70%患者癥狀緩解，抗體療法獲FDA突破性療法認(rèn)定
Viridian Therapeutics公司日前宣布，其在研候選藥物veligrotug已獲得美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定。Veligrotug是一款靶向胰島素樣生長因子-1受體（IGF-1R）的靜脈輸注抗體，正在3期臨床試驗(yàn)中用于治療甲狀腺相關(guān)眼?。═ED）。該公司預(yù)計(jì)在今年下半年向美國FDA遞交生物制品許可申請（BLA）。
在關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)THRIVE和THRIVE-2中，veligrotug達(dá)到了所有主要和次要研究終點(diǎn)。Veligrotug在兩項(xiàng)臨床研究中均展現(xiàn)出起效迅速，并在復(fù)視緩解和消除方面提供具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性和臨床意義的改善。此前公布結(jié)果顯示，在第15周時，接受veligrotug治療患者的眼球突出緩解率為70%，安慰劑調(diào)整后的眼球突出緩解率為64%（p<0.0001）。值得一提的是，53%的患者3周內(nèi)眼球突出癥狀就獲得顯著改善，此時他們只接受過一次治療。
56%患者瘙癢癥狀大幅緩解，GSK公司小分子藥物達(dá)到3期臨床主要終點(diǎn)
GSK公司今日宣布，3期臨床試驗(yàn)GLISTEN取得積極結(jié)果。該試驗(yàn)評估了在患有膽汁淤積性瘙癢癥和原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）成年患者中，靶向回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（IBAT）的在研藥物linerixibat的療效。
GLISTEN試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)，結(jié)果顯示，接受linerixibat治療的患者（n=119）在24周內(nèi)瘙癢顯著改善，優(yōu)于安慰劑組（n=119）。通過最嚴(yán)重瘙癢程度的數(shù)值評分量表（WI-NRS）進(jìn)行評估，兩組之間的最小二乘均值差為-0.72（95% CI：-1.15，-0.28，p=0.001）。該結(jié)果顯示，linerixibat有望緩解PBC患者的一項(xiàng)主要癥狀——頑固性瘙癢。
該研究還達(dá)成多個關(guān)鍵次要終點(diǎn)，包括第2周瘙癢評分改善及24周內(nèi)瘙癢相關(guān)睡眠干擾評分的改善，具體表現(xiàn)如下：
瘙癢改善起效迅速，第2周即優(yōu)于安慰劑組，差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（最小二乘均值差為-0.71，95% CI：-1.07，-0.34，p<0.001），且療效在整個試驗(yàn)周期內(nèi)持續(xù)維持。在24周的治療周期中，與安慰劑相比，linerixibat顯著改善了瘙癢引起的睡眠干擾，該癥狀對患者生活質(zhì)量影響顯著。到第24周，linerixibat組中有56%的患者瘙癢評分改善具有臨床意義（WI-NRS降低≥3分），而安慰劑組為43%，治療組之間的差異為13%（95% CI：0，27）。
開發(fā)RNA靶向療法，新銳完成6500萬美元A輪融資
HAYA Therapeutics今日宣布完成6500萬美元的A輪融資。此次融資將加速公司核心在研長鏈非編碼RNA（lncRNA）靶向候選藥物HTX-001在心力衰竭領(lǐng)域的臨床開發(fā)，并推動其RNA引導(dǎo)基因調(diào)控平臺的持續(xù)拓展。
HAYA Therapeutics是一家精準(zhǔn)醫(yī)療公司，致力于開發(fā)可編程療法，靶向調(diào)節(jié)性非編碼RNA，以重新編程包括心血管疾病、代謝疾病和癌癥在內(nèi)多種疾病的病理細(xì)胞狀態(tài)。該公司正在利用其創(chuàng)新平臺深入解析疾病細(xì)胞狀態(tài)及其所涉及的lncRNA調(diào)控機(jī)制。HAYA的主打項(xiàng)目是HTX-001，正在開發(fā)用于治療心力衰竭。HAYA還在開發(fā)一系列靶向lncRNA的精準(zhǔn)療法，用于針對其他組織疾病的細(xì)胞特異性治療。去年9月，HAYA與禮來（Eli Lilly and Company）達(dá)成一項(xiàng)總額高達(dá)10億美元的。兩家公司將應(yīng)用HAYA的RNA引導(dǎo)基因調(diào)控平臺來支持肥胖和相關(guān)代謝疾病的臨床前藥物研發(fā)工作。
參考資料：
[1] HAYA Therapeutics Raises $65 Million in Series A Funding to Deliver Precision RNA-Guided Medicines for Chronic and Age-Related Diseases. Retrieved May 8, 2025, from https://www.hayatx.com/news-and-publications/haya-therapeutics-raises-65-million-in-series-a-funding-to-deliver-precision-rna-guided-medicines-for-chronic-and-age-related-diseases
[2] Viridian Therapeutics Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Veligrotug for the Treatment of Thyroid Eye Disease (TED). Retrieved May 8, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250507164030/en/Viridian-Therapeutics-Receives-FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Veligrotug-for-the-Treatment-of-Thyroid-Eye-Disease-TED
[3] GLISTEN phase III trial results show linerixibat significantly improves cholestatic pruritus (relentless itch) in primary biliary cholangitis (PBC). Retrieved May 8, 2025, from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/glisten-phase-iii-trial-results-show-linerixibat-significantly-improves-cholestatic-pruritus/
免責(zé)聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點(diǎn)不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點(diǎn)。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo)，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。
版權(quán)說明：歡迎個人轉(zhuǎn)發(fā)至朋友圈，謝絕媒體或機(jī)構(gòu)未經(jīng)授權(quán)以任何形式轉(zhuǎn)載至其他平臺。轉(zhuǎn)載授權(quán)請?jiān)凇杆幟骺档隆刮⑿殴娞柣貜?fù)“轉(zhuǎn)載”，獲取轉(zhuǎn)載須知。
熱門跟貼