《 中國細(xì)胞治療 》
中國細(xì)胞生物學(xué)會細(xì)胞與基因治療分會 主編
新/書/推/薦
一書在手，細(xì)胞治療全知曉
細(xì)胞治療作為一種突破性的新型治療方式，不僅為多種難治性疾病的治療帶來了希望，有望顛覆醫(yī)療的發(fā)展模式，同時也已成為生物醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的新動力和新賽道。《中國細(xì)胞治療》一書，由眾多領(lǐng)域內(nèi)專家聯(lián)合撰寫，全面而深入地介紹了細(xì)胞治療的理論基礎(chǔ)、研究現(xiàn)狀、臨床應(yīng)用及未來發(fā)展方向，是中國細(xì)胞治療領(lǐng)域的一本權(quán)威著作。
01
什么是細(xì)胞治療？
Cell Therapy
概述
細(xì)胞治療是通過將功能正?；蛘邚娀幕罴?xì)胞輸送到患者體內(nèi)，替代病變、損傷和退化的細(xì)胞，或清除異常和疾病細(xì)胞，或?qū)Σ±斫M織失衡狀態(tài)進行調(diào)節(jié)，從而實現(xiàn)再生修復(fù)或疾病治療的方法和策略。
放眼全球，細(xì)胞治療是當(dāng)前全球的熱點和前沿，截至 2024 年，各國陸續(xù)批準(zhǔn)了近 30 種干細(xì)胞及間充質(zhì)細(xì)胞相關(guān)產(chǎn)品的臨床試驗，應(yīng)用于神經(jīng)、免疫、心血管、消化、骨骼等系統(tǒng)的多種疾病，同時批準(zhǔn)了15款免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品，用于血液瘤和實體瘤的治療。這些療法突破了傳統(tǒng)手術(shù)和藥物在重大慢性疾病治療中的局限，提供了全新的治療思路和途徑。
分類
細(xì)胞治療有多種分類體系。按照細(xì)胞供體來源，可以分為自體和異體細(xì)胞治療；根據(jù)細(xì)胞發(fā)育的不同階段，可以分為干細(xì)胞治療和終末分化細(xì)胞治療；根據(jù)細(xì)胞的不同組織分類、不同器官和系統(tǒng)來源，還可以進一步將細(xì)胞治療分為更多類型。
本書主要基于前沿性、關(guān)鍵性及發(fā)展前景等幾個角度，選取了七類細(xì)胞治療進行深入分析，具體包括免疫細(xì)胞、間充質(zhì)細(xì)胞、胰島細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞、肝細(xì)胞、肌肉細(xì)胞和肺細(xì)胞治療。
02
發(fā)展細(xì)胞治療戰(zhàn)略意義
Strategic Significance
顛覆傳統(tǒng)醫(yī)療發(fā)展模式
細(xì)胞治療是疾病治療領(lǐng)域的里程碑，研究者對細(xì)胞來源、特征的認(rèn)識持續(xù)深入，對調(diào)控機制和作用靶點的發(fā)現(xiàn)快速涌現(xiàn)，對細(xì)胞的工程化改造能力也不斷提升，推動了大量細(xì)胞治療產(chǎn)品進入臨床試驗，實現(xiàn)在疾病治療中的應(yīng)用。
生物醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的新動力
細(xì)胞治療的發(fā)展也孕育了巨大的產(chǎn)業(yè)前景。2022 年全球細(xì)胞治療市場規(guī)模為 47.7 億美元，2023～2030 年復(fù)合年均增長率將達 16.5%。全球各國政府對細(xì)胞治療的支持力度也在持續(xù)增強，從經(jīng)費、體制機制等多個角度為該領(lǐng)域發(fā)展提供保障，不斷加速推動細(xì)胞治療的研發(fā)和應(yīng)用，為人類疾病提供新型治療手段，也為搶占全球細(xì)胞治療市場做好準(zhǔn)備。
03
細(xì)胞治療趨勢
Supervision Trend
免疫細(xì)胞治療：
