近日，F(xiàn)DA（美國食品藥品監(jiān)督管理局）宣布將終止臨床前藥物開發(fā)中的動物實(shí)驗(yàn)，通過采用更高效、更貼近人體的方法取而代之。
受此消息影響，聯(lián)動著國內(nèi)AI醫(yī)藥概念股集體走強(qiáng)。
FDA新政的背后是新藥研發(fā)面臨著十年時間、十億美元的投入，但成功率卻只有十分之一的殘酷事實(shí)。
AI制藥曾一度憑借在藥物設(shè)計(jì)階段展現(xiàn)出的高效率，被寄予顛覆傳統(tǒng)制藥流程的厚望。此次，F(xiàn)DA提及的替代動物實(shí)驗(yàn)方法之一就是AI建模。
根據(jù)有關(guān)數(shù)據(jù)顯示，2025年第一季度，全球至少有38家AI制藥公司獲得了總計(jì)超過17.5億美元的融資。其中包括賽諾菲投資的AI+生物技術(shù)公司Enveda，該公司目前目前公司累計(jì)共獲得1.5億美元的C輪融資；也包括英矽智能獲1.1億美元E輪融資，本輪融資后，英矽智能估值超過10億美元。
值得注意的是，英矽智能曾在2023年6月和2024年3月，兩次申報(bào)交表港股IPO后失效，此次融資，坊間又傳出重啟上市的消息。億歐向英矽智能官方核實(shí)，對方表示“暫無計(jì)劃”。
自2023年行業(yè)進(jìn)入寒冬后，2025年AI制藥仍在經(jīng)歷著“冰火兩重天”。
一面是大額融資不斷出現(xiàn)。如工業(yè)軟件巨頭西門子在今年4月宣布將斥資51億美元收購生命科學(xué)數(shù)據(jù)公司Dotmatics，這被看作是西門子對AI+生命科學(xué)領(lǐng)域的重磅押注。
另一面，AI藥企們?nèi)栽谄D難度日。有的公司裁員，有的公司合并，有的轉(zhuǎn)型，去年9月，AI制藥公司Recursion與Exscientia的并購，在外界看來，更像是老牌AI制藥公司的抱團(tuán)取暖。
易凱資本的投資人趙昕淇并不認(rèn)為AI制藥行業(yè)的融資真正在回暖，“在AI藥物研發(fā)領(lǐng)域還沒有商業(yè)化產(chǎn)品上市之前，一定程度上AI制藥依然是個黑箱”。
從全球看，最早一批AI制藥企業(yè)成立大概在2013年前后，到現(xiàn)在行業(yè)已發(fā)展了十年多時間。對于藥物研發(fā)，AI賦能之下，到底能夠改變多少？
AI制藥公司已經(jīng)到了“交考卷”的關(guān)鍵時刻。
1.兩家明星公司的兩種選擇
作為AI制藥領(lǐng)域的兩大明星企業(yè)，晶泰科技和英矽智能選擇了不同的路徑。
4月7日，頂著國內(nèi)“AI制藥第一股”頭銜的晶泰科技發(fā)布了2024年年報(bào)，這也是晶泰科技自2024年6月上市后的首份年報(bào)。
晶泰科技主要有兩大主營業(yè)務(wù)：一是提供藥物發(fā)現(xiàn)解決方案，二是智能機(jī)器人解決方案，包括固態(tài)研發(fā)服務(wù)及自動化化學(xué)合成服務(wù)。
過去一年，晶泰科技的智能機(jī)器人解決方案和藥物發(fā)現(xiàn)解決方案分別貢獻(xiàn)了1.63億元和1.04億元的收入。其中智能機(jī)器人解決方案收入2024年較2023年同比增加了87.8%，在總營收中的占比也從49.7%漲至61.09%，且明顯高于藥物發(fā)現(xiàn)解決方案收入同期18.2%的增幅。
2024年晶泰科技經(jīng)調(diào)整凈虧損近4.57億元，同比收窄12.5%。如果不考慮調(diào)整項(xiàng)，公司2024年虧損15.15億元。高額的研發(fā)投入是虧損重要原因，2024年晶泰科技發(fā)生研發(fā)開支4.18億元，同比減少13%。
與此同時，上市后的晶泰科技似乎正急于擺脫“AI制藥”的標(biāo)簽。2024年12月，晶泰科技公告更改公司名稱及證券簡稱，過去十年一直使用“XtalPi”及“晶泰”，更名晶泰控股，其
名稱不再與醫(yī)藥相關(guān)。
事實(shí)上，晶泰科技的跨界轉(zhuǎn)型早有跡可循。
2024年8月，晶泰科技宣布和新能源龍頭協(xié)鑫集團(tuán)達(dá)成為期5年的戰(zhàn)略合作，總合作金額高達(dá)1.35億美元。同年，晶泰科技接連孵化了AI+新材料公司深度原理和賦澈生物。
