4月10日，國(guó)家藥監(jiān)局網(wǎng)站顯示，信念醫(yī)藥的基因療法波哌達(dá)可基（研發(fā)代號(hào)：BBM-H901，商品名：信玖凝）獲批上市，用于治療中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者。該藥物是首款獲批上市的國(guó)產(chǎn)血友病基因療法，也是國(guó)內(nèi)首款血友病基因療法。

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波哌達(dá)可基是信念醫(yī)藥開(kāi)發(fā)的一款以工程化改造的嗜肝性重組腺相關(guān)病毒（rAAV）為載體的基因治療產(chǎn)品，通過(guò)rAAV載體將優(yōu)化的凝血因子X(jué)（FIX）基因?qū)氚屑?xì)胞（主要是肝細(xì)胞），從而表達(dá)FIX，并分泌到血液中，發(fā)揮FⅨ的促凝血活性。血友病B是由凝血因子IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病，該品種的上市為這類患者提供了新的治療選擇。

III期BBM001-CLN1001研究結(jié)果顯示，28例血友病B患者接受波哌達(dá)可基（5 × 1012 vg/kg）治療52周后，年化出血率（ABR）為0.6。

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