廣生堂：創(chuàng)新療法加速落地，乙肝登峰計劃獲突破
廣生堂于4月24日宣布，其一類創(chuàng)新藥GST-HG131與GST-HG141聯(lián)合治療方案獲得國家藥品監(jiān)督管理局的臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，這標(biāo)志著公司在乙肝治愈領(lǐng)域取得重要突破。然而，此次進(jìn)展也反映出當(dāng)前乙肝治療領(lǐng)域面臨的挑戰(zhàn)，如治療方案的安全性和耐受性依然需要進(jìn)一步驗(yàn)證。同時，這一過程展示了我國藥物審評體系的變化，盡管程序優(yōu)化，但如何平衡加速上市與確保安全仍是關(guān)鍵。
張文宏團(tuán)隊公布廣譜抗猴痘藥物研發(fā)進(jìn)展，將進(jìn)入臨床審批階段
張文宏團(tuán)隊宣布其研發(fā)的廣譜抗病毒藥物ODE-(S)-HPMPA formate即將進(jìn)入臨床審批。盡管美國國立衛(wèi)生研究院終止了tecovirimat治療猴痘的試驗(yàn)，原因是未能顯著改善關(guān)鍵癥狀，該團(tuán)隊的新藥物在實(shí)驗(yàn)中展示出比現(xiàn)有藥物更強(qiáng)的抑制活性和安全性，并對人類腺病毒有效。這一進(jìn)展標(biāo)志著我國在應(yīng)對新發(fā)傳染病方面取得了重要一步，為全球健康提供新的治療選擇。
杭州打造“核酸藥谷” 推動核酸藥物創(chuàng)新全鏈條發(fā)展
杭州核酸藥谷在浙江錢塘區(qū)揭牌，標(biāo)志著該地區(qū)核酸藥物產(chǎn)業(yè)進(jìn)入全鏈條協(xié)同發(fā)展新階段。項(xiàng)目依托中國科學(xué)院杭州醫(yī)學(xué)研究所的研發(fā)能力和人才資源，以及錢塘的產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)、空間和政策優(yōu)勢，力圖構(gòu)建完整的創(chuàng)新生態(tài)體系。目前已集聚30余家核酸藥行業(yè)領(lǐng)軍企業(yè)，形成從基礎(chǔ)研究到產(chǎn)業(yè)化的閉環(huán)。未來，杭州核酸藥谷將致力于建設(shè)國內(nèi)領(lǐng)先、世界一流的核酸醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高地。
南京鼓樓醫(yī)院聯(lián)合先聲藥業(yè)發(fā)布最新研究成果
南京鼓樓醫(yī)院與先聲藥業(yè)合作研究證實(shí)，國產(chǎn)口服小分子抗新冠藥物先諾欣對多種變異株，包括Omicron JN.1，展現(xiàn)強(qiáng)效抑制。該藥通過靶向新冠病毒的3CL蛋白酶發(fā)揮作用，其高耐藥屏障有效延緩耐藥性產(chǎn)生。研究團(tuán)隊發(fā)現(xiàn)，先諾特韋對耐藥突變株E166V敏感性較同類藥物奈瑪特韋提升4倍。97例患者樣本中未檢出3CL關(guān)鍵耐藥突變，顯示其作為長期防控新冠藥物的潛力及重要價值。
Nature | 上海藥物所合作首次闡明猴痘病毒核心蛋白酶底物識別機(jī)制并開展高效抗猴痘病毒化合物的發(fā)現(xiàn)研究
2025年4月22日，國際期刊Nature報道了中國科學(xué)院上海藥物所等團(tuán)隊關(guān)于猴痘病毒核心蛋白酶的最新研究成果。這項(xiàng)研究首次揭示了猴痘病毒核心蛋白酶的三維結(jié)構(gòu)及其底物識別和催化機(jī)制。盡管研究取得了重要進(jìn)展，但全球猴痘疫情仍在持續(xù)擴(kuò)散，截至2025年2月，已有131個國家報告了13.4萬例病例，其中291例死亡。此次疫情于兩次被WHO宣布為突發(fā)公共衛(wèi)生事件。然而，目前尚無明確療效的抗猴痘病毒藥物，這一情況需引起廣泛關(guān)注和重視。
