近日，Abeona Therapeutics 公司宣布其基因療法 ZEVASKYN獲得美國 FDA 批準，用于治療隱性營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（RDEB）患者的傷口。Zevaskyn是全球首款也是唯一正式獲批的自體細胞基因療法。
隱性營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（RDEB）是一種由COL7A1基因突變引起的罕見遺傳性皮膚病，患者因缺乏VII型膠原蛋白，導致皮膚脆弱、反復形成水皰和慢性傷口，嚴重時可覆蓋超過80%的體表面積，并伴隨感染、疼痛和系統(tǒng)性并發(fā)癥，顯著縮短患者壽命。患者從出生起身上就沒有一天是完好無損的，傷口和水皰如影隨形。不僅外表皮膚水皰反復破潰結(jié)痂，口腔、食道、眼睛這些地方也跟著動不動就潰破，是人類罕見病里最痛苦的疾病之一。
該療法定價為310萬美元（折合人民幣2200多萬元），躋身全球最昂貴藥物之列。由于自體細胞療法需為每位患者單獨培養(yǎng)細胞片，涉及細胞庫建立、病毒載體生產(chǎn)、質(zhì)量檢測等環(huán)節(jié)，任何一步的偏差都可能導致批次報廢。這種 “個性化制造” 模式，使得生產(chǎn)成本居高不下。
目前全球定價最貴的藥物，前五分別是Orchard Therapeutics的 Lenmeldy425萬美元、CSL Behring的Hemgenix定價350萬美元、Sarepta Therapeutics的Elevidys定價320萬美元、Zevaskyn310萬美元、Sarepta Therapeutics公司的SKysona定價300萬美元。
全球定價前五的藥物（截止2025年5月）
基因療法占比80%：前五名中4款為基因療法，凸顯其“一次性治愈”的高臨床價值與定制化成本特征。
基因治療過去幾十年都是令醫(yī)藥界內(nèi)外都無限遐想的領(lǐng)域，但高昂的價格帶來了諸多不確定性。企業(yè)需要收回巨額研發(fā)成本并盈利，但高價格使得許多患者難以承受。前車之鑒，是2025年2月21日輝瑞宣布將中止商業(yè)化去年剛獲得FDA批準的B型血友病治療藥物Beqvez（fidanacogene elaparvovec）。
在技術(shù)上，基因治療已經(jīng)被證實可行。在商業(yè)化方面，基因治療無論是生產(chǎn)成本還是治療便捷性，都會遠遠落后于小分子藥物、抗體等傳統(tǒng)藥物。只有在療效上和傳統(tǒng)藥物拉開足夠差距，或者在傳統(tǒng)藥物療效顯著不足的方向，才有勝算。
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