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血液疾病

FDA批準Qfitlia減少血友病患者的出血事件

皮下注射減少了抗凝血酶蛋白的量，導致凝血酶增加

作者:

洛里·所羅門

發(fā)布于:

2025年4月3日早上6:07

更新日期:

2025年4月3日早上6:07

2025年4月2日星期三(每日健康新聞)-美國美國食品藥品監(jiān)督管理局已批準Qfitlia (fitusiran)用于常規(guī)預(yù)防，以預(yù)防或減少12歲及以上血友病A或血友病B成人和兒童患者的出血事件頻率，使用或不使用因子VIII或IX抑制劑(中和抗體)。

皮下注射Qfitlia并不能替代缺失的凝血因子VIII或IX，但可以減少抗凝血酶蛋白的量，導致凝血酶(一種對血液凝固至關(guān)重要的酶)的增加。每兩個月開始一次給藥，并基于FDA批準的INNOVANCE抗凝血酶伴侶診斷試驗(西門子)。由于過多的凝血風險，Qfitlia的固定劑量未獲批準。Qfitlia對血栓事件和膽囊疾病提出了警告。報道的最常見副作用是病毒感染、鼻咽炎和細菌感染。

該批準基于兩項隨機臨床試驗，招募了177名成人和兒童血友病A或血友病b男性患者。在接受基于抗凝血酶的Qfitlia給藥方案的抑制劑參與者中，與接受旁路藥物按需治療的參與者相比，估計年出血率降低了73%。在接受基于抗凝血酶的Qfitlia給藥方案的無抑制劑參與者中，與接受凝血因子濃縮物按需治療的參與者相比，估計的年出血率降低了71%。

“今天Qfitlia的批準對血友病患者具有重要意義，因為它可以比其他現(xiàn)有的選擇更少地使用，”FDA藥物評估和研究中心非惡性血液科副主任坦尼婭·烏魯布萊夫斯基醫(yī)學博士在一份聲明中說。

Qfitlia的批準授予賽諾菲