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寡核苷酸藥物由幾十個(gè)核苷酸串聯(lián)組成。

它們可以和細(xì)胞通路中的特定靶分子相互作用，這些靶分子可以是蛋白、核酸；還有一種機(jī)制是，特殊編輯的寡核苷酸進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)表達(dá)特定蛋白。

基于機(jī)制和藥物形式，寡核苷酸藥物類型包括反義寡核苷酸（ASO）、小干擾RNA（siRNA）、miRNA、小激活RNA（saRNA）和CRISPR/Cas系統(tǒng)，及靶向核酸的適配體和表達(dá)蛋白的mRNA。

在實(shí)際開發(fā)中，最常見的寡核苷酸藥物形式siRNA、ASO和mRNA，它們合計(jì)占所有產(chǎn)品線的80%。這三個(gè)RNA平臺(tái)最成熟，且產(chǎn)品已獲批上市，并取得了商業(yè)成功。

在疾病角度看，寡核苷酸最大治療領(lǐng)域是心臟代謝疾病，約占三分之一；排在第二、三位的分別是腫瘤領(lǐng)域疾病和CNS疾病。

有意思的是，有將近20%的藥物獲得了孤兒藥認(rèn)定，這也意味著這類藥物可能更適合罕見病。

作為一個(gè)相對(duì)較新的藥物領(lǐng)域，試錯(cuò)階段的雷區(qū)已經(jīng)被Biotech趟過了，那大藥企收割的鐮刀自然不會(huì)放過。

關(guān)于藥企的研發(fā)效率問題如何解決，藥物管線如何BD等問題，歡迎翻看胖貓寫的文章！

一項(xiàng)研究對(duì)2000年、2010年以及2022年寡核苷酸藥物研究的熱度進(jìn)行了數(shù)據(jù)采集和分析（見上圖）。

結(jié)果發(fā)現(xiàn)2000年的主要研究單位是小型Biotech和學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)，大藥企的存在感并不強(qiáng)。

而十年后，該領(lǐng)域的主要活躍者變成了Biotech，而且從事件點(diǎn)的密度來看，該領(lǐng)域的研究越來越火熱。這時(shí)候大藥企已經(jīng)悄悄入局，逐漸露出“野心”！

到了2022年，該領(lǐng)域的研究更加的爆火，這時(shí)候大藥企和主要的Biotech已經(jīng)開始形成頭部的壟斷。

這個(gè)點(diǎn)狀圖真的很直觀的展示了寡核苷酸藥物發(fā)展過程中，從百家爭(zhēng)鳴，到寡頭壟斷的過程！

通常的藥物研發(fā)過程從基礎(chǔ)研究開始，然后通過非臨床和臨床試驗(yàn)確認(rèn)藥物的有效性和安全性，整個(gè)過程是由一家公司，從自己閉環(huán)的體內(nèi)完成，這種創(chuàng)新模式高風(fēng)險(xiǎn)，而且耗時(shí)、耗錢、耗費(fèi)人力！

隨著創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)的不斷發(fā)展，藥物的研發(fā)模型也在不斷轉(zhuǎn)變。通過與各種外部更專業(yè)的公司合作，共享資源和責(zé)任，共同分散新技術(shù)的商業(yè)化的風(fēng)險(xiǎn)。

這些合作伙伴包括大藥企（提供錢、臨床和商業(yè)化開發(fā)經(jīng)驗(yàn)）、Biotech（提供新技術(shù)和靈活的研發(fā)組織）、學(xué)術(shù)界（提供創(chuàng)新技術(shù)、人才）和合同開發(fā)組織（CDMO，高效的拿錢辦事兒，分?jǐn)傇O(shè)備廠房和勞動(dòng)力成本）！在研發(fā)過程中，各個(gè)公司發(fā)揮自己的長(zhǎng)處，最終用每個(gè)公司用自己“最硬的鱗片”推動(dòng)一款藥物上市！