晶泰科技聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長溫書豪把進(jìn)軍新材料領(lǐng)域看作是公司的二次創(chuàng)業(yè)，可以看出，無論是材料科學(xué)、農(nóng)業(yè)或是消費(fèi)品領(lǐng)域，這些新業(yè)務(wù)相較于藥物研發(fā)，不需要經(jīng)過漫長的臨床實(shí)驗(yàn)流程，能更快帶來回報(bào)。
不過，在業(yè)內(nèi)人士看來，晶泰科技在這個節(jié)點(diǎn)選擇跨界遠(yuǎn)沒有這么簡單。
峰瑞資本合伙人馬睿作為晶泰科技的早期投資人，見證了企業(yè)的發(fā)展。他告訴億歐，上市后的一年里，晶泰科技想得更清楚了?！熬┛萍嫉牡讓雍诵母偁幜κ橇孔游锢砗虯I的結(jié)合，跨界新材料也是基于底層技術(shù)的合理外溢?！?/p>
作為一家以AI+CRO（醫(yī)藥研發(fā)外包）為核心業(yè)務(wù)的晶泰科技，其商業(yè)模式是與藥企深度合作，由客戶給出一個目標(biāo)靶點(diǎn)，晶泰科技設(shè)計(jì)出一個化合物，并進(jìn)一步驗(yàn)證它的有效性，直至最終交付。這種模式更接近于AI制藥的本質(zhì)，即幫助藥企提高研發(fā)效率。
然而這種戰(zhàn)略合作受制于合作伙伴的戰(zhàn)略，比較被動，如果醫(yī)藥公司融資難度增大，那么研發(fā)新藥的意愿也將顯著降低。在整體醫(yī)藥資金面趨緊的當(dāng)下，AI制藥企業(yè)證明其有自身的造血能力并形成商業(yè)閉環(huán)就顯得尤為重要。
晶泰科技選擇開辟第二戰(zhàn)場。
溫書豪曾接受媒體采訪時提到牽手新能源企業(yè)，是因?yàn)榭吹焦夥a(chǎn)業(yè)過剩，光伏企業(yè)面臨著巨大的成本挑戰(zhàn)，急需新技術(shù)的支持。據(jù)2024年年報(bào)，晶泰科技在2025年還將加碼碳基材料、超級塑料領(lǐng)域的投入。
從醫(yī)藥大跨步來到新能源后，晶泰科技進(jìn)一步擴(kuò)大了商業(yè)化的探索。
4月8日，晶泰控股發(fā)布公告稱，公司2024年度營業(yè)收入超過了上市規(guī)則第18章中2.5億港元“已商業(yè)化公司”的收入門檻，因此向港交所申請取消未商業(yè)化公司稱號并獲得批準(zhǔn)。
幾乎同時，國內(nèi)頭部AI制藥公司英矽智能也迎來了商業(yè)路徑的關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)。
2025年1月，英矽智能宣布與意大利美納里尼集團(tuán)二次達(dá)成合作，以5.5億美元總額對外授權(quán)一款潛在同類最佳（best-in-class）腫瘤候選藥物。
任峰是英矽智能首席科學(xué)家，他告訴億歐，過去10年英矽智能一直在做AI制藥的商業(yè)化探索，經(jīng)歷了多個階段，從最初以提供軟件平臺服務(wù)，到軟件和藥物發(fā)現(xiàn)并駕齊驅(qū)，再到向AI驅(qū)動的Biotech發(fā)展，他認(rèn)為目前英矽智能的商業(yè)模式已經(jīng)初步走通。
“AI制藥公司主要看兩點(diǎn)，一是看授權(quán)和授權(quán)收入；二是看管線進(jìn)展，因?yàn)楣芫€也可能代表企業(yè)未來的收入?！比畏灞硎?。
“自研管線+license out（管線出海）”的模式被看做是英矽智能的最優(yōu)選，也是獲利最高的一種方式?！坝⑽悄艿膹?qiáng)項(xiàng)是通過AI平臺找到藥物的新靶點(diǎn)，以及設(shè)計(jì)出更好的分子，發(fā)揮AI在早期研發(fā)的優(yōu)勢，后期商業(yè)化，我們將項(xiàng)目授權(quán)給海外藥企做后期臨床研發(fā)和上市銷售。”任峰認(rèn)為英矽智能找準(zhǔn)了自己的定位。
目前，英矽智能有30多個內(nèi)部的管線，這也讓它有更多機(jī)會對外授權(quán)。據(jù)悉，英矽智能累計(jì)完成四項(xiàng)藥物對外授權(quán)合作，涉及總金額超過15億美金。
