植：經(jīng)微創(chuàng)手術(shù)，將細胞精準注入腦內(nèi)黑質(zhì)-紋狀體區(qū)域，使前體細胞發(fā)育為成熟多巴胺神經(jīng)元。
4.功能恢復：移植細胞3-6月成熟，釋放多巴胺，重建受損的神經(jīng)信號通路。
總結(jié)
沈女士的故事不僅是醫(yī)學的勝利，更是人類對抗神經(jīng)退行性疾病的希望之光。隨著細胞療法的成熟與普及，帕金森病或許將從“不死的癌癥”變?yōu)榭芍斡穆圆 ?/p>
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