云頂新耀的確定性，越來越強(qiáng)了。
3月25日，云頂新耀發(fā)布2024年財(cái)報(bào)，全年收入達(dá)7.067億元，同比+461%，超額完成7億元既定業(yè)績目標(biāo)。
兩款新近上市產(chǎn)品是重要業(yè)績支柱：
一是IgA腎病對因治療藥物耐賦康，2024年5月上市，至年底僅7個月就賣出3.53億元。
二是氟環(huán)素類抗菌藥物依嘉，營收3.528億元，同比+256%，繼續(xù)延續(xù)自2023年Q3落地以來的強(qiáng)勁增長勢頭。
兩款全球首個超級大單品坐陣，商業(yè)化潛力集中釋放，下一個“催化劑”也正在趕來。
業(yè)績發(fā)布當(dāng)日，云頂新耀第三款上市產(chǎn)品伊曲莫德首次公布中國大陸商品名——維適平，這款自免超級重磅藥物，已率先落地大灣區(qū)，距離中國大陸全面獲批只差最后“臨門一腳”。
2024，難字當(dāng)頭，經(jīng)營為艱，云頂新耀卻在逆勢中走出了一條“絕處逢生”的漂亮曲線——股價(jià)全年漲幅超130%，顯著領(lǐng)跑恒生生物科技板塊。同時(shí)首次實(shí)現(xiàn)年度商業(yè)化盈利。
更加值得慶祝的是，基于優(yōu)越的財(cái)務(wù)表現(xiàn)，云頂新耀將有資格移除公司英文和中文股票名稱中的“-B”標(biāo)記，晉升為一家營收能力和市場表現(xiàn)受到認(rèn)可的Biopharma企業(yè)。
這條路，云頂新耀走了近9年。
為了打造具有出海潛力的自主研發(fā)和授權(quán)引進(jìn)并進(jìn)的“雙輪驅(qū)動”引擎，云頂新耀不斷高筑腎科、自免、抗感染、腫瘤等高價(jià)值單科“獨(dú)角獸”的特征和壁壘，既在短期內(nèi)實(shí)現(xiàn)了自我循環(huán)“造血”，又兼顧到AI+mRNA、CAR-T等下一代前沿領(lǐng)域的長期布局。
堅(jiān)持差異化、不跟風(fēng)，是云頂新耀的鮮明標(biāo)簽。如果說現(xiàn)階段，中國創(chuàng)新藥企正迎來資產(chǎn)重估時(shí)刻，那么云頂新耀和它獨(dú)特的成長路徑，一定是值得深思的突圍標(biāo)桿之一。
▲云頂新耀全球產(chǎn)品管線
01、確定性一：“事半功倍”的商業(yè)化效能
如果用一個詞來形容云頂新耀的商業(yè)化風(fēng)格，那就是高效精干。
以耐賦康為例，自2019年6月引進(jìn)全球首個IgA腎病靶向藥物以來，云頂新耀持續(xù)推進(jìn)耐賦康在中國香港、中國臺灣、新加坡、韓國多個授權(quán)區(qū)域的上市流程，進(jìn)展迅速。
IgA腎病（IgAN）是一種以腎小球系膜區(qū)IgA或IgA為主免疫球蛋白沉積為特點(diǎn)的腎小球腎炎，是全球最常見的原發(fā)性腎小球腎炎，國內(nèi)患者約500萬人，且以每年約10萬新增患者的速度上升。除了耐賦康，至今沒有一個針對IgA腎病疾病源頭的治療方案，在這個巨大的空白市場上，云頂新耀預(yù)計(jì)將有3年左右市場獨(dú)占期。
“患者基數(shù)龐大+治療方法欠缺+權(quán)威指南推薦+順利進(jìn)入醫(yī)?！?，重重要素構(gòu)成了耐賦康“重磅炸彈”的潛力。
商業(yè)化兌現(xiàn)方面，自去年5月中國大陸上市，憑借150人規(guī)模的銷售團(tuán)隊(duì)，該藥物已成功覆蓋全國600-700家核心醫(yī)院，在未納入醫(yī)保的情況下，僅7個月時(shí)間就賣出了3.53億元的成績。
在這背后，是云頂新耀市場策略的“另辟蹊徑”：除傳統(tǒng)醫(yī)藥渠道之外，云頂新耀打通線上線下平臺，創(chuàng)新性地布局互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療平臺——其首張?zhí)幏郊匆曰ヂ?lián)網(wǎng)醫(yī)院的電子處方形式開出。
該策略有效撬動了市場，目前耐賦康已觸達(dá)超過60%的目標(biāo)患者群體。云頂新耀計(jì)劃，未來將組建200人左右專業(yè)腎科團(tuán)隊(duì)，擴(kuò)展目標(biāo)醫(yī)院至約800家，增加患者依從性和治療總療程（DOT）管理，致力于不遺漏任何一名IgA腎病患者。
▲云頂新耀I(xiàn)gA腎病治療醫(yī)患小程序