2.AI制藥十年：從談技術(shù)、講概念，到走向務(wù)實(shí)
今年DeepSeek的爆火，為AI醫(yī)療和AI制藥領(lǐng)域帶來了多維度的變革。不過，拋開各種顛覆、革命的“話術(shù)”，當(dāng)下AI制藥對于新藥研發(fā)能改變多少，無論投資者還是創(chuàng)業(yè)者都逐漸趨于理性。
一位投資人表示，過去AI在制藥行業(yè)被過度炒作了。AI制藥，核心到底是“AI”，還是“制藥”，長時間以來，行業(yè)自身也沒有答案。
投資人馬?；貞浀谝淮伟菰L晶泰科技的創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)，覺得他們是一群有理想有前瞻性的人，“他們堅(jiān)信計(jì)算能夠改變制藥，然后就進(jìn)來做了，回頭看當(dāng)時的AI還不具備深度學(xué)習(xí)的能力，他手上拿的是一個很差的工具”。
但這并不妨礙創(chuàng)業(yè)者向前的腳步。當(dāng)時晶泰科技想做的事情是，利用熱力學(xué)的規(guī)律計(jì)算分子與分子之間的能量狀態(tài)，來預(yù)測和模擬藥物不同晶型的穩(wěn)定性，以提高藥物發(fā)現(xiàn)的效率和成功率。
一款創(chuàng)新藥物的研發(fā)分為三個階段，靶點(diǎn)假說的提出與藥物靶點(diǎn)確定、潛力分子優(yōu)化與臨床前候選化合物評估，以及最后的臨床試驗(yàn)驗(yàn)證。在漫長的研發(fā)周期中，AI最先應(yīng)用的是早期藥物發(fā)現(xiàn)環(huán)節(jié)。
任峰向億歐解釋，AI賦能藥物發(fā)現(xiàn)主要有兩方面：一個是幫助我們根據(jù)這個疾病去找靶點(diǎn)，靶點(diǎn)是導(dǎo)致疾病的蛋白質(zhì)或者基因，找對靶點(diǎn)做藥就成功了一半；第二步就是找分子。這個過程就相當(dāng)于給靶點(diǎn)這個鎖，找一把解鎖的鑰匙?！癆I就是一個智慧豐富的鎖匠，它一眼就能識別這個鎖是什么樣子的，比人憑手工活要快許多”。
據(jù)BCG報(bào)告，AI賦能下制藥行業(yè)可以將研發(fā)周期縮短約50%，換句話說，研發(fā)效率實(shí)現(xiàn)翻倍。
只是在晶泰科技和英矽智能起步的2014年，不管是在全球生物醫(yī)藥高地波士頓，還是中國創(chuàng)投圈，計(jì)算生物學(xué)這一新興領(lǐng)域還不太被看好，面臨著廣泛的爭議。
AI制藥行業(yè)真正熱起來是在2020年。這一年，英國Exscientia公司稱，其已利用AI開發(fā)出首款臨床前候選化合物DSP-1181，并于同年3月開始進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。也是在這一年，AI頭部公司薛定諤在美股上市后股價持續(xù)攀升，引爆了二級市場。
很快，AI制藥的熱潮蔓延至國內(nèi)市場。阿里、百度、騰訊、華為等巨頭紛紛入局，據(jù)統(tǒng)計(jì)，2020年國內(nèi)成立了38家AI制藥公司，到2022年底，這個數(shù)字增加到近80家。
華興資本的研究報(bào)告中提到，2020年AI制藥在全球范圍內(nèi)，越來越受關(guān)注，全球制藥企業(yè)也越來越多的參與到AI的應(yīng)用和投資中。2021年，我國AI制藥企業(yè)融資額高達(dá)62億元，較此前6年的融資總額46.7億元還高出31%。
投資人趙昕淇認(rèn)為，上一波投資人熱衷于AI制藥，其邏輯是創(chuàng)新藥九死一生，在逆摩爾定律的趨勢下，藥物研發(fā)的成本越來越高，因此，利用計(jì)算來解決藥物發(fā)現(xiàn)問題理論是可以成立的。盡管如此，“那個時候投資者對于AI賦能制藥有種盲目的樂觀?！?/p>
