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【環(huán)球網(wǎng)保險(xiǎn)綜合報(bào)道】2024年12月，國(guó)家醫(yī)保局正式公布新版醫(yī)保目錄調(diào)整結(jié)果，3159種藥品納入保障范圍。值得注意的是，其中心肌肌球蛋白抑制劑瑪伐凱泰膠囊作為首款針對(duì)梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的創(chuàng)新藥，被納入醫(yī)保乙類目錄，并于2025年1月1日起正式實(shí)施。這一重大調(diào)整不僅填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)梗阻性肥厚型心肌病治療領(lǐng)域的醫(yī)?？瞻?，顯著降低了患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，年治療費(fèi)用大幅下降。
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肥厚型心肌病，這一相對(duì)罕見但潛在危害嚴(yán)重的心血管疾病，近年來(lái)逐漸受到醫(yī)學(xué)界和公眾的關(guān)注。盡管其患病率在中國(guó)約為80/10萬(wàn)，但由于許多患者癥狀較輕或無(wú)癥狀而未及時(shí)就診，實(shí)際患者數(shù)量可能更為龐大。該疾病主要由編碼肌小節(jié)相關(guān)蛋白的基因致病性變異導(dǎo)致，以心肌肥厚為特征，嚴(yán)重時(shí)可能引發(fā)心臟性猝死，給患者生命安全帶來(lái)嚴(yán)重威脅。北京大學(xué)第三醫(yī)院心血管內(nèi)科主任醫(yī)師陳寶霞介紹，從門診情況來(lái)看，心肌病門診中近半數(shù)患者為肥厚型心肌病。
在醫(yī)保新政實(shí)施前，梗阻性肥厚型心肌病的治療主要依賴 β 受體阻滯劑等傳統(tǒng)藥物，這些藥物僅能緩解癥狀。而外科室間隔切除術(shù)雖能解除梗阻，但開胸手術(shù)由于風(fēng)險(xiǎn)較高、創(chuàng)傷較大等原因，患者接受程度并不理想。2024 年，創(chuàng)新治療藥物瑪伐凱泰在國(guó)內(nèi)獲批上市，而后又被納入醫(yī)保，并已于今年落地。
據(jù)悉，瑪伐凱泰膠囊通過(guò)靶向肥厚型心肌病的核心病理生理機(jī)制，即選擇性抑制心肌肌球蛋白，減少肌球蛋白和肌動(dòng)蛋白橫橋過(guò)量形成，從而減輕心肌過(guò)度收縮，改善舒張功能。肥厚型心肌病需要長(zhǎng)期管理，患者用藥經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)偏重?，敺P泰膠囊納入醫(yī)保并落地后，明顯降低了患者負(fù)擔(dān)?！耙员本┑貐^(qū)為例，參?；颊呙吭率褂闷鹗紕┝?.5mg/天藥物的費(fèi)用，從之前的四千多元減至兩千多元?！标悓毾冀Y(jié)合臨床案例介紹說(shuō)。
盡管醫(yī)保降低了用藥門檻，但早期診斷仍是關(guān)鍵。陳寶霞建議，有猝死家族史、運(yùn)動(dòng)后出現(xiàn)相關(guān)癥狀的人群應(yīng)主動(dòng)進(jìn)行超聲心動(dòng)圖檢查，必要時(shí)結(jié)合 Valsalva 動(dòng)作激發(fā)試驗(yàn)排查隱匿性梗阻。
隨著醫(yī)保政策的不斷完善和創(chuàng)新藥物的持續(xù)涌現(xiàn)，肥厚型心肌病等相對(duì)罕見的疾病在治療前景上變得更加廣闊。然而，專家仍呼吁大眾提升對(duì)該病的認(rèn)知，高危人群應(yīng)及時(shí)進(jìn)行篩查，做到早診斷、早治療。同時(shí)，醫(yī)療機(jī)構(gòu)也應(yīng)加強(qiáng)對(duì)肥厚型心肌病的研究和診療水平，為患者提供更加精準(zhǔn)有效的治療方案。（陳十一）
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