2020年7月，沈陽的馬成春因全身游走性疼痛輾轉多家醫(yī)院，拍片無數(shù)卻難尋病因。最終確診為多發(fā)性骨髓瘤—一種惡性血液循環(huán)系統(tǒng)腫瘤，兩年兩次干細胞移植后仍復發(fā)，他一度陷入絕望。直到2023年，一項海南樂城的創(chuàng)新藥臨床研究為他按下疾病“暫停鍵”——如今他已穩(wěn)定治療16個月。
馬成春的故事背后，是中國眾多多發(fā)性骨髓瘤患者的縮影：隱匿的病程、漫長的誤診、有限的治療選擇。而隨著海南樂城“先行先試”政策落地，首個基于真實世界數(shù)據(jù)獲批的抗CD38單抗藥物賽可益?快速上市，這一困局正在被打破。
隱匿的“血液殺手”：確診之路為何道阻且長？
多發(fā)性骨髓瘤被稱為“沉默的血液腫瘤”。早期癥狀如骨痛、貧血、腎功能異常等極易與其他疾病混淆。據(jù)《中國多發(fā)性骨髓瘤診療現(xiàn)狀及患者生存質量2023藍皮書》，42%的患者首次就診時曾被誤診，從癥狀初現(xiàn)到確診平均耗時1年以上。馬成春的經(jīng)歷印證了這一點：他先后被懷疑為骨科疾病、神經(jīng)痛，直至全面血液檢查才揪出“真兇”。
疾病的殘酷性更在于其難治性與高復發(fā)率。確診時，中國患者進展至晚期的比例更是超過全球平均水平。即便通過化療、移植等手段獲得緩解，多數(shù)患者仍面臨復發(fā)困境?！懊繌桶l(fā)一次，治療難度成倍增加，生存期也隨之縮短?！币晃谎嚎漆t(yī)生坦言。對于無法移植或多次復發(fā)的患者，治療選擇尤為有限，臨床亟需能延長生存、提升生活質量的創(chuàng)新藥物。
樂城“破冰”：真實世界數(shù)據(jù)改寫新藥審批規(guī)則
2023年1月，抗CD38單抗賽可益?成為首個基于海南樂城真實世界研究數(shù)據(jù)獲批的血液腫瘤藥物。這一突破背后，是中國藥品審評審批制度的創(chuàng)新探索。
作為國內(nèi)唯一的“醫(yī)療特區(qū)”，海南樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)享有“先行先試”政策：未在國內(nèi)上市的國際創(chuàng)新藥械可在此先行使用，并同步開展真實世界數(shù)據(jù)研究。與傳統(tǒng)臨床試驗相比，真實世界數(shù)據(jù)能更快速、全面地反映藥物在實際醫(yī)療環(huán)境中的療效與安全性，成為加速審批的“關鍵證據(jù)”。以賽可益?為例，其在樂城先行區(qū)的使用數(shù)據(jù)直接支持了國家藥監(jiān)局的上市批準，較常規(guī)流程縮短近兩年時間。
這一模式的意義遠超單一藥物上市。作為國內(nèi)的“醫(yī)療特區(qū)”，樂城已累計引進多款國際創(chuàng)新藥械，涵蓋腫瘤、罕見病等領域。在國家層面，則將進一步深化真實世界數(shù)據(jù)應用，推動更多“救命藥”早日惠及中國患者。
同步國際：政策優(yōu)化重塑惡性腫瘤患者命運
馬成春是樂城政策的直接受益者。2023年初，他加入瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院的真實世界研究項目，使用賽可益?聯(lián)合方案后，骨髓瘤細胞得到持續(xù)控制?！耙郧皬桶l(fā)只能換化療藥，現(xiàn)在用上新藥，生活質量明顯改善。”他的妻子感慨道。
這一變化得益于海南樂城先行先試、港澳藥械通等政策的疊加效應。國際創(chuàng)新藥物得以快速進入中國市場。改變馬成春命運的國際創(chuàng)新藥物賽可益?，就基于真實世界數(shù)據(jù)在我國快速獲批上市，今年4月更是實現(xiàn)了全國供貨，打破以往進口藥“滯后數(shù)年”的困局。數(shù)據(jù)顯示，2022年以來，樂城服務的腫瘤患者中，多為復發(fā)難治型病例。
政策的持續(xù)優(yōu)化正在形成“滾雪球”效應。目前，國家藥監(jiān)局計劃將真實世界數(shù)據(jù)支持范圍擴大至醫(yī)療器械和中藥領域；海南樂城也宣布建設“全球特藥險”，通過醫(yī)保與商保聯(lián)動降低患者負擔。未來，更多“海南經(jīng)驗”或將成為中國醫(yī)療改革的范本。
馬成春的故事仍在繼續(xù)。隨著真實世界數(shù)據(jù)應用的深化，更多“賽可益?”或將涌現(xiàn)——從血液腫瘤到罕見病，從晚期患者到早期干預，中國患者“用不上、用不起”創(chuàng)新藥的歷史正在終結。而這條由政策、科技與勇氣共同鋪就的道路，終將通向更廣闊的生命之海。
采寫：南都記者 王道斌
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