顯著改善肝纖維化，MASH療法2b期臨床試驗(yàn)最新結(jié)果公布
Akero Therapeutics公司今日宣布，在歐洲肝臟研究學(xué)會(huì)（EASL）大會(huì)上公布了其2b期SYMMETRY臨床試驗(yàn)的最新結(jié)果，展示了efruxifermin（EFX）在改善由代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）引起的代償期肝硬化（F4）方面的潛力。
在預(yù)設(shè)的亞組分析中（基線和第96周均進(jìn)行肝活檢的患者，N=134），接受EFX（50 mg）治療的患者中有39%達(dá)到了肝纖維化改善的標(biāo)準(zhǔn)，而安慰劑組僅為15%（p=0.009）。在意向性治療（ITT）人群（N=181）中，將缺失的第96周活檢結(jié)果按無(wú)應(yīng)答者處理后，EFX（50 mg）組仍有29%的患者獲得改善，而安慰劑組為11%（p=0.031）。
▲SYMMETRY試驗(yàn)的96周數(shù)據(jù)（圖片來(lái)源：參考資料[2]）
SYMMETRY研究的主要終點(diǎn)是第36周時(shí)MASH無(wú)惡化前提下肝纖維化改善≥1級(jí)。盡管EFX治療組在該時(shí)間點(diǎn)相較安慰劑組表現(xiàn)出數(shù)值上的改善趨勢(shì)，但差異未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。在基線至第96周均有活檢數(shù)據(jù)的患者中，第36周與第96周時(shí)纖維化改善的比例顯示，EFX組的安慰劑調(diào)整治療效果由10%提升至24%。這一效果的增強(qiáng)突顯出在代償期肝硬化患者中，延長(zhǎng)EFX治療時(shí)間的重要性。
Efruxifermin為工程化、長(zhǎng)效纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子21（FGF21）融合蛋白。FGF21可減緩細(xì)胞內(nèi)應(yīng)激反應(yīng)并改善代謝調(diào)節(jié)。EFX被設(shè)計(jì)用以減少肝臟脂肪和炎癥、逆轉(zhuǎn)纖維化、增加胰島素敏感性和改善脂蛋白水平。該療法曾在2022年獲得美國(guó)FDA授予突破性療法認(rèn)定，用以治療MASH。
防止膀胱癌復(fù)發(fā)，阿斯利康重磅免疫療法3期臨床結(jié)果積極
阿斯利康（AstraZeneca）公司今日宣布，3期臨床試驗(yàn)POTOMAC獲得積極頂線結(jié)果：在治療高風(fēng)險(xiǎn)非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌（NMIBC）患者時(shí)，重磅PD-L1抑制劑Imfinzi（durvalumab）聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)誘導(dǎo)和維持階段的卡介苗（BCG）療法，與單用BCG療法相比，在無(wú)病生存期（DFS）方面實(shí)現(xiàn)了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性和臨床意義的改善。該試驗(yàn)并未設(shè)計(jì)為對(duì)總生存期（OS）進(jìn)行正式統(tǒng)計(jì)學(xué)檢驗(yàn)，但描述性分析結(jié)果顯示，Imfinzi聯(lián)合治療未對(duì)患者OS產(chǎn)生不利影響。詳細(xì)數(shù)據(jù)將在未來(lái)的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布，并與全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)分享。
超過(guò)70%的膀胱癌患者在確診時(shí)為NMIBC，這是一種早期癌癥，腫瘤局限于膀胱內(nèi)壁表層組織，尚未侵入肌層。約有一半的NMIBC患者屬于具有較高疾病進(jìn)展或復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)的高危人群。
Imfinzi是一種人源化的單克隆抗體。通過(guò)與PD-L1的結(jié)合，阻斷PD-L1與PD-1和CD80蛋白的結(jié)合，進(jìn)而抑制腫瘤的免疫逃逸機(jī)制。
治療特異性皮炎，IL-22受體靶向療法2b期臨床結(jié)果積極
LEO Pharma今日宣布，其在研藥物temtokibart（一種IL-22RA1拮抗劑）在治療中重度特應(yīng)性皮炎（AD）成人患者的2b期臨床試驗(yàn)中取得積極結(jié)果。這一研究為2b期、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的劑量探索試驗(yàn)，旨在評(píng)估不同劑量皮下注射temtokibart在中重度AD成人患者中的療效和安全性。
該2b期臨床試驗(yàn)在中重度AD成人患者中取得了積極的主要終點(diǎn)結(jié)果：在3個(gè)最高劑量組中，濕疹面積及嚴(yán)重度指數(shù)評(píng)分（EASI）從基線至第16周的百分比變化達(dá)到預(yù)期。治療整體耐受性良好，大多數(shù)不良事件為輕度或中度，且被認(rèn)為與治療無(wú)關(guān)。
Temtokibart是一種在研單克隆抗體藥物，擬用于治療中重度AD，其機(jī)制為阻斷IL-22RA1受體亞基，從而抑制IL-22的作用，IL-22在特應(yīng)性皮炎患者中表達(dá)顯著提高。
參考資料：
[1] LEO Pharma announces Positive Topline Phase 2b Results for Temtokibart in Moderate-to-Severe Atopic Dermatitis. Retrieved May 9, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250509981022/en/LEO-Pharma-announces-Positive-Topline-Phase-2b-Results-for-Temtokibart-in-Moderate-to-Severe-Atopic-Dermatitis
[2] Akero Therapeutics Presents Week 96 Results from Phase 2b SYMMETRY Clinical Trial of Efruxifermin in Patients with Compensated Cirrhosis Caused by MASH Showing Fibrosis Improvement without Worsening of MASH at the EASL Congress 2025. Retrieved May 9, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/05/09/3078060/0/en/Akero-Therapeutics-Presents-Week-96-Results-from-Phase-2b-SYMMETRY-Clinical-Trial-of-Efruxifermin-in-Patients-with-Compensated-Cirrhosis-Caused-by-MASH-Showing-Fibrosis-Improvement.html
[3] IMFINZI? (durvalumab) regimen demonstrated statistically significant and clinically meaningful improvement in disease-free survival for high-risk non-muscle-invasive bladder cancer in POTOMAC Phase III trial. Retrieved May 9, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250509011796/en/IMFINZI-durvalumab-regimen-demonstrated-statistically-significant-and-clinically-meaningful-improvement-in-disease-free-survival-for-high-risk-non-muscle-invasive-bladder-cancer-in-POTOMAC-Phase-III-trial
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