75%患者的癌細(xì)胞完全消失，基因療法3期臨床結(jié)果積極
Ferring Pharmaceuticals日前公布了在日本開展的一項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)的初步結(jié)果，該試驗(yàn)評(píng)估了基因療法nadofaragene firadenovec在高危卡介苗（BCG）無應(yīng)答的非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS）患者中的療效和安全性。Nadofaragene firadenovec是該患者群體中首個(gè)獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)的膀胱內(nèi)給藥非復(fù)制型基因療法，商品名為Adstiladrin。
數(shù)據(jù)顯示，接受每季度一次治療的患者，在3個(gè)月時(shí)的完全緩解率（CR）達(dá)75%（15/20）。此外，妙佑醫(yī)療國(guó)際（Mayo Clinic）最近公布的真實(shí)世界數(shù)據(jù)顯示，接受nadofaragene firadenovec治療的患者CR高達(dá)79%，證明了nadofaragene firadenovec在真實(shí)臨床環(huán)境中同樣具有持續(xù)一致的療效和安全性。
Nadofaragene firadenovec是一種基于非復(fù)制型腺病毒載體的基因療法，每3個(gè)月經(jīng)導(dǎo)管灌注，將攜帶編碼干擾素α-2b的轉(zhuǎn)基因的腺病毒載體遞送至膀胱。通過轉(zhuǎn)染膀胱內(nèi)皮細(xì)胞，導(dǎo)致膀胱產(chǎn)生大量的干擾素α-2b蛋白。這種基因療法可以將患者自身膀胱壁細(xì)胞轉(zhuǎn)化為制造干擾素的微型工廠，增強(qiáng)機(jī)體抵抗癌癥的天然防御能力。
治療致命腦瘤，CAR-T療法獲FDA突破性療法認(rèn)定
BrainChild Bio公司今日宣布，在研自體B7?H3靶向CAR-T細(xì)胞療法BCB?276已獲美國(guó)FDA授予突破性療法認(rèn)定（BTD），用于治療難治性兒童彌漫性內(nèi)生性橋腦膠質(zhì)瘤（DIPG）。
這一FDA認(rèn)定基于1期臨床試驗(yàn)BrainChild?03中觀察到BCB?276治療腦瘤患者的總生存獲益，該研究由BrainChild Bio的學(xué)術(shù)合作伙伴西雅圖兒童醫(yī)院開展，于近期發(fā)表于
Nature Medicine對(duì)于所有接受治療的患者（n=21），從首次CAR-T細(xì)胞輸注起的中位總生存期為10.7個(gè)月；從確診起的中位總生存期為19.8個(gè)月。其中有3例患者從確診至今仍存活，隨訪時(shí)間分別為44個(gè)月、45個(gè)月和52個(gè)月。
BrainChild Bio正準(zhǔn)備啟動(dòng)關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)，以支持向FDA提交BCB?276的生物制品許可申請(qǐng)（BLA），用于治療兒童及青少年DIPG患者。
雙重機(jī)制減重療法公布最新臨床試驗(yàn)結(jié)果
MetaVia公司今日公布了在研療法DA?1726在1期臨床試驗(yàn)多劑量遞增（MAD）部分的額外頂線結(jié)果。DA?1726是一種創(chuàng)新胃泌酸調(diào)節(jié)素（OXM）類似物，兼具胰高血糖素樣肽?1受體（GLP?1R）和胰高血糖素受體（GCGR）激動(dòng)活性。新聞稿指出，它具有成為“best-in-class”減重藥物的潛力。
在該研究的MAD部分，在8 mg至32 mg劑量范圍內(nèi)，受試者體重出現(xiàn)明顯的劑量依賴性下降趨勢(shì)，意味著更高劑量和更長(zhǎng)期用藥可能獲得更佳療效。此外，身體質(zhì)量指數(shù)（BMI）在治療組與安慰劑（PBO）組之間的差異更為顯著，進(jìn)一步支持了DA?1726對(duì)體重相關(guān)指標(biāo)的劑量依賴效應(yīng)。
▲1期臨床試驗(yàn)MAD部分患者的BMI數(shù)據(jù)（圖片來源：參考資料[3]）
參考資料：
[1] Ferring Announces Initial Data from Phase 3 Trial in Japanese Patients Demonstrating 75% Complete Response Rate at 3 Months with (nadofaragene firadenovec) in BCG-unresponsive NMIBC Patients. Retrieved April 22, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250421675994/en/Ferring-Announces-Initial-Data-from-Phase-3-Trial-in-Japanese-Patients-Demonstrating-75-Complete-Response-Rate-at-3-Months-with-nadofaragene-firadenovec-in-BCG-unresponsive-NMIBC-Patients
[2] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation for BrainChild Bio’s B7-H3 CAR T-Cell Therapy for Incurable Pediatric Brain Tumors. Retrieved April 22, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250422418430/en/FDA-Grants-Breakthrough-Therapy-Designation-for-BrainChild-Bios-B7-H3-CAR-T-Cell-Therapy-for-Incurable-Pediatric-Brain-Tumors
[3] MetaVia Reports Additional Positive Top-Line Results From the MAD Part 2 of Its Phase 1 Study of DA-1726, a Novel 3:1 Ratio GLP-1 and Glucagon Dual Receptor Agonist to Treat Obesity, Further Demonstrating Its Best-In-Class Potential. Retrieved April 22, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/metavia-reports-additional-positive-top-line-results-from-the-mad-part-2-of-its-phase-1-study-of-da-1726-a-novel-31-ratio-glp-1-and-glucagon-dual-receptor-agonist-to-treat-obesity-further-demonstrating-its-best-in-class-potenti-302433906.html
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