早期AI制藥創(chuàng)業(yè)者們熱衷于靠AI制藥講故事。望石智慧的創(chuàng)始人兼CEO周杰龍接受億歐采訪時提到，“2020年以前，很多AI制藥公司做的大而全，比如分子篩選、蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)的預(yù)測等等，好像大家全都有，講起來好聽引入了AI，但實(shí)際上沒看到真正的突破?！?/p>
對于整個制藥行業(yè)而言，理論上再優(yōu)秀的分子，都要經(jīng)過臨床階段的驗(yàn)證，這是AI制藥最大的風(fēng)險(xiǎn)點(diǎn)及成本所在。
當(dāng)AI針對某個分子進(jìn)行預(yù)測時，某個分子在什么情況下、為何能發(fā)揮作用，為何有時又會導(dǎo)致嚴(yán)重的副反應(yīng)和安全性問題，這些都只有通過人體試驗(yàn)，才能大致推測出藥物作用的結(jié)果，可根本原因有時依舊不明朗。
2023年4月，AI藥物研發(fā)公司BenevolentAI的一款A(yù)I藥物，用于治療特應(yīng)性皮炎的局部泛Trk抑制劑BEN-2293，因在IIa期臨床試驗(yàn)沒有達(dá)到次要療效終點(diǎn)而終止，并引發(fā)了公司的裁員。
在制藥領(lǐng)域，管線進(jìn)展和商業(yè)里程碑是最直觀的成績單，AI制藥公司如果沒有成果，面臨的結(jié)果就是優(yōu)勝劣汰，這也是AI制藥的殘酷之處。
頭豹科技數(shù)據(jù)顯示，截至2023年11月，全球處于臨床階段且保持活躍狀態(tài)的AI參與研發(fā)管線總計(jì)97項(xiàng)，超過一半的管線處于臨床一期，超過三分之一的管線處于臨床二期。臨床二期后往往就是折戟的命運(yùn)。
做藥本來就是燒錢的生意，AI制藥更是如此，投資人對AI制藥公司的規(guī)?；约坝芷诟械较麡O，失去耐心。2023年資本逐漸退潮，失去供血的AI制藥企業(yè)們開始走向整合、并購、轉(zhuǎn)型。
“用AI講故事的時代已經(jīng)過去，大家更想看到的是如何通過AI在制藥應(yīng)用場景里具體落地?！比畏灞硎?。
進(jìn)入2025年，全球AI制藥的融資沒有停止，但投資的邏輯與過去截然不同。趙昕淇表示，投資人逐漸回歸理性，投資者更加傾向于真正有實(shí)力技術(shù)或者實(shí)現(xiàn)自我造血的AI制藥公司。
于此同時，怎么活下去，變成AI制藥公司關(guān)鍵的一個問題。周杰龍告訴億歐，“大浪淘沙后大家開始認(rèn)真的去思考，試圖找出自己的目標(biāo)市場，以及在自己的領(lǐng)域里有什么獨(dú)特的東西，并逐步在探索如何更好的去打開市場”。
3.等待一個從量變到質(zhì)變的奇點(diǎn)
人們對AI技術(shù)與藥物研發(fā)的嘗試僅僅過去十年，相比制藥行業(yè)百余年的歷史，AI制藥還要走很長的路。
投資人趙昕淇認(rèn)為，AI制藥公司要證明自己的分子比別家篩的好，首要解決的整個環(huán)節(jié)數(shù)據(jù)的一致性?！芭R床前和臨床后數(shù)據(jù)往往是斷裂的，缺乏連貫性，藥物研發(fā)在這一個鏈條上更有效率，并不能夠使整個制藥的鏈條都有效。”
天使投資人、資深人工智能專家郭濤提到，AI算法的有效性很大程度上取決于輸入的數(shù)據(jù)質(zhì)量，而在醫(yī)藥領(lǐng)域，獲取高質(zhì)量、標(biāo)準(zhǔn)化的數(shù)據(jù)集相對困難。沒有高質(zhì)量的數(shù)據(jù)，再好的模型也無法落地。
目前AI制藥公司的數(shù)據(jù)絕大多數(shù)來源于藥企、科研機(jī)構(gòu)或院校公開的數(shù)據(jù)。而藥物研發(fā)數(shù)據(jù)多數(shù)存在藥企手中，屬于企業(yè)的核心資產(chǎn)，藥企不會輕易共享。
任峰表示英矽智能95%以上都是公開的數(shù)據(jù)，但這一類數(shù)據(jù)必須經(jīng)過清洗篩選，并統(tǒng)一格式才能最終用于大模型的訓(xùn)練?！皬?014年起，英矽智能內(nèi)部有一個40人左右的數(shù)據(jù)團(tuán)隊(duì)專注于數(shù)據(jù)清洗工作。”