Nature | 阮溦團(tuán)隊揭示“生物鐘–缺氧信號”協(xié)同調(diào)控心梗晝夜節(jié)律機(jī)制
2025年4月23日，阮溦團(tuán)隊在Nature發(fā)表研究，揭示BMAL1與HIF2A形成異源二聚體影響心肌缺血的晝夜節(jié)律差異。該研究發(fā)現(xiàn)破壞BMAL1-HIF2A-AREG信號軸可消除心肌損傷的晝夜差異。這一成果提出基于生物鐘的精準(zhǔn)干預(yù)策略，為提高心肌保護(hù)效率提供新途徑。
《細(xì)胞》重磅：阿爾茨海默病的新元兇找到了！大幅減少毒性蛋白，這類分子有望帶來新療法
加州大學(xué)圣地亞哥分校的研究揭示了磷酸甘油酸脫氫酶（PHGDH）在阿爾茨海默病（AD）中的關(guān)鍵作用。研究發(fā)現(xiàn)，PHGDH在星形膠質(zhì)細(xì)胞中促進(jìn)促炎基因轉(zhuǎn)錄，加速β-淀粉樣蛋白沉積。研究還證實(shí)了一種小分子抑制劑NCT-503能夠抑制PHGDH的DNA結(jié)合功能，顯著減少Aβ斑塊，并在AD小鼠模型中改善認(rèn)知功能。這一發(fā)現(xiàn)為晚發(fā)型AD提供了潛在治療策略。
“中國飯碗”多裝安徽糧！底氣從何而來？
文章討論了安徽省在生物育種領(lǐng)域的最新進(jìn)展，特別是通過基因編輯和智能育種技術(shù)提高農(nóng)業(yè)生產(chǎn)效率。然而，該舉措也面臨一些挑戰(zhàn)，包括科研與市場的連接問題，以及如何快速將科研成果應(yīng)用于實(shí)際生產(chǎn)。盡管有積極的發(fā)展，但仍需警惕潛在的技術(shù)壁壘和產(chǎn)業(yè)化困難，這可能對實(shí)現(xiàn)安徽成為種業(yè)強(qiáng)省的目標(biāo)構(gòu)成障礙。
Nature | 王凌華/Anirban Maitra團(tuán)隊揭示轉(zhuǎn)移性胰腺癌轉(zhuǎn)錄組與癌細(xì)胞譜系表型可塑性的空間圖譜
2025年4月23日，MD安德森癌癥中心的研究團(tuán)隊在《Nature》雜志上發(fā)表了一項(xiàng)關(guān)于轉(zhuǎn)移性胰腺癌的研究。他們利用空間轉(zhuǎn)錄組技術(shù)，對13位患者的腫瘤樣本進(jìn)行分析，發(fā)現(xiàn)了顯著的克隆異質(zhì)性，且不同器官的轉(zhuǎn)移灶表現(xiàn)出明顯的轉(zhuǎn)錄組差異。研究揭示了腫瘤微環(huán)境對癌細(xì)胞譜系表型的影響，并強(qiáng)調(diào)了這種相互關(guān)系在治療抵抗中的重要性。這些發(fā)現(xiàn)為理解胰腺癌的轉(zhuǎn)移機(jī)制提供了新視角。
專家點(diǎn)評Mol Cell | 李棟課題組揭示融合蛋白通過相變重塑內(nèi)膜系統(tǒng)的機(jī)制
清華大學(xué)李棟教授團(tuán)隊發(fā)表在Molecular Cell的研究揭示了異常液-液相分離（LLPS）驅(qū)動內(nèi)膜系統(tǒng)重塑和腫瘤發(fā)生的新機(jī)制。研究關(guān)注低級別纖維黏液樣肉瘤（LGFMS）的特征性融合蛋白FUS-CREB3L2（FC），發(fā)現(xiàn)FC通過LLPS重塑內(nèi)質(zhì)網(wǎng)，形成異常COPII樣區(qū)室。這些區(qū)室滯留S1P/S2P蛋白酶，觸發(fā)FC膜內(nèi)切割并釋放轉(zhuǎn)錄活性的FC-N片段入核，改變細(xì)胞命運(yùn)并促進(jìn)腫瘤發(fā)展。
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