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近日，金賽藥業(yè)收到國家藥品監(jiān)督管理局核（NMPA）準簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書》，同意公司自主研發(fā)的GenSci120注射液開展臨床試驗，本次獲批適應癥為成人系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）和成人原發(fā)性干燥綜合征。GenSci120是一款人源化抗PD-1單抗，具有潛在治療自身免疫病的特性。
關于GenSci120
作為一款PD-1激動劑，GenSci120通過和PD-1結合并激活PD-1抑制性信號通路以及ADCC效應，從而抑制或殺傷致病性T細胞，發(fā)揮相對特異的靶向免疫抑制作用。
臨床前研究評估了GenSci120在小鼠 GVHD 模型中的體內(nèi)療效和人類 FcRn 轉基因小鼠中的 PK，結果顯示：
在熒光素酶報告試驗和原代 T 細胞增殖試驗中表現(xiàn)出強大的 T 細胞抑制活性。
還在 LDH 釋放試驗中表現(xiàn)出 ADCC 活性。
在流式細胞術測定中增強了 PD-L1 和 PD-L2 與PD-1 的結合。
在小鼠模型中，GenSci120 顯著緩解了 GVHD 的癥狀。
在人類 FcRn轉基因小鼠中表現(xiàn)出比競爭對手抗體更長的半衰期。
試驗表明，GenSci120注射液能發(fā)揮相對特異的靶向免疫抑制作用，展現(xiàn)出潛在治療自身免疫病的成藥性，具有"best-in-Class" 潛質。
關于PD-(L)1激動劑
程序性細胞死亡受體1（PD-1）及其配體是一條重要的免疫負調(diào)節(jié)通路，該通路的激活可抑制T細胞的持續(xù)活化，使機體恢復免疫穩(wěn)態(tài)。目前，全球范圍內(nèi)已有二十余款在研PD-1激動劑類產(chǎn)品，但多數(shù)尚處于臨床前階段。
研發(fā)最為領先的是禮來的peresolimab（LY3462817），2023年5月，其治療難治性類風濕關節(jié)炎（RA）的2a 期研究的詳細結果發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM），顯示與安慰劑相比， 接受兩種劑量peresolimab 治療的受試者臨床疾病活動指數(shù)（CDAI）均顯著改善，不良事件發(fā)生率與安慰劑組相似。同年10月，AnaptysBio在研發(fā)日披露，rosnilimab可顯著降低INF-g，優(yōu)于禮來的peresolimab；和peresolimab 相比，rosnilimab在臨床相關濃度下顯示出更好的激動信號傳導和PD-1+ T細胞耗竭，對RA患者來源的PBMC的T細胞增殖有更好的抑制作用。
關于系統(tǒng)性紅斑狼瘡
SLE 是一種潛在致死的系統(tǒng)性自身免疫性疾病，往往累及全身多系統(tǒng)、多臟器，且治療后容易復發(fā)。如不及時治療，可能造成受累臟器的不可逆損害，最終導致患者死亡。系統(tǒng)性紅斑狼瘡的主要癥狀包括關節(jié)問題，皮膚和黏膜問題，肺臟問題，心臟問題，淋巴結和脾臟問題，神經(jīng)系統(tǒng)異常，腎臟問題，血液問題，胃腸道問題，孕期問題等。系統(tǒng)性紅斑狼瘡的具體癥狀因人而異，且隨著疾病進展可能逐漸加重。
SLE的患病率具有明顯的性別和人種特征，常見于育齡期女性以及黑人和亞裔人群:大約70%至90%的狼瘡患者是育齡女性，此外兒童（多數(shù)為女孩）、老年男性和女性、甚至新生兒也可能患病。
根據(jù)弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)，預計全球SLE市場按照23.68%的復合年增長率增長，2030 年將達到145 億美元的銷售額。
中國SLE 的市場預期由2019年的0.2 億美元增加至2030 年的28億美元，復合年增長率為27.11%。
關于干燥綜合征
干燥綜合征（SS）是一種以淋巴細胞增殖及進行性外分泌腺體損傷為特征的慢性炎癥性自身免疫病，患者血清中存在多種自身抗體。除了有涎腺、淚腺功能受損外，可出現(xiàn)多臟器多系統(tǒng)受累。不合并其他結締組織病的干燥綜合征稱為原發(fā)性干燥綜合征（pSS）。
pSS 是全球性疾病，在我國人群中的患病率為0.33%-0.77%，患病人群估計在770 萬人左右，是最常見的中老年人的自身免疫性結締組織病，女性多見。在我國，SS 的規(guī)范化診斷和治療落后于其他常見的風濕性疾病，如類風關、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等。
關于金賽藥業(yè)
金賽藥業(yè)成立于1997年，公司構建的五大自主可控的技術平臺，擁有生物藥、化學藥、特殊制劑、活菌藥、醫(yī)療器械及醫(yī)學營養(yǎng)品等創(chuàng)新產(chǎn)品的全球研發(fā)與生產(chǎn)能力。
除此，公司建立了蛋白藥物長效控釋技術、抗體偶聯(lián)藥物技術（ADC）、小核酸技術平臺(RNA)等多個前沿技術平臺，涵蓋了創(chuàng)新藥技術平臺、化學藥特殊制劑平臺、醫(yī)療器械以及藥物研發(fā)全周期的人工智能平臺，具備從篩查、診斷、預防、治療與干預到康復的全生命周期多品類創(chuàng)新能力，支持公司從依賴單一龍頭產(chǎn)品向多元化、差異化產(chǎn)品布局，推動企業(yè)實現(xiàn)可持續(xù)高質量發(fā)展。
參考資料
1、公司官網(wǎng)
2、興業(yè)證券
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