來源：環(huán)球網(wǎng)
【環(huán)球網(wǎng)保險綜合報道】2024年12月，國家醫(yī)保局正式公布新版醫(yī)保目錄調(diào)整結(jié)果，3159種藥品納入保障范圍。值得注意的是，其中心肌肌球蛋白抑制劑瑪伐凱泰膠囊作為首款針對梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）的創(chuàng)新藥，被納入醫(yī)保乙類目錄，并于2025年1月1日起正式實施。這一重大調(diào)整不僅填補(bǔ)了國內(nèi)梗阻性肥厚型心肌病治療領(lǐng)域的醫(yī)?？瞻祝@著降低了患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，年治療費用大幅下降。
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肥厚型心肌病，這一相對罕見但潛在危害嚴(yán)重的心血管疾病，近年來逐漸受到醫(yī)學(xué)界和公眾的關(guān)注。盡管其患病率在中國約為80/10萬，但由于許多患者癥狀較輕或無癥狀而未及時就診，實際患者數(shù)量可能更為龐大。該疾病主要由編碼肌小節(jié)相關(guān)蛋白的基因致病性變異導(dǎo)致，以心肌肥厚為特征，嚴(yán)重時可能引發(fā)心臟性猝死，給患者生命安全帶來嚴(yán)重威脅。北京大學(xué)第三醫(yī)院心血管內(nèi)科主任醫(yī)師陳寶霞介紹，從門診情況來看，心肌病門診中近半數(shù)患者為肥厚型心肌病。
在醫(yī)保新政實施前，梗阻性肥厚型心肌病的治療主要依賴 β 受體阻滯劑等傳統(tǒng)藥物，這些藥物僅能緩解癥狀。而外科室間隔切除術(shù)雖能解除梗阻，但開胸手術(shù)由于風(fēng)險較高、創(chuàng)傷較大等原因，患者接受程度并不理想。2024 年，創(chuàng)新治療藥物瑪伐凱泰在國內(nèi)獲批上市，而后又被納入醫(yī)保，并已于今年落地。
據(jù)悉，瑪伐凱泰膠囊通過靶向肥厚型心肌病的核心病理生理機(jī)制，即選擇性抑制心肌肌球蛋白，減少肌球蛋白和肌動蛋白橫橋過量形成，從而減輕心肌過度收縮，改善舒張功能。肥厚型心肌病需要長期管理，患者用藥經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)偏重?，敺P泰膠囊納入醫(yī)保并落地后，明顯降低了患者負(fù)擔(dān)。“以北京地區(qū)為例，參?；颊呙吭率褂闷鹗紕┝?.5mg/天藥物的費用，從之前的四千多元減至兩千多元?！标悓毾冀Y(jié)合臨床案例介紹說。
盡管醫(yī)保降低了用藥門檻，但早期診斷仍是關(guān)鍵。陳寶霞建議，有猝死家族史、運(yùn)動后出現(xiàn)相關(guān)癥狀的人群應(yīng)主動進(jìn)行超聲心動圖檢查，必要時結(jié)合 Valsalva 動作激發(fā)試驗排查隱匿性梗阻。
隨著醫(yī)保政策的不斷完善和創(chuàng)新藥物的持續(xù)涌現(xiàn)，肥厚型心肌病等相對罕見的疾病在治療前景上變得更加廣闊。然而，專家仍呼吁大眾提升對該病的認(rèn)知，高危人群應(yīng)及時進(jìn)行篩查，做到早診斷、早治療。同時，醫(yī)療機(jī)構(gòu)也應(yīng)加強(qiáng)對肥厚型心肌病的研究和診療水平，為患者提供更加精準(zhǔn)有效的治療方案。（陳十一）
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