創(chuàng)新復(fù)蘇，萬物生長。
自2018年以來，近70家Biotech通過18A規(guī)則在港股上市，歷經(jīng)興衰沉浮，一家成功企業(yè)應(yīng)具備哪些稟賦已然明晰：
增量市場，差異化競爭力，技術(shù)優(yōu)勢。
創(chuàng)新藥春天來臨之際，一家具備以上三種稟賦的全新物種繼續(xù)為18A注入活力，維昇藥業(yè)在港交所掛牌上市，成為港股生長發(fā)育第一股。
維昇藥業(yè)核心產(chǎn)品隆培促生長素，每周一次用藥，預(yù)計今年下半年在國內(nèi)獲批，這是全球目前唯一一款經(jīng)臨床試驗數(shù)據(jù)證實優(yōu)效于日制劑的長效生長激素，也是首個具有“天然”作用機制的長效生長激素。
與GLP-1減重藥類似，生長激素也進入長效制劑時代，這仍然是一個廣闊的增量市場。
01
長效為王
因為長春高新業(yè)績陷入停滯，以及未來競爭加劇，投資者對生長激素最大的關(guān)切在于，這還是一個增量市場嗎？
市場驗證
事實上，長春高新長效生長激素金賽增，在成為30億元超級大單品后，仍然繼續(xù)放量爬坡。2023年，長效水針占金賽藥業(yè)生長激素產(chǎn)品收入比例提升至29%，2024年前三季度，長效水針占比進一步提升至32%。
隆培促生長素海外產(chǎn)品有成為Blockbuster的潛力，自2021年在美國獲批上市、2022年在歐盟獲批上市后，快速放量。據(jù)Ascendis Pharma財報顯示，2024年隆培促生長素海外的銷售額為1.97億歐元。
這只是一個預(yù)演，隆培促生長素登陸中國才是重頭戲。中國是最大的生長激素市場，占據(jù)全球34%份額，超過美國。
增量翻倍
滲透率有望翻倍：據(jù)弗若斯特沙利文報告，我國2023年有高達340萬的兒童生長激素缺乏癥患者群體，但生長激素治療滲透率僅為5.3%。隨著臨床診斷能力的提升，以及更安全、更長效給藥的治療方案的普及，預(yù)計2030年生長激素治療滲透率可達10.7%。
治療周期有望翻倍：我國PGHD（兒童生長激素缺乏癥）的平均治療時間少于1.7年，而發(fā)達國家的平均治療時間為3.5年以上。隨著國內(nèi)PGHD診療條件不斷提升，潛在PGHD患者將被更多更早發(fā)現(xiàn)，治療周期有望向歐美看齊。
存量替換
日制劑存在漏針嚴(yán)重的現(xiàn)實問題，新西蘭的一項全國性調(diào)查顯示，66%的患者每周遺漏一次以上注射并嚴(yán)重影響線性生長（身高速度標(biāo)準(zhǔn)偏差分值）。
周制劑可確保效果非劣的情況下減少打針次數(shù)，讓孩子注射頻率大幅下降86%。長效生長制劑將逐步實現(xiàn)對存量日制劑患者的轉(zhuǎn)換，據(jù)弗若斯特沙利文，到2030年，長效生長激素市場規(guī)模預(yù)計將達到211億元，約占中國人生長激素市場規(guī)模總值的73.8%。
BIC競爭力
維昇藥業(yè)隆培促生長素，具備BIC競爭優(yōu)勢，將分享增量市場的紅利。
隆培促生長素是目前唯一優(yōu)效于生長激素日制劑的長效生長激素，在所有的“頭對頭”臨床試驗中，只有隆培促生長素達到了優(yōu)效性，而不是非劣效性。已經(jīng)完成的與日制劑進行頭對頭比較的中國3期臨床試驗結(jié)果顯示，隆培促生長素及生長激素日制劑治療中國生長激素缺乏癥兒童52周后，主要研究終點——年化生長速率(AVH)分別為10.66 cm/年和9.75 cm/年，差異0.91cm/年(p=0.0010)，隆培促生長素促進長高的療效顯著優(yōu)于日制劑，且安全性相當(dāng)。
隆培促生長素有望成為中國首個能夠釋放未經(jīng)修飾生長激素分子、具有“天然”作用機制的長效生長激素。與競品基于永久化蛋白修飾作用形成生長激素類似物以實現(xiàn)長效化的設(shè)計思路不同，隆培促生長素的長效控釋技術(shù)——TransCon（暫時連接）技術(shù)的核心優(yōu)勢是，在實現(xiàn)長效化的同時，其在人體內(nèi)釋放的活性藥物分子與人體自身分泌的生長激素結(jié)構(gòu)完全一致，可基于內(nèi)源性生長激素的模式發(fā)揮生理作用，其擁有的與內(nèi)源性生長激素完全一致的組織分布和受體親和性等優(yōu)勢，是其它長效技術(shù)所無法實現(xiàn)的。
這種通過釋放未經(jīng)修飾的生長激素分子、具有“天然作用”的長效生長激素，除了僅需每周一針外，優(yōu)效和安全也將成為被醫(yī)生和患者廣泛接受的主要獲益點。
02
內(nèi)分泌藍海