受益于商業(yè)運(yùn)營效率的大幅提升，2024年云頂新耀銷售費(fèi)用率下降111.9%。也正是由于商業(yè)化放量，2024年云頂新耀凈虧損收窄了1.76億元至5.38億元，同比減少25%。不難看出，通過定制化高效商業(yè)策略，云頂新耀是極少數(shù)能在短時(shí)間內(nèi)做到“自我造血”的創(chuàng)新藥企。換個角度看，也正是因?yàn)閳?jiān)持引進(jìn)FIC/BIC產(chǎn)品的稀缺性，才讓商業(yè)化有了“事半功倍”的可能性。
02、確定性二：從引進(jìn)到自研的轉(zhuǎn)身
對于創(chuàng)新藥企而言，兼顧長期發(fā)展的方式永遠(yuǎn)都離不開下一代管線的布局，也就是不斷擴(kuò)大全球權(quán)益資產(chǎn)。這也是云頂新耀“雙輪驅(qū)動”的另一翼。目前正以新一代BTK抑制劑EVER001和AI+mRNA平臺為支點(diǎn)一步步兌現(xiàn)。一是加碼腎病布局，潛在BIC取得階段性積極結(jié)果
在耐賦康的“先手棋”和賽道基礎(chǔ)上，云頂新耀正在大力加碼腎病領(lǐng)域的優(yōu)勢地位。作為與IgA腎病并列的原發(fā)性腎小球疾病之一，膜性腎病近來在國內(nèi)發(fā)病率增長較快。數(shù)據(jù)顯示，中國約有200萬名原發(fā)性膜性腎病患者，且目前全球范圍內(nèi)尚無針對該適應(yīng)癥的獲批藥物。
為此，云頂新耀開發(fā)了EVER001，這是一種共價(jià)可逆BTK抑制劑，已經(jīng)展示出同類最佳的潛力。
2024年12月，云頂新耀宣布EVER001在治療原發(fā)性膜性腎病的1b/2a期臨床試驗(yàn)中取得階段性積極結(jié)果：
從臨床療效看，在已完成36周治療的低劑量組患者中，81.8%（9/11）的患者實(shí)現(xiàn)臨床緩解；在已完成24周治療的高劑量組患者中，85.7%（6/7）的患者實(shí)現(xiàn)臨床緩解。
在主要安全性指標(biāo)上，EVER001未見在其他共價(jià)不可逆BTK抑制劑上觀察到的有臨床意義的不良事件，如出血、心律失常、嚴(yán)重感染、白細(xì)胞減少、血小板減少、嚴(yán)重肝功能損傷等，總體安全性和耐受性良好。
▲大多數(shù)受試者早在8-16周即實(shí)現(xiàn)免疫學(xué)完全緩解（ICR）
基于EVER001對包括原發(fā)性膜性腎病、IgA腎病、狼瘡性腎病在內(nèi)的多種自免腎病治療的巨大潛力，云頂新耀對其寄予厚望：“計(jì)劃以EVER001為戰(zhàn)略支點(diǎn)，進(jìn)一步提升云頂新耀在全球生物制藥領(lǐng)域的影響力，包括對外授權(quán)和相關(guān)療法聯(lián)合開發(fā)。”
此外，布局腎病領(lǐng)域，云頂新耀的野心不只是創(chuàng)新藥。據(jù)悉，云頂新耀正在聯(lián)合開發(fā)“周邊產(chǎn)品”，比如IgA腎病診斷試劑盒，可代替活檢為腎病患者提供輔助診斷和跟蹤疾病進(jìn)展的工具，預(yù)計(jì)在2026年獲批上市。
二是搭建端到端mRNA技術(shù)平臺，領(lǐng)跑國內(nèi)前沿腫瘤療法
構(gòu)建自研平臺，云頂新耀下注的另一個重要方向，是AI+mRNA。
經(jīng)過近3年的投入，云頂新耀已成功將擁有全球權(quán)益且經(jīng)過臨床驗(yàn)證的自研mRNA平臺本地化，構(gòu)建了一個涵蓋從抗原設(shè)計(jì)、mRNA序列優(yōu)化，LNP遞送技術(shù)到產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)的端對端全產(chǎn)業(yè)鏈平臺 。
在此平臺之上，已有項(xiàng)目結(jié)出果實(shí)。
比如通用型現(xiàn)貨腫瘤相關(guān)抗原疫苗（TAA）EVM14。3月24日，云頂新耀宣布EVM14獲得美國FDA IND批準(zhǔn)，成為云頂新耀首款自研進(jìn)入全球臨床階段的mRNA腫瘤治療性疫苗，獲得國際認(rèn)可。臨床前研究顯示，EVM14最大的特點(diǎn)是能夠誘導(dǎo)免疫記憶，展現(xiàn)出有效降低腫瘤復(fù)發(fā)和轉(zhuǎn)移的能力，有望讓患者實(shí)現(xiàn)“長期無癌生存”的獲益。此外，臨床前研究還證明了EVM14與免疫檢查點(diǎn)抑制劑（如PD-1或PD-L1抑制劑）的聯(lián)用可以顯著增強(qiáng)抗腫瘤活性，在聯(lián)合用藥方面進(jìn)一步放大了想象空間。