CAR-T、TCR-T、TIL和CAR-NK是免疫細(xì)胞治療中的熱門治療技術(shù)，癌癥和自身免疫性疾病是其主要適應(yīng)證，除CAR-NK外，其他均已成功實現(xiàn)了產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化。我國在CAR-T方面與國際基本同步，部分成果全球領(lǐng)先，而在利用TCR-T和TIL治療實體瘤方面與國際仍有一定差距。
間充質(zhì)細(xì)胞治療：
間充質(zhì)細(xì)胞是當(dāng)前研究最廣泛也是批準(zhǔn)療法最多的細(xì)胞治療技術(shù)，其功能機制、異質(zhì)性及體外培養(yǎng)過程中涉及的功能衰退是當(dāng)前研究的重點。我國是間充質(zhì)細(xì)胞免疫調(diào)控理論的開創(chuàng)者，2025年我國批準(zhǔn)首例間充質(zhì)細(xì)胞產(chǎn)品上市進一步加速了產(chǎn)業(yè)化發(fā)展進程。
胰島細(xì)胞治療：
胰島細(xì)胞治療研究以體外制備足夠數(shù)量、功能成熟的胰島細(xì)胞，解決胰島移植中面臨的免疫排斥、細(xì)胞凍存問題，以及優(yōu)化移植方案為主。目前來源于死者捐獻胰腺的異體胰島移植療法已有產(chǎn)品獲批上市，而利用干細(xì)胞體外定向分化獲得的胰腺前體細(xì)胞或再生胰島治療糖尿病尚處于臨床試驗階段。國內(nèi)基礎(chǔ)研究與國際同步，并在基于多能干細(xì)胞的胰島移植治療糖尿病臨床研究中取得重大突破，全球領(lǐng)先。
神經(jīng)細(xì)胞治療：
外源性神經(jīng)前體細(xì)胞移植已經(jīng)展現(xiàn)出治療腦卒中、脊髓損傷等神經(jīng)系統(tǒng)疾病的前景，但目前尚未有產(chǎn)品上市。脊髓和眼部神經(jīng)前體移植因難度較低而研發(fā)集中，而腦區(qū)移植由于其治療疾病的潛力（如帕金森病治療）最受關(guān)注。我國在中腦多巴胺能、前腦及中樞神經(jīng)膠質(zhì)前體細(xì)胞等領(lǐng)域成果國際領(lǐng)先。
肝細(xì)胞治療：
肝細(xì)胞治療研究包括肝細(xì)胞體內(nèi)移植治療及體外生物型人工肝構(gòu)建兩大方向，重點關(guān)注肝細(xì)胞制備、肝細(xì)胞移植方案優(yōu)化，以及新型生物型人工肝開發(fā)，目前兩個應(yīng)用方向都尚未有產(chǎn)品上市。國內(nèi)基礎(chǔ)研究和臨床研究正在加速推進，已在包括去分化、轉(zhuǎn)分化等多條肝細(xì)胞體外制備路徑中取得重大突破。
肺細(xì)胞治療：
肺細(xì)胞治療研究的核心問題在于具有肺再生功能的肺干細(xì)胞發(fā)現(xiàn)以及相關(guān)細(xì)胞的制備，與此同時，體內(nèi)微環(huán)境對肺干細(xì)胞的影響及相關(guān)機制研究也為肺細(xì)胞治療策略設(shè)計提供重要參考，獲得重點關(guān)注。在臨床轉(zhuǎn)化研究方面，目前主要集中在支氣管基底層細(xì)胞和AEC2這兩大類，都還未有產(chǎn)品上市。國內(nèi)肺細(xì)胞治療研究起步早，尤其是在基于支氣管基底層細(xì)胞的肺部疾病治療領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位。
肌肉細(xì)胞治療：
肌肉細(xì)胞治療包括骨骼肌細(xì)胞治療和心肌細(xì)胞治療兩大類，研究以高純度骨骼肌肌肉干細(xì)胞、心肌細(xì)胞制備，以及移植方案優(yōu)化為主。臨床轉(zhuǎn)化持續(xù)推進，已開展了利用骨骼肌細(xì)胞治療尿/大便失禁、肌營養(yǎng)不良癥、心臟疾病，以及利用iPSC來源的心肌細(xì)胞治療心力衰竭、缺血性心肌病、擴張型心肌病等相關(guān)臨床試驗，不過尚未有產(chǎn)品上市。國內(nèi)在骨骼肌肌肉干細(xì)胞制備及iPSC來源的心肌細(xì)胞治療臨床研究中取得重要突破，成果領(lǐng)先。
本文摘自《中國細(xì)胞治療）一書，有刪減，標(biāo)題為作者所加。本書編輯李悅，如有問題請聯(lián)系：liyue@mail.sciencep.com，010-64000637。
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