2025年3月24日，吉美瑞生再生醫(yī)學(xué)集團(tuán)的氣道基底層干細(xì)胞治療慢性阻塞性肺疾病項(xiàng)目在海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)正式啟動(dòng)，首例慢阻肺病患者已在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院順利完成了干細(xì)胞治療。
圖源：吉美瑞生
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氣道基底層細(xì)胞治療技術(shù)的由來(lái)
慢性阻塞性肺疾病（COPD）是中國(guó)第三大死亡原因，患者超1億人，傳統(tǒng)藥物（如支氣管擴(kuò)張劑、糖皮質(zhì)激素）僅能緩解癥狀，無(wú)法修復(fù)肺組織損傷。特發(fā)性肺纖維化（IPF）及支氣管擴(kuò)張癥同樣缺乏有效治療手段，而器官移植又受限于供體短缺和排異風(fēng)險(xiǎn)。
吉美瑞生團(tuán)隊(duì)基于創(chuàng)始人左為教授（清華大學(xué)博士，美國(guó)加州大學(xué)博士后）在器官前體細(xì)胞領(lǐng)域15年的研究積累，提出通過(guò)自體肺前體細(xì)胞移植實(shí)現(xiàn)肺組織再生，從根本上解決肺損傷疾病的治療困境。
理論可行，前體細(xì)胞具有自我增殖和分化潛能，且取自患者自身，還可以避免倫理爭(zhēng)議和排異反應(yīng)。
在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中，吉美瑞生團(tuán)隊(duì)證實(shí)了肺前體細(xì)胞能夠修復(fù)肺泡中受損的上皮組織，并開(kāi)發(fā)了人P63+肺前體細(xì)胞的分離擴(kuò)增專利技術(shù)R-Clone?，還挖掘了肺前體細(xì)胞的肺內(nèi)移植方法。
而氣道基底層干細(xì)胞治療COPD技術(shù)的核心，就是運(yùn)用專利性R-Clone細(xì)胞擴(kuò)增技術(shù)，從患者氣道健康區(qū)域采集自體成體干細(xì)胞。經(jīng)體外約四周的細(xì)胞培養(yǎng)實(shí)現(xiàn)規(guī)模化增殖后，通過(guò)支氣管鏡實(shí)施細(xì)胞移植至肺部損傷區(qū)域。
該技術(shù)操作具備微創(chuàng)性和便捷性特征，在門診環(huán)境下的支氣管鏡室完成治療操作即可，單次移植、長(zhǎng)期有效。
由該技術(shù)培育出的細(xì)胞制劑，即REGEND001。
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十年探索 終迎曙光
自2016年起，吉美瑞生踏上了探索肺再生醫(yī)學(xué)的征程，歷經(jīng)十年磨礪，終在曙光中迎來(lái)突破。
最初三年（2016-2019年），團(tuán)隊(duì)開(kāi)展了包含20例COPD患者的探索性臨床試驗(yàn)，運(yùn)用自主研發(fā)的R-Clone專利技術(shù)，擴(kuò)增患者氣道健康部位的P63/KRT5陽(yáng)性成體干細(xì)胞，再通過(guò)支氣管鏡精準(zhǔn)移植至受損肺部。
2021年6月，REGEND001獲得國(guó)家藥監(jiān)局頒發(fā)的針對(duì)肺彌散功能障礙的慢性阻塞性肺?。–OPD）的藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書(shū)后，正式開(kāi)啟了Ⅰ期臨床試驗(yàn)，這一階段聚焦于安全性評(píng)估與初步療效觀察。
2022年8月1日，REGEND001在廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院順利完成中國(guó)首例受試者給藥。
2023年3月，Ⅱ期臨床試驗(yàn)多中心啟動(dòng)，采用隨機(jī)盲法、安慰劑對(duì)照設(shè)計(jì)，全面評(píng)估療效與安全性；
圖源：吉美瑞生
同年9月，吉美瑞生董事長(zhǎng)左為教授在2023歐洲呼吸學(xué)會(huì)國(guó)際大會(huì)（ERS Conference）以新聞發(fā)布會(huì)和口頭匯報(bào)雙重形式向全球首次公布了Ⅰ期多中心IIT臨床試驗(yàn)研究成果：
所有17例受試者對(duì)細(xì)胞治療耐受良好，未報(bào)告細(xì)胞治療相關(guān)嚴(yán)重不良事件。細(xì)胞治療受試者表現(xiàn)出肺彌散功能(DLCO)和用力肺活量（FVC）的改善，結(jié)果具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著意義。
圖源：吉美瑞生
最終，該消息入選新聞發(fā)布會(huì)的全球呼吸領(lǐng)域年度最重要的三項(xiàng)研究進(jìn)展之一。新聞內(nèi)容被全球215家英文媒體報(bào)導(dǎo)，超10億人閱讀。
2024年2月，REGEND001治療COPD的I期臨床研究成果發(fā)表在《科學(xué)-轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》（Science Translational Medicine）上。研究結(jié)果顯示，細(xì)胞治療后有超過(guò)70%的COPD患者表現(xiàn)為肺換氣功能的顯著改善并伴隨運(yùn)動(dòng)能力的提升，長(zhǎng)期隨訪提示COPD患者的生存期得到明顯延長(zhǎng)。
2024年4月，REGEND001注冊(cè)臨床Ⅱ期試驗(yàn)完成全部患者入組，進(jìn)一步評(píng)估該治療方法的有效性和安全性。
再將時(shí)間往后推，吉美瑞生預(yù)計(jì)在2025年內(nèi)啟動(dòng)REGEND001針對(duì)COPD的III期確證性臨床試驗(yàn)。
寫(xiě)在文末
近十年探索，從實(shí)驗(yàn)室到臨床，REGEND001每每往前推進(jìn)一步，都意味著COPD患者能夠少一分痛苦，多一份新生的可能；它的推動(dòng)亦代表著，深耕科研、踏實(shí)做事的吉美瑞生，將要摘得屬于它自己的甜美果實(shí)。
* 文章內(nèi)容僅供參考，不構(gòu)成任何建議
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來(lái)源/ 部分信息整理自網(wǎng)絡(luò)編輯/ RainForest出品/ 云上細(xì)胞團(tuán)隊(duì)
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