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健識局了解到，克拉屈濱可表現(xiàn)出長達一年的藥物治療作用。在起始治療的前6個月內(nèi)最多只需要服用6天藥物（兩個3天療程），6個月后根據(jù)臨床醫(yī)生判斷每6個月按需給藥。

“平路走都走不了一會兒，就沒勁了”

“說話，說多了的時候比較累。”

“醫(yī)生，我媽媽這病三十多年了，眼皮有沒有希望抬起來？”

2024年，央視的一檔醫(yī)療紀錄片聚焦在了這樣一個群體：他們的發(fā)病不分年齡、性別，開始是看東西出現(xiàn)重影，眼皮抬不起來；過了幾個月，走著走著人忽然沒了力氣，直接癱倒在了路上；再過陣子，喝水、吃飯、說話，就連最基本的呼吸都成了困難。

有患者這樣形容：“一粒米、有時候一片韭菜葉子都能把人給卡死?！?/p>

這種疾病被稱作重癥肌無力（簡稱MG），是神經(jīng)和肌肉間“接觸不良”導致。重癥肌無力2018年在我國被列為罕見病，在中國的年發(fā)病率為十萬分之0.68，換言之每年大約20萬人中就有1位患者發(fā)病[1]。這種疾病以病程長、易復發(fā)、難治愈著稱。全身型重癥肌無力患者除了眼部癥狀，還會有四肢、面肌、延髓肌和/或呼吸肌的無力，疾病嚴重影響生活日常。

然而，面對這種特殊的疾病，傳統(tǒng)的藥物只能相對改善患者病情，但很難持續(xù)緩解，另外，長期使用抗膽堿酯酶、激素類等治療藥物，會讓患者產(chǎn)生嚴重的副作用。

罕見，不意味著就要被放棄。這幾年，越來越多重癥肌無力的創(chuàng)新藥物問世。2024年，艾加莫德、依庫珠單抗順利進入國家醫(yī)保目錄；尼卡利單抗、泰它西普等藥物得到國家藥監(jiān)注冊部門的優(yōu)先審評。2025年伊始，又有一款全新的特效口服藥克拉屈濱正在開展三期臨床研究。

隨著更多創(chuàng)新藥物的開發(fā)和獲批，重癥肌無力的診療，有望往前再踏一步。

診療的兩難

重癥肌無力的最早醫(yī)學記載始于1672年。經(jīng)過上百年的研究，醫(yī)生們才找到了病因：神經(jīng)遞質(zhì)異常。

根據(jù)美國重癥肌無力基金會（簡稱MGFA）的臨床分型，重癥肌無力被分為5型：I型患者癥狀最輕；II-IV型患者都屬于全身型肌無力，包括眼肌、四肢、呼吸肌等，到了V型，患者會遭遇嚴重的呼吸困難，需要插管才能維持生命。

科學家很快發(fā)明了對癥治療的抗乙酰膽堿藥物，之后吡啶斯的明、新斯的明、溴吡斯的明不斷迭代，至今這類藥物都是重癥肌無力的一線治療方案。

這幾年，人們對于重癥肌無力的認識和研究獲得了更加系統(tǒng)、深入的進展。更多治療重癥肌無力的藥品出現(xiàn)：糖皮質(zhì)激素、傳統(tǒng)免疫抑制劑，以及利妥昔單抗、依庫珠單抗、艾加莫德等創(chuàng)新靶向藥物，讓重癥肌無力患者有了更多的治療希望。

但如今的治療方式仍然存在缺陷。絕大多數(shù)患者只能通過治療得到暫時癥狀的改善，不能持續(xù)緩解。藥物注射使用不便，不易推廣普及，并且不少治療藥物會產(chǎn)生各種各樣的副作用，很多患者無法長期用藥，依從性差：

抗膽堿酯酶藥物只能改善癥狀，如果使用過量，反倒可能引發(fā)心動過速、肌肉痙攣嚴重的膽堿能危象；糖皮質(zhì)激素的使用則會導致骨質(zhì)疏松、向心性肥胖。大劑量沖擊療法更可能會誘發(fā)重癥肌無力危象。

一名患病超過7年的病人表示：“服用溴吡斯的明后，眼睛還是無法睜開；嘗試了3年的中藥治療，效果依舊不理想；換成他克莫司治療，血糖又升高了。”

首都醫(yī)科大學宣武醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師笪宇威指出，國外研究顯示，目前仍有37%的全身型重癥肌無力患者沒能通過治療解決功能受限的問題，且近半數(shù)的全身型重癥肌無力患者飽受副作用的困擾。[2]

由治療引發(fā)的后續(xù)問題還很多，由北京愛力重癥肌無力罕見病關(guān)愛中心發(fā)布的《中國重癥肌無力患者健康報告2022》顯示，76%的患者存在不同程度的抑郁、焦慮情況，其中16%有嚴重抑郁或焦慮[3]。激素的使用會加劇患者的情緒波動，不少病人承受不了會停藥，結(jié)果導致更嚴重的復發(fā)。

患者期待療效更好、副作用更小的藥物出現(xiàn)。

生的希望

面對重癥肌無力診療的兩難。臨床上現(xiàn)在主要以控制癥狀和副作用為目標，國內(nèi)外多個權(quán)威指南都明確：希望盡可能降低藥物治療副作用的前提下，最大程度地實現(xiàn)癥狀控制。