▲TAA腫瘤疫苗能誘導(dǎo)免疫記憶，防止腫瘤復(fù)發(fā)對比之下，通用型現(xiàn)貨腫瘤治療性疫苗能大大縮短生產(chǎn)周期，相比個性化腫瘤疫苗更具成本優(yōu)勢，適合晚期腫瘤患者，可用于多種癌癥適應(yīng)癥。云頂新耀計(jì)劃，今年上半年向NMPA遞交EVM14 IND申請，這將是云頂新耀自研產(chǎn)品首次在美中兩地同步申報(bào)。放大視角看，在國內(nèi)疫苗行業(yè)一眾Me-too類管線之中，云頂新耀敢為人先的差異化布局不失為一抹亮色。
03、確定性三：做緊跟時(shí)代的創(chuàng)新藥企
真正能走到全球前列的企業(yè)，對于時(shí)機(jī)的“預(yù)見”必不可少。
在DeepSeek點(diǎn)燃全球AI熱情之時(shí)，云頂新耀正在嘗試用“AI+mRNA”技術(shù)重構(gòu)研發(fā)范式。
市場有多鼓勵擁抱AI的創(chuàng)新藥企？
3月7日，云頂新耀宣布其自研首款以AI驅(qū)動的mRNA個性化腫瘤治療性疫苗EVM16在北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院完成首例患者給藥，公司股價(jià)隨即大漲近20%，創(chuàng)下近3年新高。
據(jù)悉，EVM16能夠根據(jù)不同患者特有的腫瘤細(xì)胞突變，利用自主研發(fā)且具備自我迭代能力的“妙算”系統(tǒng)（EVER-NEO-1）新抗原預(yù)測算法，識別出具有較高免疫原性的腫瘤新抗原，然后設(shè)計(jì)出編碼數(shù)十種腫瘤新抗原的mRNA治療性疫苗。經(jīng)過四年多的技術(shù)升級，該平臺已迭代到第三代妙算”mRNA序列算法系統(tǒng)，表現(xiàn)出行業(yè)領(lǐng)先的性能。臨床進(jìn)展上，目前EVM16已在復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院和北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院啟動IIT實(shí)驗(yàn)。
在一期臨床試驗(yàn)中，將評估EVM16單藥以及聯(lián)合PD-1抗體的安全性耐受性，以確定二期推薦劑量。
全球mRNA腫瘤疫苗賽道正在進(jìn)入爆發(fā)前夜，行業(yè)“風(fēng)向標(biāo)”Moderna的mRNA-4157預(yù)計(jì)2027年上市。而云頂新耀EVM16憑借“妙算”系統(tǒng)優(yōu)化新抗原預(yù)測方式，已較第一代算法得到的蛋白表達(dá)提升5倍左右，且仍在持續(xù)迭代中。另外，云頂新耀mRNA平臺的全流程本地化將大幅降低部署成本，EVM16有望在2025年內(nèi)獲得初步人體數(shù)據(jù)結(jié)果，甚至在不遠(yuǎn)的未來彎道超車。
▲抗原預(yù)測算法妙算的運(yùn)行原理
04、啟示
商業(yè)世界中，沒有人能一直贏，墜落低谷再反彈的過程最能考驗(yàn)一家企業(yè)的韌性。
2022年，當(dāng)多數(shù)創(chuàng)新藥企仍受困于同質(zhì)化的無望競爭中，擁有多家跨國制藥公司和生物技術(shù)公司職業(yè)經(jīng)理人經(jīng)驗(yàn)的羅永慶入職云頂新耀；在他的帶領(lǐng)下，2023年初，專注高價(jià)值“藍(lán)?！鳖I(lǐng)域的同時(shí)，云頂新耀啟動“雙輪驅(qū)動”的戰(zhàn)略重塑，2024年的這份成績單，正是這家企業(yè)從“精準(zhǔn)引進(jìn)海外產(chǎn)品”轉(zhuǎn)向“具有出海潛力的自主研發(fā)和授權(quán)引進(jìn)”并進(jìn)模式的最佳印證。
面向2025及未來，云頂新耀立下的目標(biāo)：2030年，4款商業(yè)化階段和臨床后期產(chǎn)品銷售峰值潛力可達(dá)100億元；做亞洲領(lǐng)先的全球綜合性生物制藥公司。
在這背后，如何在復(fù)雜多變的不確定性中，持續(xù)創(chuàng)造確定性？將是云頂新耀的終身課題。
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