去年5月7日，上海長征醫(yī)院殷浩教授團隊聯(lián)合中國科學(xué)院程新教授團隊在《細(xì)胞·發(fā)現(xiàn)》發(fā)表突破性成果——通過干細(xì)胞來源的自體再生胰島移植，成功實現(xiàn)一名患病25年的Ⅱ型糖尿病患者功能性治愈。消息發(fā)布后，立即引起廣泛關(guān)注。
一年后，好消息再度傳來。記者從上海長征醫(yī)院獲悉，該院器官移植科主任殷浩與合作團隊先后利用自體和異體再生胰島移植，成功治愈了多例Ⅰ型糖尿病患者。在他們長期研發(fā)和臨床研究的基礎(chǔ)上，今年4月18日，“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的臨床試驗?zāi)驹S可。這是全球第二個、也是中國第一個獲得臨床試驗批件的異體通用型再生胰島產(chǎn)品，標(biāo)志著我國在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域又邁出了歷史性的一步。
殷浩介紹，E-islet 01是利用細(xì)胞重編程和定向分化等前沿技術(shù)將健康供體來源的血液細(xì)胞轉(zhuǎn)化為內(nèi)胚層干細(xì)胞，再以內(nèi)胚層干細(xì)胞為原材料定向制備的再生胰島，其具備與健康胰島一致的結(jié)構(gòu)和功能，能夠通過實時感知血糖變化精準(zhǔn)分泌包括胰島素、胰高血糖素、生長抑素等一系列內(nèi)分泌激素，從而維持血糖穩(wěn)態(tài)。長征醫(yī)院的臨床研究（IIT）表明，E-islet 01經(jīng)微創(chuàng)操作輸注到患者肝門靜脈內(nèi)，可實現(xiàn)胰島功能衰竭糖尿?。á裥秃蛧?yán)重Ⅱ型）患者的治愈。
實驗室分離胰島細(xì)胞
為患者實施微創(chuàng)的再生胰島移植
中國有超過1.4 億糖尿病患者。糖尿病分為Ⅰ型和Ⅱ型，目前絕大部分Ⅱ型糖尿病早期通過口服藥物或使用胰島素可以維持得很好。Ⅰ型糖尿病是由于自身免疫攻擊胰島β細(xì)胞造成胰島素絕對缺乏的代謝紊亂綜合癥，患者需要終身依賴外源胰島素注射維持生命。目前公認(rèn)的功能性治愈的唯一手段，是利用供體捐獻的胰腺，分離出胰島組織移植給這類患者。但受制于供體嚴(yán)重匱乏，導(dǎo)致難以臨床推廣。
上海長征醫(yī)院與中國科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心的科研人員，在多年研究的基礎(chǔ)上，開展了大量實驗攻克這一難題。技術(shù)核心在于一種新類型的干細(xì)胞即“內(nèi)胚層干細(xì)胞”，這種干細(xì)胞一方面在體內(nèi)不會增殖，避免了形成腫瘤的可能性；另一方面又非常高效，可以非常精準(zhǔn)地變成胰島、肝臟等細(xì)胞類型。“它是一種非常好的原材料，通過引導(dǎo)可以按照體內(nèi)發(fā)育的過程，變成所需的細(xì)胞類型?！敝锌圃悍肿蛹?xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心研究員程新介紹。
“通俗來講，這些胰島細(xì)胞本該經(jīng)過10月懷胎出生后，再通過十幾年的生長發(fā)育才能成熟，如今我們在體外只要用幾個星期的時間，就能大規(guī)模地把它擴增出來?！币蠛普f，現(xiàn)在利用最新的“新型人內(nèi)胚層干細(xì)胞（EnSC）及其胰向分化技術(shù)”，通過精準(zhǔn)模擬體內(nèi)發(fā)育過程，已經(jīng)實現(xiàn)了再生胰島組織（E-islet）的體外高效規(guī)?；苽?。在臨床應(yīng)用中，其輸注過程也十分簡便?；颊邇H需局部麻醉，通過一個小穿刺將其輸注到肝臟的門靜脈中，這些細(xì)胞就能夠定植，并開始發(fā)揮功效。
研發(fā)團隊（前排左一為殷浩，前排右一為程新）
殷浩當(dāng)選亞洲胰腺暨胰島移植協(xié)會（APITA）首位華人主席
殷浩表示，這項技術(shù)具有極強的交叉性，涉及移植外科、內(nèi)分泌疾病治療以及干細(xì)胞研究等多學(xué)科。正是通過與內(nèi)分泌專家、干細(xì)胞領(lǐng)域?qū)＜乙约懊庖呋蚓庉媽＜业木o密合作，才有機會一次次成功實現(xiàn)技術(shù)上的突破。這不僅是國內(nèi)醫(yī)學(xué)整合發(fā)展的典型案例，也是跨界合作的典范。
據(jù)介紹，目前E-islet 01已經(jīng)實現(xiàn)了標(biāo)準(zhǔn)化及規(guī)?；苽?，產(chǎn)品從生產(chǎn)到臨床應(yīng)用全流程可追溯、質(zhì)量穩(wěn)定均一，為臨床試驗的高效推進及未來規(guī)模產(chǎn)業(yè)化落地夯實了技術(shù)基礎(chǔ)。現(xiàn)在研發(fā)方也具備利用患者自體細(xì)胞制備“自體再生胰島”的技術(shù)平臺，并正在開發(fā)不需要免疫抑制劑的“廣義通用型”貨架型產(chǎn)品，讓中國創(chuàng)新惠及全球患者。
原標(biāo)題：《長征醫(yī)院又傳喜訊：自體和異體再生胰島移植治愈多例Ⅰ型糖尿病患者》
欄目主編：張駿 圖片來源：均受訪者提供
來源：作者：解放日報 劉雪妍
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