重癥肌無(wú)力是一種自身免疫性神經(jīng)肌肉傳遞障礙的罕見(jiàn)疾病，引起明顯的肌無(wú)力、疲勞等癥狀，導(dǎo)致言語(yǔ)、行動(dòng)、呼吸等身體功能受限，或合并胸腺瘤；病情反復(fù)、進(jìn)展迅速，疾病加重甚至導(dǎo)致呼吸肌導(dǎo)致呼吸衰竭，危及生命。復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師、中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟神經(jīng)系統(tǒng)罕見(jiàn)病專(zhuān)業(yè)委員會(huì)副主委、中國(guó)重癥肌無(wú)力協(xié)作組組長(zhǎng)趙重波教授指出，目前，抑制補(bǔ)體C5和FcRn受體已成為重癥肌無(wú)力治療的兩大核心靶點(diǎn)。隨著精準(zhǔn)治療的新方案突破，中國(guó)重癥肌無(wú)力診療邁入精準(zhǔn)治療新時(shí)代。

我國(guó)重癥肌無(wú)力年發(fā)病率為0.68/10萬(wàn)，85%為全身型重癥肌無(wú)力，其中AChR陽(yáng)性和MuSK陽(yáng)性為兩種主要亞型，占比分別約為85%和8%。MuSK陽(yáng)性患者往往臨床表現(xiàn)更重，存在更高的危急重癥風(fēng)險(xiǎn)。30歲和50歲左右呈現(xiàn)發(fā)病雙峰，給患者的工作和生活帶來(lái)嚴(yán)重?fù)p害。

相較于其他罕見(jiàn)病，重癥肌無(wú)力的診斷相對(duì)明確，通過(guò)積極且規(guī)范的治療，大多數(shù)患者的病情能夠得到有效控制。然而，病情控制住并不等同于生活質(zhì)量的全面恢復(fù)，尤其是MuSK抗體陽(yáng)性患者群體，目前尚缺乏正式獲批的靶向治療藥物，凸顯出臨床對(duì)創(chuàng)新藥物的迫切需求。

近日，羅澤利昔珠單抗注射液獲批，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療乙酰膽堿受體或肌肉特異性受體酪氨酸激酶抗體陽(yáng)性的成人全身型重癥肌無(wú)力患者，不僅為AChR陽(yáng)性患者帶來(lái)新的治療選擇，更突破了目前國(guó)內(nèi)MuSK陽(yáng)性患者長(zhǎng)期缺乏有效治療手段的困境。

目前，抑制補(bǔ)體C5和FcRn受體已成為重癥肌無(wú)力治療的兩大核心靶點(diǎn)。在這兩種不同治療機(jī)制上都有治療方案，也為特殊患者的聯(lián)合用藥提供了可能性。

現(xiàn)階段，重癥肌無(wú)力的治療目標(biāo)是達(dá)到微小狀態(tài)或者更好、治療相關(guān)副作用。羅澤利昔珠單抗注射液作為目前唯一基于免疫球蛋白G（IgG）開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新單克隆抗體藥物，能夠靶向清除致病性IgG抗體，進(jìn)而改善患者臨床癥狀與預(yù)后，恢復(fù)生活質(zhì)量，幫助患者回歸正常生活。此外，在改善患者的長(zhǎng)期治療方面也實(shí)現(xiàn)突破性進(jìn)展。