在同質(zhì)化泥濘中貼身肉搏是沒有前途的，中國Biotech正加速奔向差異化。維昇藥業(yè)為港股創(chuàng)新藥補齊“生長發(fā)育”這一塊拼圖。
維昇藥業(yè)還有一條高價值管線也聚焦生長發(fā)育。
軟骨發(fā)育不全（ACH）是一種染色體遺傳疾病，表現(xiàn)為身材矮小且伴隨多種骨骼并發(fā)癥，患者的成年終身高約為120-130cm，平均壽命也比一般人群縮短約10年。
維昇藥業(yè)那韋培肽是中國第一款、也是唯一一款正在進行上市臨床開發(fā)的針對軟骨發(fā)育不全根本病因的療法，該藥物通過持續(xù)抑制ACH患兒過度激活的FGFR3受體通路，恢復(fù)軟骨細(xì)胞的正常分化和增生以及全身骨骼的生長發(fā)育，同時改善和預(yù)防軟骨發(fā)育不全的并發(fā)癥。
不僅增高，還是救命藥。
2023年11月，那韋培肽中國II期臨床試驗雙盲期完成，達到主要研究終點，用藥患者每年可長高6厘米。
全球范圍內(nèi)，首款用于兒童軟骨發(fā)育不全的C-型利鈉肽類似物伏索利肽于2021年由FDA批準(zhǔn)上市，但在中國尚未開展任何上市相關(guān)臨床研究。一支伏索利肽售價4300元人民幣左右，需要每日注射，直到患兒骨骼線停止生長后停藥，對應(yīng)的每年治療費用高達159萬元。
維昇藥業(yè)那韋培肽同樣基于TransCon技術(shù)平臺開發(fā)，得益于其長達120小時的半衰期，可實現(xiàn)每周一次給藥，這將大大減輕患者的用藥負(fù)擔(dān)。
甲旁減是最后一種尚未實現(xiàn)真正的激素替代治療的內(nèi)分泌激素缺乏性疾病，維昇藥業(yè)第三條管線將解決這一難題。
帕羅培特立帕肽為全球首創(chuàng)HP（甲狀旁腺功能減退癥）激素替代療法，或?qū)㈩嵏铂F(xiàn)有治療方案及治療標(biāo)準(zhǔn)，并促進甲旁減治療指南的調(diào)整，預(yù)計今年向國家藥監(jiān)局提交NDA。
現(xiàn)有3條臨近商業(yè)化的管線全部專注于內(nèi)分泌領(lǐng)域。
內(nèi)分泌領(lǐng)域擁擠度不高，涵蓋多達170余種疾病，目前至少有近一半的疾病仍然缺乏有效的治療方法，即無藥可醫(yī)或現(xiàn)有療法不足（療效有限、副作用大）。內(nèi)分泌創(chuàng)新藥增量空間巨大，據(jù)弗若斯特沙利，中國非糖尿病類內(nèi)分泌藥物市場規(guī)模預(yù)計到2026年將增至68億美元，2030年將增至115億美元。
賽道選對了，還有一個諾和諾德超20億押注的TransCon長效平臺，來完成神助攻。
維昇藥業(yè)2018年通過反向NewCo模式成立，丹麥藥企Ascendis Pharma以產(chǎn)品的大中華區(qū)權(quán)益入股，并且在未來其TransCon技術(shù)平臺如若研發(fā)出內(nèi)分泌領(lǐng)域的新增候選藥物 ，維昇將擁有大中華區(qū)的優(yōu)先談判權(quán)。
去年11月，Ascendis Pharma以總額2.85億美元（超20億人民幣）授權(quán)諾和諾德使用TransCon技術(shù)開發(fā)每??次的GLP-1受體激動劑。
TransCon分子包括三個部分：未經(jīng)修飾的原型藥物，保護原型藥物的惰性載體分子和將兩者暫時連接起來的連接結(jié)構(gòu)。三部分結(jié)合后，載體分子可以屏蔽并保護原型藥物，降低其在體內(nèi)的清除率，達到長效的效果。當(dāng)注射至人體內(nèi)，在生理條件的pH和體溫下，完全活性的原型藥物將以可控的方式釋放出來。由于釋放出的原型藥物是未經(jīng)修飾的，因此可以維持其原有的藥理機制和生理分布。
內(nèi)分泌激素多為肽類激素，屬于小分子蛋白，通常半衰期短，在體內(nèi)迅速代謝，難以成藥，也不易保留生理活性。而搭載TransCon技術(shù)平臺能夠使之成藥，且釋放的原型藥物發(fā)揮跟內(nèi)源性激素相同的生理作用，因此該技術(shù)尤為適用于內(nèi)分泌激素產(chǎn)品。
維昇藥業(yè)依托全球領(lǐng)先的TransCon長效化技術(shù)平臺，有望持續(xù)輸出FIC /BIC內(nèi)分泌創(chuàng)新管線。
在這個充滿奇跡的春天，港股再次證明自己是中國創(chuàng)新藥大本營，擁有蓬勃的爆發(fā)力。維昇藥業(yè)的加入，將為港股18A增添多樣化的創(chuàng)新成色。
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