近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）領(lǐng)域迎來系列進展。Avacta Therapeutics公司公布其主打在研多肽偶聯(lián)藥物AVA6000（FAP-Dox）的1期臨床試驗積極數(shù)據(jù)。接受≥250 mg/m2劑量的唾液腺癌患者，疾病控制率達到91%。諾華（Novartis）的放射配體療法（RLT）Pluvicto（177Lu vipivotide tetraxetan，镥[177Lu]特昔維匹肽注射液）的新適應癥監(jiān)管申請獲得中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）受理。此外，諾華達成合并協(xié)議收購Regulus Therapeutics。
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AVA6000：1期試驗結(jié)果公布
Avacta Therapeutics公司日前公布了其主打在研多肽偶聯(lián)藥物AVA6000的1期臨床試驗積極數(shù)據(jù)。AVA6000是一種在腫瘤微環(huán)境中特異性激活的多柔比星（doxorubicin）前藥，旨在減少傳統(tǒng)化療的全身性副作用。在1a期劑量遞增研究中，無論是每三周一次（Q3W）還是每兩周一次（Q2W）的給藥方案，AVA6000均顯示出良好的耐受性。即使劑量升高至每三周385 mg/m2，也未達到最大耐受劑量（MTD）。
在唾液腺癌患者（n=11）中，接受≥250 mg/m2劑量水平的AVA6000治療后，多位患者獲得確認緩解，疾病控制率達到91%。中位無進展生存期（PFS）尚未達到，當前中位隨訪時間已超過25周。
Avacta Therapeutics公司目前正在1b期擴展隊列中持續(xù)招募包括唾液腺癌、三陰性乳腺癌以及高級別軟組織肉瘤的患者，相關(guān)數(shù)據(jù)預計將于2025年底公布。
Pluvicto：新適應癥監(jiān)管申請獲得受理
日前，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心官網(wǎng)公示，諾華的前列腺特異性膜抗原（PSMA）靶向放射配體療法Pluvicto的新適應癥監(jiān)管申請獲得受理，并被擬納入優(yōu)先審評，用于治療既往接受過雄激素受體通路抑制劑（ARPI）治療的PSMA陽性轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者。針對該項適應癥，Pluvicto于今年3月獲得了美國FDA批準。
Pluvicto是通過靜脈注射的放射配體療法，由靶向配體與治療性放射性核素镥結(jié)合而成。進入血液后，Pluvicto可靶向結(jié)合表達PSMA的前列腺癌細胞。結(jié)合后，放射性同位素釋放的能量可破壞靶細胞，抑制其復制能力和/或引發(fā)腫瘤細胞死亡。
圖片來源：CDE官網(wǎng)
今年3月，諾華宣布FDA批準Pluvicto用于接受過一種ARPI治療且被認為適合延遲化療的PSMA陽性的mCRPC患者。此適應癥獲批是基于3期PSMAfore臨床研究的結(jié)果，將符合Pluvicto治療條件的患者人群擴大約三倍。研究結(jié)果顯示，與更換ARPI方案相比，Pluvicto將PSMA陽性mCRPC患者的影像學進展或死亡風險降低59%，Pluvicto組的中位影像學無進展生存期顯著延長（9.3個月vs. 5.6個月，p<0.0001）。
諾華達成協(xié)議收購Regulus Therapeutics
Regulus Therapeutics日前宣布，已與諾華達成一項合并協(xié)議。根據(jù)該協(xié)議，諾華將以8億美元的初始付款收購Regulus。此外，Regulus也將在該公司的主打在研產(chǎn)品farabursen達成潛在監(jiān)管里程碑時，獲得額外9億美元的款項，使交易總額最高可達約17億美元。
Regulus Therapeutics是一家專注于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)靶向微RNA（microRNA）創(chuàng)新藥物的生物醫(yī)藥公司。該公司充分發(fā)揮其在寡核苷酸藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)領(lǐng)域的專長，已建立了一系列在研藥物管線。RegulusTherapeutics的主打在研療法farabursen是一款靶向miR-17的新型、下一代寡核苷酸藥物，用于治療常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）。該藥物近期已完成一項1b期多劑量遞增臨床試驗。
限于篇幅，本文僅針對部分重要進展做簡單介紹。歡迎讀者長按/掃描以下二維碼，申請獲取含有完整表格整理的《2025年5月第1期TIDES療法進展盤點》。
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參考資料：
[1] Avacta Therapeutics Presents Data from Lead pre|CISION? Candidate FAP-Dox (AVA6000) at the 2025 AACR Annual Meeting. Retrieved May 1, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/28/3069067/0/en/Avacta-Therapeutics-Presents-Data-from-Lead-pre-CISION-Candidate-FAP-Dox-AVA6000-at-the-2025-AACR-Annual-Meeting.html
[2] 中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng). Retrieved Apr 28，2025, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
[3] FDA expands Pluvicto’s metastatic castration-resistant prostate cancer indication. Retrieved May 2, 2025 from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-expands-pluvictos-metastatic-castration-resistant-prostate-cancer-indication
[4] Regulus Therapeutics Enters into Agreement to be Acquired by Novartis AG. Retrieved April 30, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/regulus-therapeutics-enters-into-agreement-to-be-acquired-by-novartis-ag-302442023.html
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