很多藥物都在往這個方向努力，全球大量對于重癥肌無力的適應(yīng)癥開發(fā)都集中在全身型患者身上。從治療角度看，全身型患者數(shù)量和癥狀最多。如果能在全身型患者的治療方面取得突破，就意味著疾病治愈有了新的可能。

然而，現(xiàn)實很殘酷。絕大多數(shù)藥物仍很難維持治療效果和安全性的平衡。多數(shù)重癥肌無力的治療仍需要激素或抗膽堿酯酶藥物的加入，尚未達到各大指南中要求的“減少激素使用、減少副作用”的目標。臨床亟需緩解時間更久、更安全、使用更便利的治療藥物。

可能性是存在的。經(jīng)臨床研究證明，克拉屈濱有望實現(xiàn)這個平衡。

克拉屈濱是一款用于多發(fā)性硬化癥治療的藥物，克拉屈濱口服藥已經(jīng)在歐美多個國家獲批，全球范圍內(nèi)超10萬名多發(fā)性硬化患者用藥[4]，其機制明確，療效顯著，服藥頻率低，效果持久[5-6]，安全性特征始終保持穩(wěn)定[7-9]。臨床研究表明，克拉屈濱也能用于重癥肌無力的治療[10]。

一項歐洲的臨床研究顯示，當克拉屈濱用于難治性重癥肌無力患者治療時，近85%的重癥肌無力患者經(jīng)過治療后有了明顯的臨床改善。在基于治療效果、健康風險、生活質(zhì)量和預(yù)后的綜合評估中，6個月內(nèi)，重癥肌無力（MGC）的平均疾病評分降低了71%。糖皮質(zhì)激素潑尼松龍的平均劑量從9.5mg下降到1.9mg，激素用量平均降低80%。所有患者無需靜脈注射免疫球蛋白或血漿置換補救治療。在整個研究過程中，克拉屈濱治療組未發(fā)生嚴重不良事件。[10]

副作用得到控制的同時，克拉屈濱在疾病的長期緩解中顯現(xiàn)出了驚人的潛力。

激素、溴比斯的明等藥物僅能暫時緩解癥狀。克拉屈濱則可以選擇性作用于T細胞和B細胞，重建免疫系統(tǒng)，能夠治療重癥肌無力疾病本身。

這種治療方案具有服用頻率低，療效時間長的特點，大幅降低了患者的圍治療期的時間投入，且給藥方便，患者可以在醫(yī)生指導下居家用藥。6個月之后可以進一步降低激素及新斯的明等藥物的用量，進而減少患者既往治療方案導致的副作用的發(fā)生。

這代表著，新的治療方案讓重癥肌無力患者有可能實現(xiàn)疾病長期的持續(xù)緩解，同時把治療對自己生活影響減到最小。

面對重癥肌無力這種罕見疾病，目前的醫(yī)療手段還無法做到徹底治愈，但近年來眾多藥企接續(xù)努力，在療效、安全性和用藥方式上不斷迭代，讓患者能夠遠離死亡風險，回歸社會?？死鼮I的出現(xiàn)，使得人類實現(xiàn)重癥肌無力的治療目標又近了一步。

健識局了解到，根據(jù)現(xiàn)有的安全及療效數(shù)據(jù)，歐美、中國、日本等多國的藥監(jiān)局已批準克拉屈濱口服劑型用于全身型重癥肌無力直接進入三期臨床，正在全球28個國家超過170家全球頂級醫(yī)療機構(gòu)招募患者。全身性重癥肌無力患者接受激素、溴吡斯的明等穩(wěn)定治療下，存在眼瞼下垂、視物成雙、說話鼻音、咀嚼、吞咽困難、呼吸倉促、刷牙，梳頭，起立困難等兩項以上中度癥狀患者可能符合項目要求，即可申請參加臨床研究項目。僅有眼部癥狀，胸腺切除6個月以內(nèi)或有癌癥病史的患者可能不符合項目要求。

長期籠罩于重癥肌無力患者的陰霾，正逐漸撥云見日，重癥肌無力有望成為可簡單化治療的慢性可管理疾病。

參考文獻：

1.Incidence, mortality, and economic burden of myasthenia gravis in China: A nationwide population-based study, Chen, Jingshan etc.,The Lancet Regional Health – Western Pacific, Volume 5, 100063

2.專家：重癥肌無力治療應(yīng)追求短期和長期“雙達標”,澎湃新聞,2024.6.16

3.北京愛力重癥肌無力罕見病關(guān)愛中心:《中國重癥肌無力患者健康報告2022》,2022

4.Merck Data on file.

5. Clavelou P, et al. Neurol Ther. 2023;12(5):1457–76;

6.Wiendl H, et al. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2023;10(1):e200048;

7.Cook S, et al. Mult Scler Rel Disord. 2019;29:157–67;

8.Giovannoni G. Neurotherapeutics. 2017;14(4):874–87;

9.Rammohan K, et al. Drugs. 2020;80(18):1901–28;

10.K. Rejdak, et al. Cladribine in myasthenia gravis: a pilot open-label study. (2020) EJN 586-9.