現(xiàn)階段，AI制藥公司的競爭仍然基于算法的競爭，AI公司的算法有很多種，哪一種算法才真正有效？需要大量的實(shí)驗(yàn)來驗(yàn)證。“隨著技術(shù)不斷的發(fā)展進(jìn)步，大家的算法趨于類似了，到那個時候比的就是數(shù)據(jù)，誰擁有自己獨(dú)有的數(shù)據(jù)，誰就能占據(jù)一個領(lǐng)先的位置。”任峰表示。
而技術(shù)的突破或許已經(jīng)到來。
據(jù)峰瑞資本的報(bào)告，過去兩年內(nèi)，技術(shù)發(fā)展日新月異：先是2020年12月，AlphaFold2在CASP14（蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測關(guān)鍵評估）中表現(xiàn)出了足以媲美實(shí)驗(yàn)室水平的蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測能力；2022年11月，ChatGPT橫空出世；2023 年7月，David Baker團(tuán)隊(duì)公布了RF diffusion，蛋白設(shè)計(jì)從物理計(jì)算轉(zhuǎn)向AI，在成功率與設(shè)計(jì)效率上有了顯著提升；2024年6月，可以實(shí)現(xiàn)新型蛋白質(zhì)生成的ESM3發(fā)布，這是由初創(chuàng)公司 Evolutionary Scale開發(fā)的生命科學(xué)領(lǐng)域的大模型……
投資人馬睿研究了多年的生物科技，他把AI制藥分成1.0時代和2.0時代，AI1.0是判別式AI，AI2.0則是生成式AI?！霸贏I制藥1.0時代，大家通常認(rèn)為AI是不靠譜的，用物理的方法更準(zhǔn)確。但現(xiàn)在生成式AI會改變這個情況，從只能做預(yù)測，到能做設(shè)計(jì)和生成，這將是最大的技術(shù)突破?！?/p>
當(dāng)前，人們對于AI制藥最大的質(zhì)疑來自于，過去十年，這項(xiàng)技術(shù)迄今沒有研發(fā)出一款真正上市的藥物。新藥研發(fā)的高風(fēng)險(xiǎn)和長周期依然是難以逾越的障礙。
馬睿表示：“一些人太過急功近利，他們要的是 AI完全解決制藥，經(jīng)過我長長的一串驗(yàn)證之后，它必須是一個成功的藥，但哪有這樣的東西？”
睿健醫(yī)藥CEO魏君也指出，AI在醫(yī)藥領(lǐng)域的應(yīng)用除了狹義的“AI制藥”，目前已經(jīng)有了很多全新的應(yīng)用，比如睿健把“AI+化學(xué)誘導(dǎo)平臺”應(yīng)用于細(xì)胞治療藥物開發(fā)。
除此之外，市場上已經(jīng)涌現(xiàn)出大量把AI應(yīng)用于醫(yī)藥上下游領(lǐng)域的企業(yè)且已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了商業(yè)化。魏君舉例，有些AI工具聚焦在生命科學(xué)工具蛋白的設(shè)計(jì)，有些用于疾病靶點(diǎn)的開發(fā)，有些用于病理檢測。“一個藥物的成功，不僅僅藥物本身的關(guān)鍵參數(shù)，還包括了臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和開發(fā)策略，那么隨著AI技術(shù)的演化與多種數(shù)據(jù)庫的充實(shí)，還有臨床前方案的優(yōu)化等?！?/p>
任峰認(rèn)為，在沒有AI支持的情況下，新藥研發(fā)管線的成功率通常低于5%，AI的引入可以將這一數(shù)字提高3至5倍，本身就是巨大的進(jìn)步。他透露，今年英矽智能有一款藥正在從臨床二期進(jìn)入臨床三期，“如果成功，這將可能是全球第一個進(jìn)入臨床三期的 AI做出來的分子?！?/p>
所有人都在等待著AI制藥“奇點(diǎn)”的到來，也期待著一條順利度過臨床實(shí)驗(yàn)的管線出現(xiàn)，重新引爆整個行業(yè)。
AI制藥公司首要做的是給自己攢下更多的子彈，更多的時間和金錢，以避免在黎明前過早走下牌桌。
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